레바논 Beta Thalassemia Intermedia에서 HQK-1001 임상시험 (LB-04-THAL)

이것은 일반적으로 생성되지만 유아기에는 억제되는 선천적 유형의 헤모글로빈인 태아 헤모글로빈의 생성을 자극하는 실험적인 내복약의 시험입니다. 태아 글로빈(HbF)은 결핍된 베타 글로빈의 기능을 수행할 수 있으며 정상적인 것보다 더 많은 양이 생성될 때 베타 지중해 빈혈의 빈혈을 줄일 수 있습니다.

이 시험에서 레바논의 중간 베타 지중해 빈혈 환자 10명은 이전에 정상 지원자와 베타 지중해 빈혈 및 겸상적혈구 환자에서 안전하고 태아 글로빈 생산을 자극하는 것으로 밝혀진 용량으로 6개월 동안 연구 약물을 받게 됩니다. 짧은 기간 동안 주어질 때 많은 것. 이 재판의 목적은 다음과 같습니다.

1. 연구 약물을 26주 동안 복용했을 때 일부 피험자에서 총 헤모글로빈 수치가 기준선 이상으로 증가하는지 확인하기 위해.
2. 연구 약물을 26주 동안 복용했을 때 피험자 비율에서 태아 글로빈이 기준선 수준 이상으로 증가하는지 확인하기 위함.
3. 중간 베타 지중해 빈혈 피험자에서 연구 약물 투여 26주에 발생하는 부작용의 수를 결정합니다.

스크리닝 기간 후, 피험자는 집에서 하루에 한 번 연구 약물을 복용합니다. 그들은 투약 기간 동안과 그 후 4주 동안 검사 및 실험실 테스트를 위해 4주에 한 번씩 볼 것입니다.

이 시험은 효과적이고 안전한 경우 전 세계에서 사용할 수 있는 베타 지중해 빈혈 중간체 환자에 대한 잠재적 치료법을 평가하는 데 중요한 단계를 제공할 것입니다.