Teste de HQK-1001 em Beta Talassemia Intermedia no Líbano (LB-04-THAL)

Este é um teste de um medicamento oral experimental que estimula a produção de hemoglobina fetal, um tipo inato de hemoglobina que normalmente é produzido, mas é suprimido na infância. A globina fetal (HbF) pode desempenhar a função da beta globina ausente e reduzir a anemia na beta talassemia, quando produzida em quantidades superiores ao normal.

Neste estudo, 10 pacientes com beta talassemia intermediária no Líbano receberão o medicamento do estudo por 6 meses em uma dose que já se mostrou segura em voluntários normais e em pacientes com beta talassemia e células falciformes e para estimular a produção fetal de globina em muitos, quando administrados por breves períodos. O objetivo deste ensaio é o seguinte:

1. Determinar se os níveis de hemoglobina total aumentam acima da linha de base em alguns indivíduos quando o medicamento do estudo é tomado por 26 semanas.
2. Determinar se a globina fetal está aumentada acima dos níveis basais em uma proporção de indivíduos quando o medicamento do estudo é tomado por 26 semanas.
3. Determinar o número de eventos adversos que ocorrem com 26 semanas de administração do medicamento do estudo em indivíduos com talassemia beta intermediária.

Após um período de triagem, os sujeitos tomarão o medicamento do estudo em casa uma vez ao dia. Eles serão vistos uma vez a cada 4 semanas para exames e testes laboratoriais durante o período de dosagem e nas 4 semanas seguintes.

Este estudo fornecerá um passo importante na avaliação de um tratamento potencial para pacientes com talassemia beta intermediária, que pode ser usado em todo o mundo, se for eficaz e seguro.