Próba HQK-1001 w Beta Thalassemia Intermedia w Libanie (LB-04-THAL)
Otwarte badanie fazy 2 HQK-1001 u osób z beta talasemią pośrednią
Zespoły pośredniej talasemii beta to niedokrwistości genetyczne spowodowane mutacjami, które zmniejszają produkcję beta globiny, głównego składnika dorosłej hemoglobiny A, białka dostarczającego tlen do całego organizmu. Pacjenci cierpią z powodu słabego wzrostu, zmęczenia, niewydolności serca, niedoborów endokrynologicznych i ostatecznie wielu z nich wymaga przewlekłych transfuzji krwi. Nie ma zatwierdzonego leku na niedobór łańcuchów beta globiny w talasemii beta.
Ta próba będzie badać doustny środek terapeutyczny, który stymuluje produkcję globiny płodowej, alternatywnego typu, który jest wytwarzany przez wszystkich ludzi, ale zwykle jest wyłączany w okresie niemowlęcym. Ten typ globiny może zrekompensować brakujące białko w talasemii beta.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to próba eksperymentalnego leku doustnego, który stymuluje produkcję hemoglobiny płodowej, wrodzonego typu hemoglobiny, która jest normalnie wytwarzana, ale jest tłumiona w okresie niemowlęcym. Globina płodowa (HbF) może pełnić funkcję brakującej beta globiny i zmniejszać anemię w talasemii beta, gdy jest produkowana w większych ilościach niż normalnie.
W tym badaniu 10 pacjentów z beta-talasemią pośrednią w Libanie otrzyma badany lek przez 6 miesięcy w dawce, która, jak wykazano wcześniej, jest bezpieczna dla zdrowych ochotników oraz u pacjentów z talasemią beta i niedokrwistością sierpowatokrwinkową oraz stymuluje produkcję globiny płodowej w wiele, gdy podaje się je na krótkie okresy. Celem tej próby jest:
- Aby ustalić, czy poziomy hemoglobiny całkowitej wzrastają powyżej wartości wyjściowych u niektórych osób, gdy badany lek jest przyjmowany przez 26 tygodni.
- Aby ustalić, czy globina płodowa jest zwiększona powyżej poziomu wyjściowego u części osobników, gdy badany lek jest przyjmowany przez 26 tygodni.
- Określenie liczby zdarzeń niepożądanych, które wystąpiły po 26 tygodniach podawania badanego leku u pacjentów z pośrednią postacią beta-talasemii.
Po okresie przesiewowym badani będą przyjmować badany lek w domu raz dziennie. Będą przyjmowani raz na 4 tygodnie na badania i testy laboratoryjne w okresie dawkowania i przez 4 tygodnie po jego zakończeniu.
Ta próba będzie ważnym krokiem w ocenie potencjalnego leczenia pacjentów z beta-talasemią pośrednią, które może być stosowane na całym świecie, jeśli jest skuteczne i bezpieczne.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Beirut, Liban
- Chronic Care Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Diagnostyka pośredniej talasemii beta
- Wiek 16-50 lat
- Średni całkowity poziom Hgb między 6,0 a 9,0 gm/dl w ciągu 30 dni od przyjęcia początkowej dawki badanego leku
- Zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć udokumentowany ujemny wynik testu ciążowego przed wjazdem i co 4 tygodnie
Kryteria wyłączenia:
- Transfuzje krwinek czerwonych w ciągu 3 miesięcy przed podaniem badanego leku
- Skorygowany odcinek QT (QTc) > 450 ms
- Stosowanie czynników stymulujących erytropoezę (ESA) w ciągu 9 dni od podania pierwszej dawki
- Leczenie hydroksymocznikiem w ciągu 6 miesięcy od podania pierwszego badanego leku
- Historia znaczących arytmii, omdleń lub resuscytacji
- Transaminaza alaninowa (ALT) > 4x górna granica normy
- Kreatynina w surowicy > 1,5 mg/dl
- SSE czynników chelatujących żelazo w ciągu 7 dni od pierwszej dawki
- Nadciśnienie płucne wymagające tlenoterapii
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: 2,2-dimetylomaślan sodu
Pojedyncza dawka (20 mg/kg/dzień) badanego leku będzie przyjmowana raz dziennie doustnie.
|
Kapsułki doustne, dawka 20 mg/kg/dzień, raz dziennie przez 26 tygodni
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Aby zmierzyć zmiany w całkowitej hemoglobinie od wartości wyjściowych, gdy HQK-1001 jest podawany doustnie przez 26 tygodni pacjentom z pośrednią talasemią beta.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Wyjściowe poziomy hemoglobiny zostaną określone u każdego pacjenta i uśrednione z poziomów uzyskanych podczas wizyty przesiewowej iw pierwszym dniu badania, przed przyjęciem jakiegokolwiek leku.
Poziomy hemoglobiny będą następnie analizowane co 4 tygodnie podczas 26 tygodni przyjmowania badanego leku i przez 4 tygodnie po zakończeniu dawkowania.
Określone zostaną zmiany w stosunku do wartości bazowej.
|
6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Aby zmierzyć liczbę zdarzeń niepożądanych, które występują podczas leczenia HQK-1001, gdy jest ono podawane przez 26 tygodni w fazie pośredniej talasemii beta.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Zdarzenia niepożądane, które wystąpią podczas podawania HQK-1001 przez 26 tygodni, będą rejestrowane co 4 tygodnie.
|
6 miesięcy
|
|
Aby zmierzyć zmiany HbF od wartości wyjściowych podczas leczenia HQK-1001 przez 26 tygodni w pośredniej talasemii beta.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Poziomy HbF zostaną uśrednione z wizyty przesiewowej i pierwszego dnia badania, przed jakimkolwiek leczeniem farmakologicznym.
Poziomy HbF będą następnie mierzone co 4 tygodnie podczas leczenia i przez 4 tygodnie po leczeniu i porównywane z wartością wyjściową każdego osobnika.
Otrzymana zostanie liczba osobników, u których wzrost HbF rozwinie się powyżej średniej wartości początkowej poszczególnych osobników.
|
6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Susan P Perrine, MD, Boston University
- Główny śledczy: Adlette Inati, MD, Chronic Care Center and Rafik Hariri University Hospital, Beirut, Lebanon
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Perrine SP, Wargin WA, Boosalis MS, Wallis WJ, Case S, Keefer JR, Faller DV, Welch WC, Berenson RJ. Evaluation of safety and pharmacokinetics of sodium 2,2 dimethylbutyrate, a novel short chain fatty acid derivative, in a phase 1, double-blind, placebo-controlled, single-dose, and repeat-dose studies in healthy volunteers. J Clin Pharmacol. 2011 Aug;51(8):1186-94. doi: 10.1177/0091270010379810. Epub 2011 Mar 21.
- Perrine SP, Castaneda SA, Chui DH, Faller DV, Berenson RJ, Siritanaratku N, Fucharoen S. Fetal globin gene inducers: novel agents and new potential. Ann N Y Acad Sci. 2010 Aug;1202:158-64. doi: 10.1111/j.1749-6632.2010.05593.x.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- HQK-P2-THAL
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .