Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Rättegång mot HQK-1001 i Beta Thalassemia Intermedia i Libanon (LB-04-THAL)

13 mars 2013 uppdaterad av: Boston University

En öppen fas 2-studie av HQK-1001 i ämnen med Beta Thalassemia Intermedia

Beta-thalassemia intermedia-syndrom är genetiska anemier som orsakas av mutationer som minskar produktionen av betaglobin, en viktig komponent i vuxenhemoglobin A, proteinet som levererar syre i hela kroppen. Patienter lider av dålig tillväxt, trötthet, hjärtsvikt, endokrina brister och så småningom kräver många kroniska blodtransfusioner. Det finns inget godkänt läkemedel för brist på beta-globinkedjor vid beta-talassemi.

Denna studie kommer att studera ett oralt läkemedel som stimulerar produktionen av fosterglobin, en alternativ typ som produceras av alla människor, men som normalt stängs av i spädbarnsåldern. Denna typ av globin kan kompensera för det saknade proteinet i beta-talassemi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är ett försök med ett experimentellt oralt läkemedel som stimulerar produktionen av fosterhemoglobin, en medfödd typ av hemoglobin som normalt framställs men undertrycks i spädbarnsåldern. Fetalt globin (HbF) kan utföra funktionen av det saknade beta-globinet och minska anemi vid beta-talassemi, när det produceras i högre mängder än normalt.

I denna studie kommer 10 patienter med beta-talassemi intermedia i Libanon alla att få studieläkemedlet i 6 månader i en dos som tidigare har visats vara säker hos normala frivilliga och hos patienter med beta-talassemi och sicklecell och för att stimulera fostrets globinproduktion i många, när de ges under korta perioder. Syftet med denna rättegång är följande:

  1. För att avgöra om de totala hemoglobinnivåerna ökar över baslinjen hos vissa försökspersoner när studieläkemedlet tas i 26 veckor.
  2. För att avgöra om fosterglobin är förhöjt över utgångsnivåerna hos en del av försökspersonerna när studieläkemedlet tas i 26 veckor.
  3. För att bestämma antalet biverkningar som inträffar efter 26 veckors administrering av studieläkemedlet hos patienter med beta-talassemi intermedia.

Efter en screeningperiod kommer försökspersonerna att ta studieläkemedlet hemma en gång om dagen. De kommer att ses en gång var 4:e vecka för undersökningar och laboratorietester under doseringsperioden och i 4 veckor efteråt.

Denna studie kommer att ge ett viktigt steg i att utvärdera en potentiell behandling för patienter med beta-thalassemia intermedia, som kan användas över hela världen, om den är effektiv och säker.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 50 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av beta-thalassemia intermedia
  • Ålder 16-50 år
  • Genomsnittliga totala Hgb-nivåer mellan 6,0 och 9,0 gm/dl inom 30 dagar efter den initiala dosen av studieläkemedlet
  • Kunna följa alla studieprocedurer
  • Om kvinna och fertil ålder måste ha ett dokumenterat negativt graviditetstest före inresa och var 4:e vecka

Exklusions kriterier:

  • Transfusioner av röda blodkroppar inom 3 månader före administrering av studieläkemedlet
  • QT-segment korrigerat (QTc)> 450 msek
  • Användning av erytropoesstimulerande medel (ESA) inom 9 dagar efter första dosen
  • Hydroxyureabehandling inom 6 månader efter första studieläkemedlet
  • Historik av betydande arytmier, synkope eller återupplivning
  • Alanintransaminas (ALT)> 4x övre normalgräns
  • Serumkreatinin > 1,5 mg/dl
  • Sse av järnkelaterande medel inom 7 dagar efter första dosen
  • Pulmonell hypertoni som kräver syrgasbehandling

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Natrium 2,2 dimetylbutyrat
En engångsdos (20 mg/kg/dag) av studieläkemedlet tas en gång per dag genom munnen.
Läkemedel: Natrium 2,2 dimetylbutyrat
Orala kapslar, dos 20 mg/kg/dag, en gång per dag i 26 veckor
Andra namn:
  • ST20

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att mäta förändringar från baslinjen i totalt hemoglobin när HQK-1001 administreras oralt i 26 veckor hos patienter med beta-thalassemia intermedia.
Tidsram: 6 månader
Hemoglobinnivåerna i baslinjen kommer att bestämmas för varje individ och beräknas i medeltal från nivåer som erhållits vid ett screeningbesök och på dag ett av studien, innan något läkemedel tas. Hemoglobinnivåerna kommer sedan att analyseras var 4:e vecka under 26 veckors intag av studieläkemedlet och under 4 veckor efter att doseringen är klar. Ändringar från baslinjen kommer att fastställas.
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att mäta antalet biverkningar som inträffar med HQK-1001-behandling när de ges under 26 veckor i beta-thalassemia intermedia.
Tidsram: 6 månader
Biverkningar som inträffar under administrering av HQK-1001 under 26 veckor kommer att registreras var fjärde vecka.
6 månader
Att mäta förändringar från baslinjen i HbF under behandling med HQK-1001 i 26 veckor i beta-thalassemia intermedia.
Tidsram: 6 månader
Halterna av HbF kommer att beräknas i medeltal från ett screeningbesök och dag 1 av studien, före någon läkemedelsbehandling. HbF-nivåer kommer sedan att mätas var 4:e vecka under behandlingen och under 4 veckor efter behandlingen, och jämförs med varje individs baslinjevärde. Antalet försökspersoner där en ökning av HbF utvecklas över individernas genomsnittliga baslinjevärde kommer att erhållas.
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Boston University

Samarbetspartners

HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Utredare

  • Studierektor: Susan P Perrine, MD, Boston University
  • Huvudutredare: Adlette Inati, MD, Chronic Care Center and Rafik Hariri University Hospital, Beirut, Lebanon

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 januari 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 juli 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 juli 2012

Första postat (Uppskatta)

17 juli 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

14 mars 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 mars 2013

Senast verifierad

1 mars 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HQK-P2-THAL

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Beta Thalassemi Intermedia

Kliniska prövningar på Natrium 2,2 dimetylbutyrat

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera