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Essai de HQK-1001 dans la bêta-thalassémie intermédiaire au Liban (LB-04-THAL)

13 mars 2013 mis à jour par: Boston University

Une étude ouverte de phase 2 sur HQK-1001 chez des sujets atteints de bêta-thalassémie intermédiaire

Les syndromes de bêta-thalassémie intermédiaire sont des anémies génétiques causées par des mutations qui réduisent la production de bêta-globine, un composant majeur de l'hémoglobine A adulte, la protéine qui fournit l'oxygène dans tout le corps. Les patients souffrent de retard de croissance, de fatigue, d'insuffisance cardiaque, de déficiences endocriniennes et, finalement, beaucoup ont besoin de transfusions sanguines chroniques. Il n'existe aucun traitement approuvé pour le déficit en chaînes de bêta-globine dans la bêta-thalassémie.

Cet essai étudiera un médicament oral qui stimule la production de globine fœtale, un type alternatif qui est produit par tous les humains, mais qui est normalement désactivé pendant la petite enfance. Ce type de globine peut compenser la protéine manquante dans la bêta-thalassémie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai d'un médicament oral expérimental qui stimule la production d'hémoglobine fœtale, un type inné d'hémoglobine qui est normalement fabriqué mais qui est supprimé pendant la petite enfance. La globine fœtale (HbF) peut remplir la fonction de la bêta-globine manquante et réduire l'anémie dans la bêta-thalassémie, lorsqu'elle est produite en quantités supérieures à la normale.

Dans cet essai, 10 patients atteints de bêta-thalassémie intermédiaire au Liban recevront tous le médicament à l'étude pendant 6 mois à une dose qui s'est précédemment révélée sûre chez les volontaires normaux et chez les patients atteints de bêta-thalassémie et de drépanocytose et pour stimuler la production de globine fœtale dans beaucoup, lorsqu'il est administré pendant de brèves périodes. Le but de cet essai est le suivant :

  1. Déterminer si les taux d'hémoglobine totale augmentent au-dessus de la ligne de base chez certains sujets lorsque le médicament à l'étude est pris pendant 26 semaines.
  2. Déterminer si la globine fœtale est augmentée au-dessus des niveaux de référence chez une proportion de sujets lorsque le médicament à l'étude est pris pendant 26 semaines.
  3. Déterminer le nombre d'événements indésirables survenant après 26 semaines d'administration du médicament à l'étude chez les sujets intermédiaires atteints de bêta-thalassémie.

Après une période de dépistage, les sujets prendront le médicament à l'étude à la maison une fois par jour. Ils seront vus une fois toutes les 4 semaines pour des examens et des tests de laboratoire pendant la période de dosage et pendant 4 semaines après.

Cet essai constituera une étape importante dans l'évaluation d'un traitement potentiel pour les patients atteints de bêta-thalassémie intermédiaire, qui peut être utilisé dans le monde entier, s'il est efficace et sûr.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Liban
      • Beirut, Liban
        • Chronic Care Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 50 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de la bêta-thalassémie intermédiaire
  • 16-50 ans
  • Niveaux moyens d'Hb totale entre 6,0 et 9,0 g/dl dans les 30 jours suivant la dose initiale du médicament à l'étude
  • Capable de se conformer à toutes les procédures d'étude
  • Si femme et en âge de procréer, doit avoir un test de grossesse négatif documenté avant l'entrée et toutes les 4 semaines

Critère d'exclusion:

  • Transfusions de globules rouges dans les 3 mois précédant l'administration du médicament à l'étude
  • Segment QT corrigé (QTc)> 450 ms
  • Utilisation d'agents stimulant l'érythropoïèse (ASE) dans les 9 jours suivant la première dose
  • Traitement à l'hydroxyurée dans les 6 mois suivant le premier médicament à l'étude
  • Antécédents d'arythmies importantes, de syncope ou de réanimation
  • Alanine Transaminase (ALT)> 4x la limite supérieure de la normale
  • Créatinine sérique > 1,5 mg/dl
  • Ss des chélateurs du fer dans les 7 jours suivant la première dose
  • Hypertension pulmonaire nécessitant une oxygénothérapie

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 2,2 diméthylbutyrate de sodium
Une dose unique (20 mg/kg/jour) du médicament à l'étude sera prise une fois par jour par voie orale.
Médicament: 2,2 diméthylbutyrate de sodium
Capsules orales, dose 20 mg/kg/jour, une fois par jour pendant 26 semaines
Autres noms:
  • ST20

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesurer les changements par rapport à la ligne de base de l'hémoglobine totale lorsque HQK-1001 est administré par voie orale pendant 26 semaines chez des sujets atteints de bêta-thalassémie intermédiaire.
Délai: 6 mois
Les taux d'hémoglobine de base seront déterminés chez chaque sujet et moyennés à partir des taux obtenus lors d'une visite de dépistage et le premier jour de l'étude, avant la prise de tout médicament. Les taux d'hémoglobine seront ensuite analysés toutes les 4 semaines pendant 26 semaines de prise du médicament à l'étude et pendant 4 semaines après la fin de l'administration. Les changements par rapport à la ligne de base seront déterminés.
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesurer le nombre d'événements indésirables qui surviennent avec le traitement HQK-1001 lorsqu'il est administré pendant 26 semaines dans la bêta-thalassémie intermédiaire.
Délai: 6 mois
Les événements indésirables qui surviennent pendant l'administration de HQK-1001 pendant 26 semaines seront enregistrés toutes les 4 semaines.
6 mois
Mesurer les changements par rapport à l'état initial de l'HbF pendant le traitement par HQK-1001 pendant 26 semaines dans la bêta-thalassémie intermédiaire.
Délai: 6 mois
Les niveaux d'HbF seront moyennés à partir d'une visite de dépistage et du jour 1 de l'étude, avant tout traitement médicamenteux. Les taux d'HbF seront ensuite mesurés toutes les 4 semaines pendant le traitement et pendant 4 semaines après le traitement, et comparés à la valeur de référence de chaque sujet. Le nombre de sujets chez lesquels une augmentation de l'HbF se développe au-dessus de la valeur de base moyenne des individus sera obtenu.
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Boston University

Collaborateurs

HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Susan P Perrine, MD, Boston University
  • Chercheur principal: Adlette Inati, MD, Chronic Care Center and Rafik Hariri University Hospital, Beirut, Lebanon

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mai 2012

Achèvement primaire (Réel)

1 novembre 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

1 janvier 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 juillet 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 juillet 2012

Première publication (Estimation)

17 juillet 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

14 mars 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 mars 2013

Dernière vérification

1 mars 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HQK-P2-THAL

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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