Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška HQK-1001 v Beta Thalassemia Intermedia v Libanonu (LB-04-THAL)

13. března 2013 aktualizováno: Boston University

Otevřená studie fáze 2 HQK-1001 u subjektů s beta Thalassemia Intermedia

Syndromy beta thalassemia intermedia jsou genetické anémie způsobené mutacemi, které snižují produkci beta globinu, hlavní složky dospělého hemoglobinu A, proteinu, který dodává kyslík do celého těla. Pacienti trpí špatným růstem, únavou, srdečním selháním, endokrinními nedostatky a nakonec mnozí potřebují chronické krevní transfuze. Neexistuje žádné schválené léčivo pro deficit beta globinových řetězců u beta talasémie.

Tato studie bude studovat perorální terapeutikum, které stimuluje produkci fetálního globinu, alternativního typu, který produkují všichni lidé, ale v dětství se normálně vypíná. Tento typ globinu může kompenzovat chybějící protein u beta talasémie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je zkouška experimentálního perorálního léku, který stimuluje produkci fetálního hemoglobinu, přirozeného typu hemoglobinu, který se normálně tvoří, ale v dětství je potlačován. Fetální globin (HbF) může plnit funkci chybějícího beta globinu a snižovat anémii u beta talasémie, kdy je produkován ve větším množství než normálně.

V této studii bude 10 pacientů s beta thalassemia intermedia v Libanonu dostávat studovaný lék po dobu 6 měsíců v dávce, která byla dříve prokázána jako bezpečná u normálních dobrovolníků a u pacientů s beta thalasémií a srpkovitou anémií a která stimuluje produkci fetálního globinu v mnoho, když jsou podávány na krátkou dobu. Účelem této zkoušky je následující:

  1. Stanovit, zda se u některých subjektů hladiny celkového hemoglobinu zvýší nad výchozí hodnotu, když je studovaný lék užíván po dobu 26 týdnů.
  2. Stanovit, zda je fetální globin zvýšen nad výchozí hodnoty u části subjektů, když je studovaný lék užíván po dobu 26 týdnů.
  3. Stanovit počet nežádoucích příhod, které se vyskytnou po 26 týdnech podávání studovaného léčiva u intermediálních subjektů s beta talasémií.

Po období screeningu budou subjekty užívat studovaný lék doma jednou denně. Budou navštěvováni jednou za 4 týdny za účelem vyšetření a laboratorních testů během období dávkování a 4 týdny poté.

Tato studie bude důležitým krokem při hodnocení potenciální léčby pacientů s beta thalassemia intermedia, která může být použita po celém světě, pokud bude účinná a bezpečná.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 50 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza beta talasémie intermedia
  • Věk 16-50 let
  • Průměrné celkové hladiny Hgb mezi 6,0 a 9,0 g/dl během 30 dnů od počáteční dávky studovaného léku
  • Schopnost dodržovat všechny studijní postupy
  • Pokud je žena ve fertilním věku, musí mít před vstupem a každé 4 týdny zdokumentovaný negativní těhotenský test

Kritéria vyloučení:

  • Transfuze červených krvinek během 3 měsíců před podáním studovaného léku
  • Segment QT opraven (QTc)> 450 ms
  • Použití látek stimulujících erytropoézu (ESA) do 9 dnů od první dávky
  • Léčba hydroxymočovinou do 6 měsíců od prvního studovaného léku
  • Anamnéza významných arytmií, synkopy nebo resuscitace
  • Alanintransamináza (ALT)> 4x horní hranice normálu
  • Sérový kreatinin > 1,5 mg/dl
  • Sse chelatačních činidel železa do 7 dnů od první dávky
  • Plicní hypertenze vyžadující kyslíkovou terapii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 2,2-dimethylbutyrát sodný
Jedna dávka (20 mg/kg/den) studovaného léčiva se bude užívat jednou denně ústy.
Lék: 2,2-dimethylbutyrát sodný
Perorální tobolky, dávka 20 mg/kg/den, jednou denně po dobu 26 týdnů
Ostatní jména:
  • ST20

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
K měření změn celkového hemoglobinu oproti výchozí hodnotě, když je HQK-1001 podáván perorálně po dobu 26 týdnů u subjektů s beta thalassemií intermedia.
Časové okno: 6 měsíců
Základní hladiny hemoglobinu budou stanoveny u každého subjektu a zprůměrovány z hladin získaných při screeningové návštěvě a v den první studie, před užitím jakéhokoli léku. Hladiny hemoglobinu pak budou analyzovány každé 4 týdny během 26 týdnů užívání studovaného léku a po dobu 4 týdnů po dokončení dávkování. Změny oproti základní linii budou určeny.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měřit počet nežádoucích účinků, které se vyskytnou při léčbě HQK-1001, když je podávána po dobu 26 týdnů v beta thalassemii intermedia.
Časové okno: 6 měsíců
Nežádoucí účinky, které se vyskytnou během podávání HQK-1001 po dobu 26 týdnů, budou zaznamenávány každé 4 týdny.
6 měsíců
Měřit změny HbF od výchozí hodnoty během léčby HQK-1001 po dobu 26 týdnů u beta thalassemia intermedia.
Časové okno: 6 měsíců
Hladiny HbF budou zprůměrovány ze screeningové návštěvy a dne 1 studie před léčbou jakýmkoliv lékem. Hladiny HbF pak budou měřeny každé 4 týdny během léčby a po dobu 4 týdnů po léčbě a porovnány s výchozí hodnotou každého subjektu. Získá se počet subjektů, u kterých se zvýšení HbF rozvine nad průměrnou výchozí hodnotu jednotlivců.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Boston University

Spolupracovníci

HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Susan P Perrine, MD, Boston University
  • Vrchní vyšetřovatel: Adlette Inati, MD, Chronic Care Center and Rafik Hariri University Hospital, Beirut, Lebanon

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. července 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. července 2012

První zveřejněno (Odhad)

17. července 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

14. března 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. března 2013

Naposledy ověřeno

1. března 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HQK-P2-THAL

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na 2,2-dimethylbutyrát sodný

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Kingdom

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit