レバノンのベータ・サラセミア・インターメディアにおけるHQK-1001の試験 (LB-04-THAL)

これは、通常は生成されるが乳児期には抑制される先天性ヘモグロビンである胎児ヘモグロビンの生成を刺激する実験的な経口薬の試験である。 胎児グロビン（HbF）は、通常よりも多量に生成されると、欠損したベータグロビンの機能を発揮し、ベータサラセミアの貧血を軽減します。

この試験では、レバノンの中間型ベータサラセミア患者10人全員が、正常なボランティア、ベータサラセミアおよび鎌状赤血球患者において安全であり、胎児グロビン産生を刺激することが以前に示されている用量で治験薬を6か月間投与される。短期間投与すると多くなります。 このトライアルの目的は次のとおりです。

1. 研究薬を26週間服用した場合に、一部の被験者で総ヘモグロビンレベルがベースラインを超えて増加するかどうかを確認するため。
2. 治験薬を26週間服用した場合に、一部の被験者において胎児グロビンがベースラインレベルを超えて増加するかどうかを判定する。
3. ベータサラセミア中間型被験者における治験薬の26週間の投与で発生する有害事象の数を決定すること。

スクリーニング期間の後、被験者は自宅で1日1回治験薬を服用します。 投与期間中およびその後の4週間は、検査と臨床検査のため4週間に1回来院されます。

この試験は、有効性と安全性があれば世界中で使用できる中間型ベータサラセミア患者の潜在的な治療法を評価する重要なステップとなります。