Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Proef van HQK-1001 in Beta Thalassemia Intermedia in Libanon (LB-04-THAL)

13 maart 2013 bijgewerkt door: Boston University

Een open-label fase 2-onderzoek van HQK-1001 bij proefpersonen met bèta-thalassemie intermedia

Beta-thalassemie intermedia syndromen zijn genetische bloedarmoede veroorzaakt door mutaties die de productie van beta-globine verminderen, een belangrijk bestanddeel van volwassen hemoglobine A, het eiwit dat zuurstof door het lichaam levert. Patiënten lijden aan slechte groei, vermoeidheid, hartfalen, endocriene tekortkomingen en uiteindelijk hebben velen chronische bloedtransfusies nodig. Er is geen goedgekeurde therapie voor het tekort aan bèta-globineketens bij bèta-thalassemie.

Deze proef bestudeert een oraal therapeutisch middel dat de productie van foetaal globine stimuleert, een alternatief type dat door alle mensen wordt geproduceerd, maar normaal gesproken wordt uitgeschakeld in de kindertijd. Dit type globine kan het ontbrekende eiwit bij bèta-thalassemie compenseren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een proef met een experimenteel oraal medicijn dat de productie van foetaal hemoglobine stimuleert, een aangeboren type hemoglobine dat normaal gesproken wordt aangemaakt maar in de kindertijd wordt onderdrukt. Foetaal globine (HbF) kan de functie van het ontbrekende betaglobine vervullen en bloedarmoede bij bèta-thalassemie verminderen, wanneer het in grotere hoeveelheden dan normaal wordt geproduceerd.

In dit onderzoek zullen 10 patiënten met bèta-thalassemie intermedia in Libanon allemaal gedurende 6 maanden het onderzoeksgeneesmiddel krijgen in een dosis waarvan eerder is aangetoond dat deze veilig is bij normale vrijwilligers en bij patiënten met bèta-thalassemie en sikkelcelziekte en dat het de foetale globineproductie stimuleert in veel, wanneer gegeven voor korte periodes. Het doel van deze proef is het volgende:

  1. Om te bepalen of het totale hemoglobinegehalte bij sommige proefpersonen boven de uitgangswaarde stijgt wanneer het onderzoeksgeneesmiddel gedurende 26 weken wordt ingenomen.
  2. Om te bepalen of foetaal globine verhoogd is boven de basislijnwaarden bij een deel van de proefpersonen wanneer het onderzoeksgeneesmiddel gedurende 26 weken wordt ingenomen.
  3. Om het aantal bijwerkingen te bepalen dat optreedt na 26 weken toediening van het onderzoeksgeneesmiddel bij proefpersonen met bèta-thalassemie intermedia.

Na een screeningsperiode nemen de proefpersonen het onderzoeksgeneesmiddel eenmaal per dag thuis in. Ze zullen eens in de 4 weken worden gezien voor onderzoeken en laboratoriumtests tijdens de doseringsperiode en gedurende 4 weken daarna.

Deze studie zal een belangrijke stap zijn in het evalueren van een mogelijke behandeling voor patiënten met bèta-thalassemie intermedia, die over de hele wereld kan worden gebruikt, als deze effectief en veilig is.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 50 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van beta-thalassemie intermedia
  • Leeftijd 16-50 jaar
  • Gemiddelde totale Hgb-waarden tussen 6,0 en 9,0 gm/dl binnen 30 dagen na de initiële dosis van het onderzoeksgeneesmiddel
  • In staat om te voldoen aan alle studieprocedures
  • Als vrouw en in de vruchtbare leeftijd, moet een gedocumenteerde negatieve zwangerschapstest hebben voorafgaand aan binnenkomst en om de 4 weken

Uitsluitingscriteria:

  • Transfusies van rode bloedcellen binnen 3 maanden voorafgaand aan toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
  • QT-segment gecorrigeerd (QTc)> 450 msec
  • Gebruik van erytropoëse-stimulerende middelen (ESA's) binnen 9 dagen na de eerste dosis
  • Hydroxyurea-behandeling binnen 6 maanden na het eerste onderzoeksgeneesmiddel
  • Geschiedenis van significante aritmieën, syncope of reanimatie
  • Alanine Transaminase (ALT)> 4x bovengrens van normaal
  • Serumcreatinine > 1,5 mg/dl
  • Sse van ijzerchelaatvormers binnen 7 dagen na de eerste dosis
  • Pulmonale hypertensie die zuurstoftherapie vereist

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Natrium-2,2-dimethylbutyraat
Een enkele dosis (20 mg/kg/dag) van het onderzoeksgeneesmiddel zal eenmaal per dag via de mond worden ingenomen.
Geneesmiddel: Natrium-2,2-dimethylbutyraat
Orale capsules, dosis 20 mg/kg/dag, eenmaal daags gedurende 26 weken
Andere namen:
  • ST20

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in totaal hemoglobine te meten wanneer HQK-1001 oraal wordt toegediend gedurende 26 weken bij proefpersonen met bèta-thalassemie intermedia.
Tijdsspanne: 6 maanden
Baseline hemoglobineniveaus zullen worden bepaald bij elke proefpersoon en worden gemiddeld op basis van niveaus verkregen tijdens een screeningbezoek en op de eerste dag van het onderzoek, voordat een geneesmiddel wordt ingenomen. De hemoglobinewaarden worden vervolgens elke 4 weken geanalyseerd gedurende 26 weken na inname van het onderzoeksgeneesmiddel en gedurende 4 weken nadat de dosering is voltooid. Wijzigingen ten opzichte van de basislijn worden bepaald.
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om het aantal bijwerkingen te meten dat optreedt bij behandeling met HQK-1001 bij toediening gedurende 26 weken bij bèta-thalassemie intermedia.
Tijdsspanne: 6 maanden
Bijwerkingen die optreden tijdens HQK-1001-toediening gedurende 26 weken worden elke 4 weken geregistreerd.
6 maanden
Voor het meten van veranderingen ten opzichte van baseline in HbF tijdens behandeling met HQK-1001 gedurende 26 weken bij bèta-thalassemie intermedia.
Tijdsspanne: 6 maanden
Niveaus van HbF zullen worden gemiddeld van een screeningbezoek en dag 1 van de studie, voorafgaand aan enige medicamenteuze behandeling. De HbF-waarden worden vervolgens elke 4 weken gemeten tijdens de behandeling en gedurende 4 weken na de behandeling, en vergeleken met de uitgangswaarde van elke proefpersoon. Het aantal proefpersonen waarbij zich een stijging van het HbF ontwikkelt boven de gemiddelde basislijnwaarde van individuen zal worden verkregen.
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Boston University

Medewerkers

HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Susan P Perrine, MD, Boston University
  • Hoofdonderzoeker: Adlette Inati, MD, Chronic Care Center and Rafik Hariri University Hospital, Beirut, Lebanon

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 juli 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 juli 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

17 juli 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

14 maart 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 maart 2013

Laatst geverifieerd

1 maart 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HQK-P2-THAL

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Bèta-thalassemie intermedia

Klinische onderzoeken op Natrium-2,2-dimethylbutyraat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Senegal

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren