Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

HQK-1001:n kokeilu Beta Thalassemia Intermediassa Libanonissa (LB-04-THAL)

keskiviikko 13. maaliskuuta 2013 päivittänyt: Boston University

Avoin vaiheen 2 tutkimus HQK-1001:stä potilailla, joilla on Beta Thalassemia Intermedia

Beetatalassemia intermedia -oireyhtymät ovat geneettisiä anemioita, jotka johtuvat mutaatioista, jotka vähentävät beetaglobiinin tuotantoa, joka on aikuisen hemoglobiini A:n pääkomponentti, proteiini, joka kuljettaa happea koko kehoon. Potilaat kärsivät huonosta kasvusta, väsymyksestä, sydämen vajaatoiminnasta, endokriinisistä puutteista, ja lopulta monet tarvitsevat kroonisia verensiirtoja. Beetatalassemiassa ei ole hyväksyttyä lääkettä beetaglobiiniketjujen puutteeseen.

Tässä tutkimuksessa tutkitaan suun kautta otettavaa lääkettä, joka stimuloi sikiön globiinin tuotantoa, vaihtoehtoista tyyppiä, jota kaikki ihmiset tuottavat, mutta joka tavallisesti kytketään pois päältä lapsenkengissä. Tämän tyyppinen globiini voi kompensoida puuttuvaa proteiinia beetatalassemiassa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on kokeilu kokeellisesta suun kautta otettavasta lääkkeestä, joka stimuloi sikiön hemoglobiinin tuotantoa. Hemoglobiini on synnynnäinen hemoglobiinityyppi, jota valmistetaan normaalisti, mutta se tukahdutetaan lapsenkengissä. Sikiön globiini (HbF) voi suorittaa puuttuvan beetaglobiinin tehtävän ja vähentää anemiaa beetatalassemiassa, kun sitä tuotetaan normaalia suurempia määriä.

Tässä tutkimuksessa 10 potilasta, joilla on beetatalassemia intermedia Libanonissa, saavat kaikki tutkimuslääkettä 6 kuukauden ajan annoksella, jonka on aiemmin osoitettu olevan turvallinen normaaleille vapaaehtoisille sekä beetatalassemia- ja sirppisolupotilaille ja joka stimuloi sikiön globiinin tuotantoa monet, kun ne annetaan lyhyeksi ajaksi. Tämän kokeilun tarkoitus on seuraava:

  1. Sen määrittämiseksi, nouseeko kokonaishemoglobiinitaso lähtötason yläpuolelle joillakin koehenkilöillä, kun tutkimuslääkettä käytetään 26 viikon ajan.
  2. Sen määrittämiseksi, nouseeko sikiön globiini yli lähtötason osassa koehenkilöitä, kun tutkimuslääkettä käytetään 26 viikon ajan.
  3. Haitallisten tapahtumien lukumäärän määrittämiseksi, kun tutkimuslääkettä annettiin 26 viikon ajan intermedia-beetatalassemiapotilailla.

Seulontajakson jälkeen koehenkilöt ottavat tutkimuslääkkeen kotona kerran päivässä. Heidät nähdään 4 viikon välein tutkimuksissa ja laboratoriotutkimuksissa annostelujakson aikana ja 4 viikon ajan sen jälkeen.

Tämä tutkimus on tärkeä askel arvioitaessa mahdollista hoitoa potilaille, joilla on beta-talassemia intermedia, jota voidaan käyttää kaikkialla maailmassa, jos se on tehokasta ja turvallista.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 50 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Beta-talassemia intermedian diagnoosi
  • Ikäraja 16-50 vuotta
  • Keskimääräiset kokonaishgb-tasot 6,0 - 9,0 gm/dl 30 päivän sisällä tutkimuslääkkeen aloitusannoksesta
  • Pystyy noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä
  • Jos olet nainen ja on hedelmällisessä iässä, hänellä on oltava dokumentoitu negatiivinen raskaustesti ennen maahantuloa ja 4 viikon välein

Poissulkemiskriteerit:

  • Punasolujen siirrot 3 kuukauden sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista
  • QT-segmentti korjattu (QTc)> 450 ms
  • Erytropoieesia stimuloivien aineiden (ESA) käyttö 9 päivän sisällä ensimmäisestä annoksesta
  • Hydroksiureahoito 6 kuukauden sisällä ensimmäisestä tutkimuslääkkeestä
  • Merkittäviä rytmihäiriöitä, pyörtymistä tai elvytyshistoriaa
  • Alaniinitransaminaasi (ALT) > 4x normaalin yläraja
  • Seerumin kreatiniini > 1,5 mg/dl
  • Sse rautaa kelatoivaa ainetta 7 päivän sisällä ensimmäisestä annoksesta
  • Keuhkoverenpainetauti, joka vaatii happihoitoa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Natrium-2,2-dimetyylibutyraatti
Yksi annos (20 mg/kg/vrk) tutkimuslääkettä otetaan kerran päivässä suun kautta.
Lääke: Natrium-2,2-dimetyylibutyraatti
Suun kautta otettavat kapselit, annos 20 mg/kg/vrk, kerran vuorokaudessa 26 viikon ajan
Muut nimet:
  • ST20

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaishemoglobiinin muutosten mittaamiseksi lähtötasosta, kun HQK-1001:tä annetaan suun kautta 26 viikon ajan koehenkilöille, joilla on beta-talassemia intermedia.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Hemoglobiinin lähtötasot määritetään jokaisesta koehenkilöstä ja lasketaan keskiarvo seulontakäynnillä ja tutkimuksen ensimmäisenä päivänä ennen lääkkeen ottamista saaduista tasoista. Hemoglobiinitasot analysoidaan sitten 4 viikon välein tutkimuslääkkeen 26 viikon aikana ja 4 viikon ajan annostelun päätyttyä. Perustasosta tehdyt muutokset määritetään.
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Mittaa haittatapahtumien lukumäärää, joita esiintyy HQK-1001-hoidolla, kun sitä annetaan yli 26 viikon beetatalassemia intermediassa.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Haittatapahtumat, joita esiintyy HQK-1001:n annon aikana 26 viikon ajan, kirjataan 4 viikon välein.
6 kuukautta
HbF:n muutosten mittaamiseksi lähtötasosta HQK-1001-hoidon aikana 26 viikon ajan beetatalassemia intermediassa.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
HbF-tasojen keskiarvo lasketaan seulontakäynnistä ja tutkimuspäivästä 1 ennen lääkehoitoa. HbF-tasot mitataan sitten 4 viikon välein hoidon aikana ja 4 viikon ajan hoidon jälkeen, ja niitä verrataan kunkin kohteen perusarvoon. Sellaisten koehenkilöiden lukumäärä, joilla HbF:n nousu kehittyy yksilöiden keskimääräisen perusarvon yläpuolelle, saadaan.
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Boston University

Yhteistyökumppanit

HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Susan P Perrine, MD, Boston University
  • Päätutkija: Adlette Inati, MD, Chronic Care Center and Rafik Hariri University Hospital, Beirut, Lebanon

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. toukokuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. marraskuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. tammikuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 12. heinäkuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. heinäkuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 17. heinäkuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 14. maaliskuuta 2013

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 13. maaliskuuta 2013

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HQK-P2-THAL

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Beta Thalassemia Intermedia

Kliiniset tutkimukset Natrium-2,2-dimetyylibutyraatti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa