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Versuch mit HQK-1001 bei Beta Thalassemia Intermedia im Libanon (LB-04-THAL)

13. März 2013 aktualisiert von: Boston University

Eine offene Phase-2-Studie zu HQK-1001 bei Patienten mit Beta-Thalassämie intermedia

Beta-Thalassämie-Intermedia-Syndrome sind genetische Anämien, die durch Mutationen verursacht werden, die die Produktion von Beta-Globin reduzieren, einem Hauptbestandteil des erwachsenen Hämoglobins A, dem Protein, das Sauerstoff durch den Körper transportiert. Die Patienten leiden unter Wachstumsstörungen, Müdigkeit, Herzversagen und endokrinen Defiziten und schließlich benötigen viele chronische Bluttransfusionen. Es gibt kein zugelassenes Therapeutikum für den Mangel an Beta-Globinketten bei Beta-Thalassämie.

In dieser Studie wird ein orales Therapeutikum untersucht, das die Produktion von fötalem Globin stimuliert, einem alternativen Typ, der von allen Menschen produziert wird, aber normalerweise im Säuglingsalter abgeschaltet wird. Diese Art von Globin kann das fehlende Protein bei Beta-Thalassämie ausgleichen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um einen Versuch mit einem experimentellen oralen Arzneimittel, das die Produktion von fötalem Hämoglobin stimuliert, einem angeborenen Hämoglobintyp, der normalerweise gebildet, aber im Säuglingsalter unterdrückt wird. Fetales Globin (HbF) kann die Funktion des fehlenden Beta-Globins übernehmen und die Anämie bei Beta-Thalassämie reduzieren, wenn es in höheren Mengen als normal produziert wird.

In dieser Studie erhalten 10 Patienten mit Beta-Thalassämie intermedia im Libanon alle 6 Monate lang das Studienmedikament in einer Dosis, die sich zuvor bei normalen Freiwilligen sowie bei Patienten mit Beta-Thalassämie und Sichelzellenanämie als sicher erwiesen hat und die fetale Globinproduktion stimuliert viele, wenn sie für kurze Zeit gegeben werden. Der Zweck dieses Versuchs ist folgender:

  1. Um festzustellen, ob der Gesamthämoglobinspiegel bei einigen Probanden über den Ausgangswert ansteigt, wenn das Studienmedikament 26 Wochen lang eingenommen wird.
  2. Um festzustellen, ob das fetale Globin bei einem Teil der Probanden über den Ausgangswert ansteigt, wenn das Studienmedikament 26 Wochen lang eingenommen wird.
  3. Bestimmung der Anzahl unerwünschter Ereignisse, die nach 26-wöchiger Verabreichung des Studienmedikaments bei Patienten mit Beta-Thalassämie intermedia auftreten.

Nach einem Screening-Zeitraum nehmen die Probanden das Studienmedikament einmal täglich zu Hause ein. Sie werden alle 4 Wochen während des Dosierungszeitraums und 4 Wochen danach zu Untersuchungen und Labortests untersucht.

Diese Studie wird einen wichtigen Schritt bei der Bewertung einer potenziellen Behandlung für Patienten mit Beta-Thalassämie intermedia darstellen, die weltweit eingesetzt werden kann, sofern sie wirksam und sicher ist.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von Beta-Thalassämie intermedia
  • Alter 16–50 Jahre
  • Durchschnittliche Gesamt-Hgb-Werte zwischen 6,0 und 9,0 g/dl innerhalb von 30 Tagen nach der Anfangsdosis des Studienmedikaments
  • Kann alle Studienverfahren einhalten
  • Bei Frauen und im gebärfähigen Alter muss vor der Einreise und alle 4 Wochen ein dokumentierter negativer Schwangerschaftstest vorliegen

Ausschlusskriterien:

  • Transfusionen roter Blutkörperchen innerhalb von 3 Monaten vor der Verabreichung des Studienmedikaments
  • QT-Segment korrigiert (QTc) > 450 ms
  • Verwendung von Erythropoese-stimulierenden Wirkstoffen (ESAs) innerhalb von 9 Tagen nach der ersten Dosis
  • Behandlung mit Hydroxyharnstoff innerhalb von 6 Monaten nach dem ersten Studienmedikament
  • Vorgeschichte schwerwiegender Herzrhythmusstörungen, Synkopen oder Reanimationen
  • Alanintransaminase (ALT) > 4x Obergrenze des Normalwerts
  • Serumkreatinin > 1,5 mg/dl
  • Einnahme von Eisenchelatbildnern innerhalb von 7 Tagen nach der ersten Dosis
  • Pulmonale Hypertonie, die eine Sauerstofftherapie erfordert

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Natrium-2,2-Dimethylbutyrat
Eine Einzeldosis (20 mg/kg/Tag) des Studienmedikaments wird einmal täglich oral eingenommen.
Arzneimittel: Natrium-2,2-Dimethylbutyrat
Orale Kapseln, Dosis 20 mg/kg/Tag, einmal täglich für 26 Wochen
Andere Namen:
  • ST20

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zur Messung der Veränderungen des Gesamthämoglobins gegenüber dem Ausgangswert, wenn HQK-1001 26 Wochen lang oral an Patienten mit Beta-Thalassämie intermedia verabreicht wird.
Zeitfenster: 6 Monate
Bei jedem Probanden werden die Ausgangs-Hämoglobinwerte bestimmt und aus den bei einem Screening-Besuch und am ersten Tag der Studie ermittelten Werten gemittelt, bevor ein Medikament eingenommen wird. Anschließend werden die Hämoglobinwerte alle 4 Wochen während der 26-wöchigen Einnahme des Studienmedikaments und 4 Wochen nach Abschluss der Dosierung analysiert. Änderungen gegenüber dem Ausgangswert werden ermittelt.
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zur Messung der Anzahl unerwünschter Ereignisse, die bei einer 26-wöchigen Behandlung mit HQK-1001 bei intermedialer Beta-Thalassämie auftreten.
Zeitfenster: 6 Monate
Unerwünschte Ereignisse, die während der 26-wöchigen Verabreichung von HQK-1001 auftreten, werden alle 4 Wochen aufgezeichnet.
6 Monate
Zur Messung der Veränderungen des HbF gegenüber dem Ausgangswert während der 26-wöchigen Behandlung mit HQK-1001 bei intermedialer Beta-Thalassämie.
Zeitfenster: 6 Monate
Die HbF-Werte werden aus einem Screening-Besuch und dem ersten Tag der Studie vor jeder medikamentösen Behandlung gemittelt. Anschließend werden die HbF-Werte alle 4 Wochen während der Behandlung und 4 Wochen nach der Behandlung gemessen und mit dem Ausgangswert jedes Probanden verglichen. Es wird die Anzahl der Probanden ermittelt, bei denen sich ein Anstieg des HbF über den durchschnittlichen Ausgangswert der einzelnen Personen entwickelt.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Boston University

Mitarbeiter

HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Susan P Perrine, MD, Boston University
  • Hauptermittler: Adlette Inati, MD, Chronic Care Center and Rafik Hariri University Hospital, Beirut, Lebanon

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Juli 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Juli 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. Juli 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

14. März 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. März 2013

Zuletzt verifiziert

1. März 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HQK-P2-THAL

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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