Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание HQK-1001 при промежуточной бета-талассемии в Ливане (LB-04-THAL)

13 марта 2013 г. обновлено: Boston University

Открытое исследование фазы 2 HQK-1001 у субъектов с промежуточной бета-талассемией

Синдромы промежуточной бета-талассемии представляют собой генетические анемии, вызванные мутациями, которые снижают выработку бета-глобина, основного компонента гемоглобина А взрослых, белка, доставляющего кислород по всему телу. Пациенты страдают от плохого роста, усталости, сердечной недостаточности, эндокринной недостаточности и, в конечном итоге, многим требуются хронические переливания крови. Не существует утвержденного терапевтического средства для лечения дефицита цепей бета-глобина при бета-талассемии.

В этом испытании будет изучен пероральный терапевтический препарат, который стимулирует выработку фетального глобина, альтернативного типа, который вырабатывается всеми людьми, но обычно отключается в младенчестве. Этот тип глобина может компенсировать недостающий белок при бета-талассемии.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это испытание экспериментального перорального лекарства, которое стимулирует выработку фетального гемоглобина, врожденного типа гемоглобина, который обычно вырабатывается, но подавляется в младенчестве. Фетальный глобин (HbF) может выполнять функцию отсутствующего бета-глобина и уменьшать анемию при бета-талассемии, когда он вырабатывается в большем количестве, чем обычно.

В этом испытании 10 пациентов с промежуточной бета-талассемией в Ливане будут получать исследуемый препарат в течение 6 месяцев в дозе, которая ранее была показана как безопасная для здоровых добровольцев и пациентов с бета-талассемией и серповидноклеточной анемией, а также для стимуляции продукции фетального глобина у много, когда дается на короткие периоды времени. Цель этого испытания заключается в следующем:

  1. Определить, увеличиваются ли уровни общего гемоглобина выше исходного уровня у некоторых субъектов, когда исследуемый препарат принимается в течение 26 недель.
  2. Определить, повышается ли фетальный глобин выше исходного уровня у части субъектов, когда исследуемый препарат принимается в течение 26 недель.
  3. Определить количество нежелательных явлений, возникающих в течение 26 недель приема исследуемого препарата у субъектов с промежуточной бета-талассемией.

После периода скрининга испытуемые будут принимать исследуемый препарат дома один раз в день. Они будут появляться один раз каждые 4 недели для осмотра и лабораторных анализов в течение периода дозирования и в течение 4 недель после него.

Это исследование станет важным шагом в оценке потенциального лечения пациентов с промежуточной бета-талассемией, которое можно будет использовать во всем мире, если оно будет эффективным и безопасным.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

10

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Ливан
      • Beirut, Ливан
        • Chronic Care Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 50 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика промежуточной бета-талассемии
  • Возраст 16-50 лет
  • Средние уровни общего Hgb от 6,0 до 9,0 г/дл в течение 30 дней после начальной дозы исследуемого препарата
  • Способность соблюдать все процедуры обучения
  • Если женщина и детородный потенциал, должны иметь задокументированный отрицательный тест на беременность до въезда и каждые 4 недели

Критерий исключения:

  • Переливание эритроцитарной массы в течение 3 месяцев до введения исследуемого препарата
  • Коррекция сегмента QT (QTc) > 450 мс
  • Использование стимуляторов эритропоэза (ESA) в течение 9 дней после первой дозы
  • Лечение гидроксимочевиной в течение 6 месяцев после первого исследуемого препарата
  • Значительные аритмии, обмороки или реанимационные мероприятия в анамнезе
  • Аланинтрансаминаза (АЛТ) > 4-кратного верхнего предела нормы
  • Креатинин сыворотки > 1,5 мг/дл
  • Sse железохелатирующих агентов в течение 7 дней после первой дозы
  • Легочная гипертензия, требующая оксигенотерапии

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 2,2-диметилбутират натрия
Разовая доза (20 мг/кг/день) исследуемого препарата будет приниматься перорально один раз в день.
Лекарство: 2,2-диметилбутират натрия
Капсулы для приема внутрь, доза 20 мг/кг/день, один раз в день в течение 26 недель.
Другие имена:
  • СТ20

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Измерить изменения общего гемоглобина по сравнению с исходным уровнем при пероральном введении HQK-1001 в течение 26 недель субъектам с промежуточной бета-талассемией.
Временное ограничение: 6 месяцев
Исходные уровни гемоглобина будут определяться у каждого субъекта и усредняться по уровням, полученным при скрининговом посещении и в первый день исследования, до приема какого-либо препарата. Затем уровни гемоглобина будут анализироваться каждые 4 недели в течение 26 недель приема исследуемого препарата и в течение 4 недель после завершения приема. Изменения по сравнению с исходным уровнем будут определены.
6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Измерить количество нежелательных явлений, возникающих при лечении HQK-1001 в течение 26 недель при промежуточной бета-талассемии.
Временное ограничение: 6 месяцев
Нежелательные явления, возникающие при введении HQK-1001 в течение 26 недель, будут регистрироваться каждые 4 недели.
6 месяцев
Измерить изменения HbF по сравнению с исходным уровнем во время лечения HQK-1001 в течение 26 недель при промежуточной бета-талассемии.
Временное ограничение: 6 месяцев
Уровни HbF будут усреднены по результатам визита для скрининга и 1-го дня исследования до начала любого лекарственного лечения. Уровни HbF затем будут измерять каждые 4 недели во время лечения и в течение 4 недель после лечения и сравнивать с исходным значением каждого субъекта. Будет получено число субъектов, у которых развилось увеличение HbF выше среднего исходного значения индивидуума.
6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Boston University

Соавторы

HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Susan P Perrine, MD, Boston University
  • Главный следователь: Adlette Inati, MD, Chronic Care Center and Rafik Hariri University Hospital, Beirut, Lebanon

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 ноября 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 января 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 июля 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 июля 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

17 июля 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

14 марта 2013 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 марта 2013 г.

Последняя проверка

1 марта 2013 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HQK-P2-THAL

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться