Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A HQK-1001 kipróbálása a Beta Thalassemia Intermedia-ban Libanonban (LB-04-THAL)

2013. március 13. frissítette: Boston University

Nyílt címkés, 2. fázisú vizsgálat a HQK-1001-ről Beta Thalassemia Intermedia betegeknél

A béta-talaszémia intermedia szindrómák olyan genetikai anémiák, amelyeket olyan mutációk okoznak, amelyek csökkentik a béta-globin termelődését, amely a felnőttkori hemoglobin A fő összetevője, amely fehérje oxigént szállít az egész szervezetbe. A betegek gyenge növekedéstől, fáradtságtól, szívelégtelenségtől, endokrin hiányosságoktól szenvednek, és végül sokuk krónikus vérátömlesztésre szorul. Nincs jóváhagyott terápia a béta-globin láncok hiányára béta-talaszémiában.

Ez a kísérlet olyan orális terápiát fog vizsgálni, amely serkenti a magzati globin termelését, egy alternatív típust, amelyet minden ember termel, de csecsemőkorban általában kikapcsolják. Ez a fajta globin képes kompenzálni a béta-talaszémia hiányzó fehérjét.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy kísérleti, orális gyógyszer kísérlete, amely serkenti a magzati hemoglobin termelését, a hemoglobin veleszületett típusát, amely normálisan termelődik, de csecsemőkorban elnyomják. A magzati globin (HbF) elláthatja a hiányzó béta-globin funkcióját, és csökkentheti a vérszegénységet béta-talaszémiában, ha a normálisnál nagyobb mennyiségben termelődik.

Ebben a vizsgálatban 10 libanoni béta-thalassaemia intermedia beteg mindannyian kapják a vizsgált gyógyszert 6 hónapig olyan dózisban, amelyről korábban bebizonyosodott, hogy biztonságos volt normál önkénteseknél és béta-talaszémiás és sarlósejtes betegeknél, valamint serkenti a magzati globintermelést sok, ha rövid ideig adják. Ennek a vizsgálatnak a célja a következő:

  1. Annak meghatározására, hogy a teljes hemoglobinszint emelkedik-e a kiindulási érték fölé néhány alanynál, ha a vizsgálati gyógyszert 26 hétig szedik.
  2. Annak megállapítása, hogy a magzati globin szintje a kiindulási szint fölé emelkedik-e az alanyok egy részében, ha a vizsgálati gyógyszert 26 hétig szedik.
  3. A vizsgált gyógyszer 26 hetes beadása során előforduló nemkívánatos események számának meghatározása béta thalassemia intermedia alanyoknál.

Egy szűrési időszak után az alanyok naponta egyszer otthon veszik be a vizsgált gyógyszert. Az adagolási időszak alatt 4 hetente egyszer, majd azt követően 4 hétig vizsgálatra és laboratóriumi vizsgálatokra látják őket.

Ez a vizsgálat fontos lépést jelent majd a béta thalassemia intermedia betegek lehetséges kezelésének értékelésében, amely szerte a világon alkalmazható, ha hatékony és biztonságos.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

10

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A béta thalassemia intermedia diagnózisa
  • 16-50 éves korig
  • Átlagos teljes Hgb-szint 6,0 és 9,0 gm/dl között a vizsgálati gyógyszer kezdeti adagját követő 30 napon belül
  • Képes minden tanulmányi eljárásnak megfelelni
  • Ha nő és fogamzóképes korú, belépés előtt és 4 hetente dokumentált negatív terhességi tesztet kell végezni

Kizárási kritériumok:

  • Vörösvérsejt-transzfúzió a vizsgálati gyógyszer beadását megelőző 3 hónapon belül
  • QT szegmens korrigált (QTc)> 450 msec
  • Az eritropoézist stimuláló szerek (ESA) használata az első adagot követő 9 napon belül
  • Hidroxi-karbamid kezelés az első vizsgálati gyógyszertől számított 6 hónapon belül
  • Jelentős aritmiák, ájulás vagy újraélesztés anamnézisében
  • Alanin transzamináz (ALT) > 4x a normál felső határ
  • Szérum kreatinin > 1,5 mg/dl
  • A vaskelátképző szereket az első adagtól számított 7 napon belül
  • Oxigénterápiát igénylő pulmonális hipertónia

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Nátrium-2,2-dimetil-butirát
A vizsgálati gyógyszer egyetlen adagját (20 mg/kg/nap) naponta egyszer szájon át kell bevenni.
Drog: Nátrium-2,2-dimetil-butirát
Orális kapszula, 20 mg/ttkg/nap adag, naponta egyszer 26 héten keresztül
Más nevek:
  • ST20

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A teljes hemoglobin kiindulási értékéhez viszonyított változásának mérése, amikor a HQK-1001-et orálisan adják 26 hétig béta thalassemia intermedia betegeknél.
Időkeret: 6 hónap
A kiindulási hemoglobinszinteket minden egyes alanyban meghatározzák, és átlagolják a szűrővizsgálaton és a vizsgálat első napján, bármely gyógyszer bevétele előtt mért szintek alapján. A hemoglobinszintet ezután 4 hetente elemzik a vizsgált gyógyszer szedésének 26 hetében és az adagolás befejezése után 4 héten keresztül. Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változásokat meghatározzuk.
6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A HQK-1001 kezelés során előforduló nemkívánatos események számának mérése 26 héten át béta thalassemia intermedia esetén.
Időkeret: 6 hónap
A HQK-1001 26 hetes beadása során fellépő nemkívánatos eseményeket 4 hetente rögzítjük.
6 hónap
A HbF kiindulási értékhez viszonyított változásának mérése a HQK-1001-gyel végzett 26 hetes kezelés során béta thalassemia intermedia esetén.
Időkeret: 6 hónap
A HbF-szinteket egy szűrővizsgálatból és a vizsgálat 1. napjától számítják átlagolják, bármilyen gyógyszeres kezelés előtt. A HbF-szintet ezután 4 hetente mérik a kezelés alatt és 4 héten keresztül a kezelés után, és összehasonlítják az egyes alanyok kiindulási értékével. Azon alanyok számát kapjuk meg, akiknél a HbF-növekedés az egyének átlagos kiindulási értéke fölé emelkedik.
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Boston University

Együttműködők

HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Susan P Perrine, MD, Boston University
  • Kutatásvezető: Adlette Inati, MD, Chronic Care Center and Rafik Hariri University Hospital, Beirut, Lebanon

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. május 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2012. november 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2013. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. július 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. július 16.

Első közzététel (Becslés)

2012. július 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2013. március 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. március 13.

Utolsó ellenőrzés

2013. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HQK-P2-THAL

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Nátrium-2,2-dimetil-butirát

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Luxembourg

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel