Prueba de HQK-1001 en Beta Thalassemia Intermedia en Líbano (LB-04-THAL)

Este es un ensayo de un medicamento oral experimental que estimula la producción de hemoglobina fetal, un tipo innato de hemoglobina que normalmente se produce pero que se suprime en la infancia. La globina fetal (HbF) puede realizar la función de la globina beta faltante y reducir la anemia en la talasemia beta, cuando se produce en cantidades más altas de lo normal.

En este ensayo, 10 pacientes con beta talasemia intermedia en el Líbano recibirán el fármaco del estudio durante 6 meses en una dosis que previamente se ha demostrado que es segura en voluntarios normales y en pacientes con beta talasemia y células falciformes y para estimular la producción de globina fetal en muchos, cuando se dan por períodos breves. El objeto de este ensayo es el siguiente:

1. Determinar si los niveles de hemoglobina total aumentan por encima del valor inicial en algunos sujetos cuando se toma el fármaco del estudio durante 26 semanas.
2. Determinar si la globina fetal aumenta por encima de los niveles iniciales en una proporción de sujetos cuando se toma el fármaco del estudio durante 26 semanas.
3. Determinar el número de eventos adversos que ocurren con 26 semanas de administración del fármaco del estudio en sujetos con beta talasemia intermedia.

Después de un período de selección, los sujetos tomarán el fármaco del estudio en casa una vez al día. Serán vistos una vez cada 4 semanas para exámenes y pruebas de laboratorio durante el período de dosificación y durante las 4 semanas posteriores.

Este ensayo proporcionará un paso importante en la evaluación de un posible tratamiento para pacientes con beta talasemia intermedia, que se puede utilizar en todo el mundo, si es eficaz y seguro.