Rettssak av HQK-1001 i Beta Thalassemia Intermedia i Libanon (LB-04-THAL)

Dette er en utprøving av en eksperimentell oral medisin som stimulerer produksjonen av føtalt hemoglobin, en medfødt type hemoglobin som vanligvis lages, men som undertrykkes i spedbarnsalderen. Føtalt globin (HbF) kan utføre funksjonen til det manglende beta-globinet og redusere anemi ved beta-thalassemi, når det produseres i høyere mengder enn normalt.

I denne studien vil 10 pasienter med beta-thalassemia intermedia i Libanon alle motta studiemedisinen i 6 måneder i en dose som tidligere har vist seg å være trygg hos normale frivillige og hos beta-thalassemia- og sigdcellepasienter og for å stimulere fosterets globinproduksjon i mange, når gitt i korte perioder. Formålet med denne rettssaken er følgende:

1. For å avgjøre om det totale hemoglobinnivået øker over baseline hos noen forsøkspersoner når studiemedikamentet tas i 26 uker.
2. For å avgjøre om føtalt globin er økt over baseline-nivåer i en andel av forsøkspersonene når studiemedikamentet tas i 26 uker.
3. For å bestemme antall uønskede hendelser som oppstår med 26 ukers administrering av studiemedikamentet hos beta-thalassemia intermedia-individer.

Etter en screeningsperiode vil forsøkspersonene ta studiemedisinen hjemme en gang daglig. De vil ses en gang hver 4. uke for undersøkelser og laboratorietester i doseringsperioden og i 4 uker etterpå.

Denne studien vil gi et viktig skritt i å evaluere en potensiell behandling for pasienter med beta-thalassemia intermedia, som kan brukes over hele verden, hvis den er effektiv og trygg.