HQK-1001在黎巴嫩中间型β地中海贫血中的试验 (LB-04-THAL)

这是一种实验性口服药物的试验，该药物可刺激胎儿血红蛋白的产生，胎儿血红蛋白是一种先天性血红蛋白，通常会产生，但在婴儿期会受到抑制。 当胎儿珠蛋白 (HbF) 的产生量高于正常水平时，它可以执行缺失的 β 珠蛋白的功能并减少 β 地中海贫血患者的贫血。

在这项试验中，黎巴嫩的 10 名中间型 β 地中海贫血患者将全部接受为期 6 个月的研究药物治疗，其剂量先前已被证明对正常志愿者和 β 地中海贫血和镰状细胞患者是安全的，并且可以刺激胎儿珠蛋白的产生许多，在短时间内给予。 本次试验的目的如下：

1. 确定服用研究药物 26 周后某些受试者的总血红蛋白水平是否增加到基线以上。
2. 确定服用研究药物 26 周后，部分受试者的胎儿珠蛋白是否增加到基线水平以上。
3. 确定中间型 β 地中海贫血受试者服用研究药物 26 周后发生的不良事件数量。

筛选期后，受试者将每天在家中服用一次研究药物。 在给药期间和之后的 4 周内，他们将每 4 周接受一次检查和实验室测试。

如果该试验有效且安全，则该试验将为评估中间型 β 地中海贫血患者的潜在治疗方法迈出重要一步，该方法可在全球范围内使用。