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Prova di HQK-1001 in Beta Thalassemia Intermedia in Libano (LB-04-THAL)

13 marzo 2013 aggiornato da: Boston University

Uno studio di fase 2 in aperto sull'HQK-1001 in soggetti con beta talassemia intermedia

Le sindromi da beta talassemia intermedia sono anemie genetiche causate da mutazioni che riducono la produzione di beta globina, un componente importante dell'emoglobina A adulta, la proteina che trasporta l'ossigeno in tutto il corpo. I pazienti soffrono di scarsa crescita, affaticamento, insufficienza cardiaca, carenze endocrine e, alla fine, molti richiedono trasfusioni di sangue croniche. Non esiste una terapia approvata per la carenza di catene beta globiniche nella beta talassemia.

Questo studio studierà una terapia orale che stimola la produzione di globina fetale, un tipo alternativo che viene prodotto da tutti gli esseri umani, ma che normalmente viene disattivato durante l'infanzia. Questo tipo di globina può compensare la proteina mancante nella beta talassemia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di una prova di una medicina orale sperimentale che stimola la produzione di emoglobina fetale, un tipo innato di emoglobina che viene normalmente prodotto ma che viene soppresso durante l'infanzia. La globina fetale (HbF) può svolgere la funzione della beta globina mancante e ridurre l'anemia nella beta talassemia, quando viene prodotta in quantità superiori al normale.

In questo studio, 10 pazienti con beta talassemia intermedia in Libano riceveranno tutti il ​​farmaco in studio per 6 mesi a una dose che si è precedentemente dimostrata sicura nei volontari normali e nei pazienti con beta talassemia e anemia falciforme e per stimolare la produzione di globina fetale in molti, se somministrati per brevi periodi. Lo scopo di questo processo è il seguente:

  1. Per determinare se i livelli di emoglobina totale aumentano al di sopra del basale in alcuni soggetti quando il farmaco in studio viene assunto per 26 settimane.
  2. Determinare se la globina fetale è aumentata al di sopra dei livelli basali in una percentuale di soggetti quando il farmaco in studio viene assunto per 26 settimane.
  3. Determinare il numero di eventi avversi che si verificano con 26 settimane di somministrazione del farmaco in studio in soggetti con beta talassemia intermedia.

Dopo un periodo di screening, i soggetti assumeranno il farmaco in studio a casa una volta al giorno. Saranno visitati una volta ogni 4 settimane per esami e test di laboratorio durante il periodo di somministrazione e per le 4 settimane successive.

Questo studio fornirà un passo importante nella valutazione di un potenziale trattamento per i pazienti con beta talassemia intermedia, che può essere utilizzato in tutto il mondo, se efficace e sicuro.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Libano
      • Beirut, Libano
        • Chronic Care Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 50 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di beta talassemia intermedia
  • Età 16-50 anni
  • Livelli totali medi di Hgb tra 6,0 e 9,0 gm/dl entro 30 giorni dalla dose iniziale del farmaco oggetto dello studio
  • In grado di rispettare tutte le procedure di studio
  • Se femmina e in età fertile, deve sottoporsi a un test di gravidanza negativo documentato prima dell'ingresso e ogni 4 settimane

Criteri di esclusione:

  • Trasfusioni di globuli rossi nei 3 mesi precedenti la somministrazione del farmaco oggetto dello studio
  • Segmento QT corretto (QTc)> 450 msec
  • Uso di agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA) entro 9 giorni dalla prima dose
  • Trattamento con idrossiurea entro 6 mesi dal primo farmaco in studio
  • Storia di aritmie significative, sincope o rianimazione
  • Alanina transaminasi (ALT) > 4 volte il limite superiore della norma
  • Creatinina sierica > 1,5 mg/dl
  • Sse di agenti chelanti del ferro entro 7 giorni dalla prima dose
  • Ipertensione polmonare che richiede ossigenoterapia

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sodio 2,2 dimetilbutirrato
Una singola dose (20 mg/kg/giorno) del farmaco in studio verrà assunta una volta al giorno per via orale.
Droga: Sodio 2,2 dimetilbutirrato
Capsule orali, dose 20 mg/kg/giorno, una volta al giorno per 26 settimane
Altri nomi:
  • ST20

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misurare le variazioni rispetto al basale dell'emoglobina totale quando HQK-1001 viene somministrato per via orale per 26 settimane in soggetti con beta talassemia intermedia.
Lasso di tempo: 6 mesi
I livelli basali di emoglobina saranno determinati in ciascun soggetto e mediati dai livelli ottenuti durante una visita di screening e il primo giorno dello studio, prima dell'assunzione di qualsiasi farmaco. I livelli di emoglobina verranno quindi analizzati ogni 4 settimane durante 26 settimane di assunzione del farmaco in studio e per 4 settimane dopo il completamento della somministrazione. Saranno determinate le modifiche rispetto al basale.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per misurare il numero di eventi avversi che si verificano con il trattamento HQK-1001 quando somministrato per 26 settimane nella beta talassemia intermedia.
Lasso di tempo: 6 mesi
Gli eventi avversi che si verificano durante la somministrazione di HQK-1001 per 26 settimane verranno registrati ogni 4 settimane.
6 mesi
Per misurare i cambiamenti rispetto al basale in HbF durante il trattamento con HQK-1001 per 26 settimane nella beta talassemia intermedia.
Lasso di tempo: 6 mesi
I livelli di HbF saranno mediati da una visita di screening e dal giorno 1 dello studio, prima di qualsiasi trattamento farmacologico. I livelli di HbF verranno quindi misurati ogni 4 settimane durante il trattamento e per 4 settimane dopo il trattamento e confrontati con il valore basale di ciascun soggetto. Si otterrà il numero di soggetti in cui si sviluppa un aumento di HbF al di sopra del valore basale medio degli individui.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Boston University

Collaboratori

HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Susan P Perrine, MD, Boston University
  • Investigatore principale: Adlette Inati, MD, Chronic Care Center and Rafik Hariri University Hospital, Beirut, Lebanon

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 luglio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 luglio 2012

Primo Inserito (Stima)

17 luglio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

14 marzo 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 marzo 2013

Ultimo verificato

1 marzo 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HQK-P2-THAL

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Beta talassemia intermedia

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