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ALS 환자의 임상 시험 Nuedexta

2017년 2월 3일 업데이트: Richard A. Smith, MD, Center for Neurologic Study, La Jolla, California,

근위축성 측삭 경화증(ALS)에서 구근 기능 장애의 실험적 치료

본 연구의 목적은 뉴덱스타가 근위축성측삭경화증(ALS)과 관련된 증상(언어 장애, 삼킴 장애 및 타액 조절 장애)의 치료에 효과적인지 확인하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

ALS의 주요 특징인 근력 약화는 사지, 혀, 호흡기 및 인두 근육에 영향을 미치는 운동 기능의 점진적인 상실로 이어집니다. 영양 공급 튜브 배치와 같은 증상 치료는 삼킬 수 없음을 보상할 수 있습니다. ALS에 대해 유일하게 승인된 치료제인 리루졸은 질병 진행을 늦출 수 있지만 어떤 치료법도 완치적이며 기능을 개선하지 못했습니다.

예기치 않게 ALS 및 기타 신경학적 장애와 관련하여 발생하는 불안정한 감정의 치료에 승인된 Nuedexta®는 ALS를 포함한 여러 신경학적 장애에서 구근 기능, 주로 언어 및 삼키기를 개선하는 것으로 관찰되었습니다. 이에 대한 근거는 추측에 불과하지만 언어와 삼킴을 제어하는 ​​뇌 부분의 운동 뉴런에 대한 약물의 직접적인 영향 때문일 가능성이 높습니다. 뇌의 동일한 부분이 감정의 표현을 조절하는 것으로 보이며 흥미롭게도 약물의 작용 부위는 청소년 형태의 ALS에 연루된 부위와 동일합니다.

이것은 안구 기능 장애에 대한 Nuedexta®의 완화 효과를 평가하는 다기관, 무작위 이중 맹검, 위약 대조, 교차 연구입니다. 미국 내 7개 임상 센터에서 약 60명의 ALS 환자가 등록될 것으로 예상됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

90

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
        • Saint Mary's Health Care
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, 미국, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • The Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97213
        • Providence ALS Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 개정된 El Escorial 기준에 의해 정의된 바와 같이 가능한 것으로 진단된 ALS, 검사실에서 지원한 개연성, 개연성 또는 확정
  • 18세 이상
  • PI 판단에 따라 구음 장애 및/또는 연하곤란으로 나타나는 구근 기능 장애를 나타내며 CNS-구 기능 척도에서 55점 이상을 나타냅니다.
  • 정보에 입각한 동의를 제공하고 임상시험 절차를 따를 수 있음
  • 사이트에 대한 지리적 접근성
  • 여성은 연구 기간 동안 임신할 수 없어야 하며 두 가지 피임 요법을 받을 의향이 있어야 합니다.
  • 느린 폐활량(SVC)은 스크리닝 방문 시 성별, 키 및 연령에 대해 예측된 ≥50%를 측정합니다.
  • PI 판단에 따라 연구 과정 내내 캡슐을 삼킬 수 있어야 합니다.
  • 피험자는 적어도 30일 동안 riluzole을 복용하지 않았거나 무작위 배정 전 적어도 30일 동안 riluzole의 50mg BID 용량을 복용해야 합니다(riluzole을 복용한 적이 없는 피험자는 연구에서 허용됨).
  • 항지루염 약물을 복용하는 피험자는 무작위 배정 전 최소 30일 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다(항지루염 나이브 피험자는 연구에 허용됨).
  • 물 삼키기 테스트를 위해 최소 30밀리리터(mL)의 물을 안전하게 삼킬 수 있어야 합니다.

제외 기준:

  • Nuedexta® 사전 사용
  • 덱스트로메토르판, 퀴니딘, 퀴닌, 메플로퀸 또는 오피오이드의 현재 사용
  • 퀴니딘, 퀴닌 또는 메플로퀸 유발 혈소판 감소증, 간염 또는 기타 과민 반응의 병력
  • 덱스트로메토르판에 대해 알려진 민감성 또는 불내성의 병력
  • 모노아민산화효소억제제(MAOI) 사용 또는 MAOI 중단 후 14일 이내
  • 연장된 QT 간격, 선천성 긴 QT 증후군, Torsades de pointes를 암시하는 병력 또는 심부전
  • 박동조율기를 이식하지 않은 완전한 방실(AV) 차단 또는 완전한 방실 차단의 위험이 높은 피험자
  • QT 간격을 연장하고 사이토크롬 P 2D6(CYP2D6)에 의해 대사되는 약물(즉, 티오리다진 또는 피모자이드)과의 병용 사용
  • 기준선 방문 전 30일 이내에 다른 실험적 제제(비인가 사용 또는 연구용)에 대한 노출
  • 기관절개술과 같은 침습적 인공호흡기 의존성
  • PI 판단에 따라 지난 1년 동안 약물 남용, 불안정한 정신 질환, 인지 장애 또는 치매의 병력이 있는 경우
  • 공급 튜브의 배치 및/또는 사용
  • 임산부 또는 현재 수유 중인 여성
  • 삼킴 테스트 중에 다이어프램 페이싱 장치를 끌 수 없음
  • 검진 후 90일(3개월) 이내 침샘보톡스
  • 스크리닝 180일(6개월) 이내 침샘 방사선

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: Nuedexta와 일치하는 위약
이 부문의 대상자는 먼저 28일(±3일) 동안 Nuedexta로 치료를 받은 다음 28일(±3일) 동안 일치하는 위약으로 치료를 받기 위해 교차합니다.
의약품: 뉴덱스타
28 ± 3일 동안 Nuedexta PO(입으로)
다른 이름들:
  • 덱스트로메토르판 하이드로브로마이드 및 퀴니딘 설페이트
의약품: 일치하는 위약
28 ± 3일 동안 일치하는 위약 PO(경구)
다른 이름들:
  • 설탕 알약
다른: 일치하는 위약과 Nuedexta
이 부문의 피험자는 먼저 28일(±3일) 동안 일치하는 위약으로 치료를 받은 다음 교차하여 28일(±3일) 동안 Nuedexta로 치료를 받습니다.
의약품: 뉴덱스타
28 ± 3일 동안 Nuedexta PO(입으로)
다른 이름들:
  • 덱스트로메토르판 하이드로브로마이드 및 퀴니딘 설페이트
의약품: 일치하는 위약
28 ± 3일 동안 일치하는 위약 PO(경구)
다른 이름들:
  • 설탕 알약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
구근 기능 척도(CNS-BFS) 총점
기간: 스크리닝 방문에서 방문 3 사이의 평균

Center for Neurological Study-Bulbar Function Scale(CNS-BFS)은 구근 기능의 세 가지 영역인 말하기, 삼키기 및 타액 분비를 평가하는 21개 항목의 자가 보고 척도입니다. 각 질문에 대한 점수 범위는 1(적용되지 않음)에서 5(대부분 적용됨)입니다. 점수가 높을수록 언어, 삼킴 및 타액 분비(지액 분비)가 나빠집니다. [점수 범위: 21-105]

이 척도는 4건의 임상 시험에서 강력한 종점이었던 신경학적 연구 감정적 불안정성 척도(CNS-LS) 센터를 모델로 했습니다. 척도는 많은 ALS 환자 집단(n=122)에서 검증되었으며 90%의 민감도와 0.97%의 특이도에서 손상된 구근 기능을 감지합니다. 검사 재검사 상관관계는 6개월(n=53)에서 0.92%였다.
스크리닝 방문에서 방문 3 사이의 평균
구근 기능 척도(CNS-BFS) 침강변증 점수
기간: 스크리닝 방문에서 방문 3 사이의 평균
Center for Neurological Study-Bulbar Function Scale(CNS-BFS)은 구근 기능의 세 가지 영역인 말하기, 삼키기 및 타액 분비를 평가하는 21개 항목의 자가 보고 척도입니다. 각 질문에 대한 점수 범위는 1(적용되지 않음)에서 5(대부분 적용됨)입니다. 점수가 높을수록 타액 분비(지액 분비)가 더 나쁩니다. 7-35점 범위의 7개의 타액 분비(지액 분비) 질문이 있습니다.
스크리닝 방문에서 방문 3 사이의 평균
구근 기능 척도(CNS-BFS) 음성 점수
기간: 스크리닝 방문에서 방문 3 사이의 평균
Center for Neurological Study-Bulbar Function Scale(CNS-BFS)은 구근 기능의 세 가지 영역인 말하기, 삼키기 및 타액 분비를 평가하는 21개 항목의 자가 보고 척도입니다. 각 질문에 대한 점수 범위는 1(적용되지 않음)에서 5(대부분 적용됨)입니다. 점수가 높을수록 말하기가 더 나쁩니다. 7~35점 범위의 7개의 말하기 질문이 있습니다.
스크리닝 방문에서 방문 3 사이의 평균
구근 기능 척도(CNS-BFS) 삼킴 점수
기간: 스크리닝 방문에서 방문 3 사이의 평균
Center for Neurological Study-Bulbar Function Scale(CNS-BFS)은 구근 기능의 세 가지 영역인 말하기, 삼키기 및 타액 분비를 평가하는 21개 항목의 자가 보고 척도입니다. 각 질문에 대한 점수 범위는 1(적용되지 않음)에서 5(대부분 적용됨)입니다. 점수가 높을수록 삼키는 것이 더 나쁩니다. 삼키기 질문은 7개이며 점수 범위는 7~35점입니다.
스크리닝 방문에서 방문 3 사이의 평균

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
신경학적 연구 센터 - 불안정 척도(CNS-LS) 총점
기간: 스크리닝 방문에서 방문 3 사이의 평균
Center for Neurological Study-Lability Scale(CNS-LS)은 PBA 에피소드(웃거나 울음)의 인식 빈도를 측정하여 가성연구 정서(PBA)를 평가하는 7항목 자기 보고 척도입니다. 각 항목은 1(전혀 적용되지 않음)에서 5(대부분 적용됨)까지의 5점 리커트 척도를 사용하여 채점됩니다. 점수 범위는 5-35입니다. 점수가 높을수록 PBA가 나쁩니다.
스크리닝 방문에서 방문 3 사이의 평균
ALS 기능 평가 척도 - 개정(ALSFRS-R) 총점
기간: 스크리닝 방문에서 방문 3 사이의 평균
ALSFRS-R은 12가지 기능적 활동에서 피험자의 능력 및 독립성에 대한 평가를 결정하는 데 사용되는 신속하게 관리되는(5분) 순서 등급 척도입니다. 12개의 질문이 있으며 주제별로 0-4(4는 정상)로 등급이 매겨집니다. 0(최악)에서 48(최고)까지의 점수. 말과 삼키기, 미세한 운동 능력, 큰 운동 능력, 호흡을 반영합니다.
스크리닝 방문에서 방문 3 사이의 평균
시각적 아날로그 척도 - 음성 점수
기간: 기준선 방문에서 방문 3 사이의 평균
시각적 아날로그 척도는 복잡한 임상 이벤트를 측정하는 데 유용하며 자가 관리 및 시간 경과에 따른 변화에 대한 대응의 이점을 제공합니다. 이 연구를 위해 고안된 척도는 구근 기능의 세 가지 영역인 말하기, 삼키기 및 타액 분비(지액 분비)를 기록합니다. 이들 각각에 대해 피험자는 자신의 기능 수준을 1(심각한 손상)에서 10(정상)까지의 등급으로 표시하여 점수를 매깁니다. 점수 범위는 1에서 10까지입니다. 점수가 높을수록 기능이 정상입니다.
기준선 방문에서 방문 3 사이의 평균
Ashworth Spasticity 척도 점수 - 오른쪽 팔
기간: 기준선 방문에서 방문 3 사이의 평균
이것은 ALS에서 상부 운동 뉴런 기능 장애로 인한 경련을 평가하기 위해 수많은 ALS 임상 시험에서 사용된 경련에 대한 표준 측정입니다. 데이터는 임상 검사에서 생성되며 1-5점으로 점수가 매겨집니다. 가장 낮은 점수는 정상 톤과 가장 높은 근육 경직을 나타냅니다.
기준선 방문에서 방문 3 사이의 평균
테스트 단락 결과의 시간 초과 읽기
기간: 기준선 방문에서 방문 3 사이의 평균
피험자는 말하기 속도(단어/분)를 평가하기 위해 언어 병리학자가 사용하는 일반적으로 사용되는 테스트 단락인 'The Rainbow Passage'를 읽도록 요청받습니다. 연구 직원은 피험자가 분당 읽는 단어 수를 결정하기 위해 피험자의 시간을 측정합니다. 영어의 모든 소리를 포함하기 때문에 주로 사용됩니다. 피험자는 또한 음량, 비음 및 명료도를 관찰합니다.
기준선 방문에서 방문 3 사이의 평균
평균 물 삼키기 테스트(WST)
기간: 기준선 방문에서 방문 3 사이의 평균
물 삼키기 테스트(WST)는 유용하고 재현 가능한 척도인 삼킴 속도를 추정합니다. 피험자는 앉아 있는 동안 30밀리리터(mL)의 액체를 마시도록 요청받습니다. 피험자가 이 작업을 완료하는 데 걸리는 시간은 삼킴 장애를 감지하기 위한 민감한 척도이며 피험자의 일련의 평가를 위한 간단한 척도입니다. 테스트는 3회 완료되며, 평균 점수를 얻기 위해 기록된 최고 2개의 점수로 이루어집니다. WST 완료 후 피험자의 삼키는 능력(질식, 흘림, 노력)을 관찰합니다.
기준선 방문에서 방문 3 사이의 평균
시각적 아날로그 척도 - 삼킴 점수
기간: 기준선 방문에서 방문 3 사이의 평균
시각적 아날로그 척도는 복잡한 임상 이벤트를 측정하는 데 유용하며 자가 관리 및 시간 경과에 따른 변화에 대한 대응의 이점을 제공합니다. 이 연구를 위해 고안된 척도는 구근 기능의 세 가지 영역인 말하기, 삼키기 및 타액 분비(지액 분비)를 기록합니다. 이들 각각에 대해 피험자는 자신의 기능 수준을 1(심각한 손상)에서 10(정상)까지의 등급으로 표시하여 점수를 매깁니다. 점수 범위는 1에서 10까지입니다. 점수가 높을수록 기능이 정상입니다.
기준선 방문에서 방문 3 사이의 평균
시각적 아날로그 척도 - 타액 분비(침 분비) 점수
기간: 기준선 방문에서 방문 3 사이의 평균
시각적 아날로그 척도는 복잡한 임상 이벤트를 측정하는 데 유용하며 자가 관리 및 시간 경과에 따른 변화에 대한 대응의 이점을 제공합니다. 이 연구를 위해 고안된 척도는 구근 기능의 세 가지 영역인 말하기, 삼키기 및 타액 분비(지액 분비)를 기록합니다. 이들 각각에 대해 피험자는 자신의 기능 수준을 1(심각한 손상)에서 10(정상)까지의 등급으로 표시하여 점수를 매깁니다. 점수 범위는 1에서 10까지입니다. 점수가 높을수록 기능이 정상입니다.
기준선 방문에서 방문 3 사이의 평균
평균 고형물 삼킴 테스트
기간: 기준선 방문에서 방문 3 사이의 평균
시간 삼키기 테스트는 피험자가 고형물을 삼킬 수 있는 능력을 평가합니다. 이 테스트를 위해 피험자는 5개의 치어리오스가 들어 있는 시리얼 한 스푼을 섭취하도록 요청받습니다. 피험자는 입을 다물고 씹은 다음 덩어리를 삼키도록 지시받습니다. 이 작업을 완료하는 시간이 기록됩니다. 테스트는 평균 점수를 얻기 위해 세 번 완료됩니다.
기준선 방문에서 방문 3 사이의 평균
Ashworth Spasticity 척도 점수 - 왼팔
기간: 기준선 방문에서 방문 3 사이의 평균
이것은 ALS에서 상부 운동 뉴런 기능 장애로 인한 경련을 평가하기 위해 수많은 ALS 임상 시험에서 사용된 경련에 대한 표준 측정입니다. 데이터는 임상 검사에서 생성되며 1-5점으로 점수가 매겨집니다. 가장 낮은 점수는 정상 톤과 가장 높은 근육 경직을 나타냅니다.
기준선 방문에서 방문 3 사이의 평균
Ashworth Spasticity 척도 점수 - 오른쪽 다리
기간: 기준선 방문에서 방문 3 사이의 평균
이것은 ALS에서 상부 운동 뉴런 기능 장애로 인한 경련을 평가하기 위해 수많은 ALS 임상 시험에서 사용된 경련에 대한 표준 측정입니다. 데이터는 임상 검사에서 생성되며 1-5점으로 점수가 매겨집니다. 가장 낮은 점수는 정상 톤과 가장 높은 근육 경직을 나타냅니다.
기준선 방문에서 방문 3 사이의 평균
Ashworth Spasticity 척도 점수 - 왼쪽 다리
기간: 기준선 방문에서 방문 3 사이의 평균
이것은 ALS에서 상부 운동 뉴런 기능 장애로 인한 경련을 평가하기 위해 수많은 ALS 임상 시험에서 사용된 경련에 대한 표준 측정입니다. 데이터는 임상 검사에서 생성되며 1-5점으로 점수가 매겨집니다. 가장 낮은 점수는 정상 톤과 가장 높은 근육 경직을 나타냅니다.
기준선 방문에서 방문 3 사이의 평균

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Center for Neurologic Study, La Jolla, California,

협력자

State University of New York - Upstate Medical University
ALS Association

수사관

  • 수석 연구원: Jeremy Shefner, MD, PhD, Barrow Neurological Institute
  • 수석 연구원: Richard A Smith, MD, Center for Neurologic Study (CNS)
  • 수석 연구원: Merit E Cudkowicz, MD, MSc, Massachusetts General Hospital (MGH)

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2015년 3월 1일

연구 완료 (실제)

2015년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 3월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 3월 6일

처음 게시됨 (추정)

2013년 3월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 3월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 2월 3일

마지막으로 확인됨

2017년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2012P001274
  • 3FKVAD (기타 보조금/기금 번호: ALSA)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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