Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne Nuedexta u pacjentów z ALS

3 lutego 2017 zaktualizowane przez: Richard A. Smith, MD, Center for Neurologic Study, La Jolla, California,

Eksperymentalne leczenie dysfunkcji opuszkowych w stwardnieniu zanikowym bocznym (ALS)

Celem tego badania jest ustalenie, czy lek Nuedexta jest skuteczny w leczeniu objawów (zaburzenia mowy, połykania i kontroli wydzielania śliny) związanych ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Osłabienie mięśni, główna cecha ALS, prowadzi do postępującej utraty funkcji motorycznych kończyn, języka, mięśni oddechowych i gardła. Leczenie objawowe, takie jak umieszczenie sondy do karmienia, może zrekompensować niezdolność do połykania. Riluzol, jedyne zatwierdzone leczenie ALS, może spowolnić postęp choroby, ale żadne leczenie nie jest lecznicze i żadne nie poprawia funkcji.

Nieoczekiwanie zaobserwowano, że Nuedexta®, zatwierdzona do leczenia chwiejnej emocjonalności, która występuje w połączeniu z ALS i innymi zaburzeniami neurologicznymi, poprawia funkcje opuszkowe, głównie mowy i połykania, w wielu zaburzeniach neurologicznych, w tym ALS. Podstawą tego są przypuszczenia, ale prawdopodobnie wynika to z bezpośredniego wpływu leku na neurony ruchowe w części mózgu kontrolującej mowę i połykanie. Wydaje się, że ta sama część mózgu moduluje ekspresję emocji i, co ciekawe, miejsce działania leku jest takie samo, jak miejsce związane z młodzieńczą postacią ALS.

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, krzyżowe badanie oceniające paliatywny wpływ preparatu Nuedexta® na dysfunkcję opuszkową. Oczekuje się, że do badania zostanie włączonych około 60 pacjentów z ALS z 7 ośrodków klinicznych w USA.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

90

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Saint Mary's Health Care
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • The Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97213
        • Providence ALS Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • ALS zdiagnozowany jako możliwy, potwierdzony laboratoryjnie jako prawdopodobny, prawdopodobny lub określony, zgodnie ze zrewidowanymi kryteriami El Escorial
  • Wiek 18 lat lub więcej
  • Wykazuje dysfunkcję opuszkową objawiającą się dyzartrią i/lub dysfagią, zgodnie z oceną PI, wykazuje wynik 55 lub wyższy w skali czynności ośrodkowego układu nerwowego
  • Zdolne do wyrażenia świadomej zgody i przestrzegania procedur próbnych
  • Dostępność geograficzna witryny
  • Kobiety nie mogą zajść w ciążę w czasie trwania badania i muszą być gotowe na dwie terapie antykoncepcyjne
  • Wolna pojemność życiowa (SVC) ≥50% wartości przewidywanej dla płci, wzrostu i wieku podczas wizyty przesiewowej
  • Musi być w stanie połykać kapsułki przez cały czas trwania badania, zgodnie z oceną PI
  • Uczestnicy nie mogą przyjmować riluzolu przez co najmniej 30 dni ani przyjmować riluzolu w dawce 50 mg dwa razy na dobę przez co najmniej 30 dni przed randomizacją (osoby, które nigdy nie przyjmowały riluzolu, są dopuszczone do badania)
  • Osoby przyjmujące leki przeciw ślinotokowi muszą przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 30 dni przed randomizacją (w badaniu mogą brać udział osoby nieleczące ślinotoku)
  • Musi być w stanie bezpiecznie połknąć co najmniej 30 mililitrów (ml) wody do testu połykania wody

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsze stosowanie Nuedexta®
  • Obecne stosowanie dekstrometorfanu, chinidyny, chininy, meflochiny lub opioidów
  • Historia małopłytkowości, zapalenia wątroby lub innych reakcji nadwrażliwości wywołanych przez chinidynę, chininę lub meflochinę
  • Historia znanej wrażliwości lub nietolerancji na dekstrometorfan
  • Stosowanie inhibitora monoaminooksydazy (MAO) lub w ciągu 14 dni od zaprzestania stosowania IMAO
  • Wydłużony odstęp QT, wrodzony zespół długiego odstępu QT, wywiad wskazujący na torsades de pointes lub niewydolność serca
  • Całkowity blok przedsionkowo-komorowy (AV) bez wszczepionego stymulatora lub pacjenci z dużym ryzykiem całkowitego bloku AV
  • Jednoczesne stosowanie z lekami, które wydłużają odstęp QT i są metabolizowane przez cytochrom P 2D6 (CYP2D6) (tj. tiorydazyna lub pimozyd)
  • Ekspozycja na jakikolwiek inny środek eksperymentalny (stosowany poza wskazaniami lub w ramach badań) w ciągu 30 dni przed wizytą wyjściową
  • Inwazyjne uzależnienie od respiratora, takie jak tracheostomia
  • Jakakolwiek historia nadużywania substancji odurzających w ciągu ostatniego roku, niestabilna choroba psychiczna, upośledzenie funkcji poznawczych lub demencja, zgodnie z orzeczeniem PI
  • Umieszczenie i/lub użycie zgłębnika
  • Kobiety w ciąży lub kobiety karmiące piersią
  • Nie można wyłączyć stymulatora przepony podczas testów połykania
  • Salivatory Botox w ciągu 90 dni (3 miesiące) od badania przesiewowego
  • Promieniowanie wydzielające ślinę w ciągu 180 dni (6 miesięcy) od badania przesiewowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Nuedexta, a następnie Dopasowane Placebo
Pacjenci w tej grupie otrzymają najpierw leczenie produktem Nuedexta przez 28 dni (±3 dni), a następnie przejdą na leczenie dopasowanym placebo przez 28 dni (±3 dni).
Lek: Nuedexta
Nuedexta PO (doustnie) przez 28 ± 3 dni
Inne nazwy:
  • bromowodorek dekstrometorfanu i siarczan chinidyny
Lek: Pasujące placebo
pasujące placebo PO (doustnie) przez 28 ± 3 dni
Inne nazwy:
  • pigułka cukru
Inny: Dopasowanie Placebo, a następnie Nuedexta
Pacjenci w tej grupie otrzymają najpierw odpowiednie placebo przez 28 dni (±3 dni), a następnie przejdą na leczenie produktem Nuedexta przez 28 dni (±3 dni).
Lek: Nuedexta
Nuedexta PO (doustnie) przez 28 ± 3 dni
Inne nazwy:
  • bromowodorek dekstrometorfanu i siarczan chinidyny
Lek: Pasujące placebo
pasujące placebo PO (doustnie) przez 28 ± 3 dni
Inne nazwy:
  • pigułka cukru

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowity wynik w skali funkcji opuszkowych (CNS-BFS).
Ramy czasowe: Średnia między wizytą przesiewową a wizytą 3

Center for Neurologic Study-Bulbar Function Scale (CNS-BFS) to 21-punktowa skala samoopisowa, która ocenia trzy domeny funkcji opuszkowej: mowę, połykanie i wydzielanie śliny. Punktacja dla każdego pytania waha się od 1 (nie dotyczy) do 5 (stosuje się przez większość czasu). Im wyższy wynik, tym gorsza mowa, połykanie i wydzielanie śliny (sialorrhea). [Zakres punktacji: 21-105]

Skala została wzorowana na Skali Labilności Emocjonalnej Centrum Badań Neurologicznych (CNS-LS), która była solidnym punktem końcowym w czterech badaniach klinicznych. Skala została zwalidowana w dużej populacji pacjentów z ALS (n=122) i wykrywa upośledzoną funkcję opuszkową z czułością 90% i swoistością 0,97%. Korelacja między testem a testem wyniosła 0,92% po sześciu miesiącach (n=53).
Średnia między wizytą przesiewową a wizytą 3
Skala funkcji opuszkowej (CNS-BFS) Wynik ślinotoku
Ramy czasowe: Średnia między wizytą przesiewową a wizytą 3
Center for Neurologic Study-Bulbar Function Scale (CNS-BFS) to 21-punktowa skala samoopisowa, która ocenia trzy domeny funkcji opuszkowej: mowę, połykanie i wydzielanie śliny. Punktacja dla każdego pytania waha się od 1 (nie dotyczy) do 5 (stosuje się przez większość czasu). Im wyższy wynik, tym gorsze wydzielanie śliny (sialorrhea). Istnieje 7 pytań dotyczących wydzielania śliny (sialorrhea), z zakresem punktacji od 7 do 35.
Średnia między wizytą przesiewową a wizytą 3
Skala funkcji opuszkowej (CNS-BFS) Ocena mowy
Ramy czasowe: Średnia między wizytą przesiewową a wizytą 3
Center for Neurologic Study-Bulbar Function Scale (CNS-BFS) to 21-punktowa skala samoopisowa, która ocenia trzy domeny funkcji opuszkowej: mowę, połykanie i wydzielanie śliny. Punktacja dla każdego pytania waha się od 1 (nie dotyczy) do 5 (stosuje się przez większość czasu). Im wyższy wynik, tym gorsza mowa. Istnieje 7 pytań dotyczących mowy, z zakresem punktacji od 7 do 35.
Średnia między wizytą przesiewową a wizytą 3
Skala funkcji opuszkowej (CNS-BFS) Wynik połykania
Ramy czasowe: Średnia między wizytą przesiewową a wizytą 3
Center for Neurologic Study-Bulbar Function Scale (CNS-BFS) to 21-punktowa skala samoopisowa, która ocenia trzy domeny funkcji opuszkowej: mowę, połykanie i wydzielanie śliny. Punktacja dla każdego pytania waha się od 1 (nie dotyczy) do 5 (stosuje się przez większość czasu). Im wyższy wynik, tym gorsze połykanie. Istnieje 7 pytań dotyczących połykania, z zakresem punktów od 7 do 35.
Średnia między wizytą przesiewową a wizytą 3

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Center for Neurologic Study - Całkowity wynik w skali labilności (CNS-LS).
Ramy czasowe: Średnia między wizytą przesiewową a wizytą 3
Center for Neurologic Study-Lability Scale (CNS-LS) to 7-punktowa skala samoopisowa, która ocenia afekt pseudobulbarowy (PBA) poprzez pomiar postrzeganej częstotliwości epizodów PBA (śmiech lub płacz). Każda pozycja jest oceniana przy użyciu 5-punktowej skali Likerta, od 1 (stosuje się nigdy) do 5 (stosuje się przez większość czasu). Wyniki wahają się od 5 do 35. Im wyższy wynik, tym gorszy PBA.
Średnia między wizytą przesiewową a wizytą 3
Skala oceny funkcjonalnej ALS – poprawiona (ALSFRS-R) Całkowity wynik
Ramy czasowe: Średnia między wizytą przesiewową a wizytą 3
ALSFRS-R to szybko przeprowadzana (5-minutowa) porządkowa skala ocen używana do określenia oceny podmiotu jego zdolności i niezależności w 12 czynnościach funkcjonalnych. Jest 12 pytań, ocenianych według przedmiotu od 0 do 4 (4 jest normalne). Wynik od 0 (najgorszy) do 48 (najlepszy). Odzwierciedla mowę i połykanie, małą motorykę, dużą motorykę i oddychanie.
Średnia między wizytą przesiewową a wizytą 3
Wizualna skala analogowa — wyniki mowy
Ramy czasowe: Średnia między wizytą wyjściową a wizytą 3
Wizualne skale analogowe są przydatne do pomiaru złożonych zdarzeń klinicznych i oferują zaletę samodzielnego podawania i reagowania na zmiany w czasie. Skale zaprojektowane do tego badania inwentaryzują trzy domeny funkcji opuszkowej: mowę, połykanie i wydzielanie śliny (sialorrhea). Dla każdego z nich badani oceniają siebie, wskazując swój poziom funkcji w skali od 1 (poważne upośledzenie) do 10 (normalny). Wyniki wahają się od 1 do 10; im wyższy wynik, tym bardziej normalna jest funkcja.
Średnia między wizytą wyjściową a wizytą 3
Wynik w skali spastyczności Ashwortha — prawe ramię
Ramy czasowe: Średnia między wizytą wyjściową a wizytą 3
Jest to standardowa miara spastyczności, która była stosowana w wielu badaniach klinicznych ALS do oceny spastyczności spowodowanej dysfunkcją górnego neuronu ruchowego w ALS. Dane są generowane na podstawie badania klinicznego i oceniane w skali od 1 do 5, przy czym najniższy wynik wskazuje na normalne napięcie i najwyższą sztywność mięśni.
Średnia między wizytą wyjściową a wizytą 3
Czasowe odczytywanie wyniku akapitu testowego
Ramy czasowe: Średnia między wizytą wyjściową a wizytą 3
Badani zostaną poproszeni o przeczytanie „Tęczowego przejścia”, powszechnie używanego akapitu testowego wykorzystywanego przez logopedów do oceny tempa mowy (słów/minutę). Personel naukowy zmierzy czas podmiotu, aby określić, ile słów podmiot czyta na minutę. Jest używany przede wszystkim dlatego, że zawiera wszystkie dźwięki w języku angielskim. Badani będą również obserwowani pod kątem głośności, nosowości i zrozumiałości.
Średnia między wizytą wyjściową a wizytą 3
Średni test połykania wody (WST)
Ramy czasowe: Średnia między wizytą wyjściową a wizytą 3
Test połykania wody (WST) szacuje szybkość połykania, użyteczną i powtarzalną miarę. Podczas siedzenia osoby badane są proszone o wypicie 30 mililitrów (ml) płynu. Czas, w jakim badani wykonają to zadanie, jest czułą miarą wykrywania zaburzeń połykania i jest prostą miarą seryjnej oceny badanych. Test zostanie przeprowadzony trzykrotnie, przy czym dwa najlepsze wyniki zostaną zapisane w celu uzyskania średniego wyniku. Po zakończeniu WST obserwowane będą zdolności podmiotu do połykania (dławienie się, rozlewanie i wysiłek).
Średnia między wizytą wyjściową a wizytą 3
Wizualna skala analogowa — ocena połykania
Ramy czasowe: Średnia między wizytą wyjściową a wizytą 3
Wizualne skale analogowe są przydatne do pomiaru złożonych zdarzeń klinicznych i oferują zaletę samodzielnego podawania i reagowania na zmiany w czasie. Skale zaprojektowane do tego badania inwentaryzują trzy domeny funkcji opuszkowej: mowę, połykanie i wydzielanie śliny (sialorrhea). Dla każdego z nich badani oceniają siebie, wskazując swój poziom funkcji w skali od 1 (poważne upośledzenie) do 10 (normalny). Wyniki wahają się od 1 do 10; im wyższy wynik, tym bardziej normalna jest funkcja.
Średnia między wizytą wyjściową a wizytą 3
Wizualna Skala Analogowa - Wynik ślinotoku
Ramy czasowe: Średnia między wizytą wyjściową a wizytą 3
Wizualne skale analogowe są przydatne do pomiaru złożonych zdarzeń klinicznych i oferują zaletę samodzielnego podawania i reagowania na zmiany w czasie. Skale zaprojektowane do tego badania inwentaryzują trzy domeny funkcji opuszkowej: mowę, połykanie i wydzielanie śliny (sialorrhea). Dla każdego z nich badani oceniają siebie, wskazując swój poziom funkcji w skali od 1 (poważne upośledzenie) do 10 (normalny). Wyniki wahają się od 1 do 10; im wyższy wynik, tym bardziej normalna jest funkcja.
Średnia między wizytą wyjściową a wizytą 3
Średni test połykania ciał stałych
Ramy czasowe: Średnia między wizytą wyjściową a wizytą 3
Test połykania w czasie ocenia zdolność podmiotu do połykania ciał stałych. W tym teście badany zostanie poproszony o zjedzenie łyżki płatków śniadaniowych zawierających 5 cheerios. Pacjent zostanie poinstruowany, aby zamknął usta, przeżuł, a następnie połknął bolus. Czas wykonania tego zadania zostanie odnotowany. Test będzie wypełniany trzykrotnie, aby uzyskać średni wynik.
Średnia między wizytą wyjściową a wizytą 3
Wynik w skali spastyczności Ashwortha — lewa ręka
Ramy czasowe: Średnia między wizytą wyjściową a wizytą 3
Jest to standardowa miara spastyczności, która była stosowana w wielu badaniach klinicznych ALS do oceny spastyczności spowodowanej dysfunkcją górnego neuronu ruchowego w ALS. Dane są generowane na podstawie badania klinicznego i oceniane w skali od 1 do 5, przy czym najniższy wynik wskazuje na normalne napięcie i najwyższą sztywność mięśni.
Średnia między wizytą wyjściową a wizytą 3
Wynik w skali spastyczności Ashwortha — prawa noga
Ramy czasowe: Średnia między wizytą wyjściową a wizytą 3
Jest to standardowa miara spastyczności, która była stosowana w wielu badaniach klinicznych ALS do oceny spastyczności spowodowanej dysfunkcją górnego neuronu ruchowego w ALS. Dane są generowane na podstawie badania klinicznego i oceniane w skali od 1 do 5, przy czym najniższy wynik wskazuje na normalne napięcie i najwyższą sztywność mięśni.
Średnia między wizytą wyjściową a wizytą 3
Wynik w skali spastyczności Ashwortha — lewa noga
Ramy czasowe: Średnia między wizytą wyjściową a wizytą 3
Jest to standardowa miara spastyczności, która była stosowana w wielu badaniach klinicznych ALS do oceny spastyczności spowodowanej dysfunkcją górnego neuronu ruchowego w ALS. Dane są generowane na podstawie badania klinicznego i oceniane w skali od 1 do 5, przy czym najniższy wynik wskazuje na normalne napięcie i najwyższą sztywność mięśni.
Średnia między wizytą wyjściową a wizytą 3

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Center for Neurologic Study, La Jolla, California,

Współpracownicy

State University of New York - Upstate Medical University
ALS Association

Śledczy

  • Główny śledczy: Jeremy Shefner, MD, PhD, Barrow Neurological Institute
  • Główny śledczy: Richard A Smith, MD, Center for Neurologic Study (CNS)
  • Główny śledczy: Merit E Cudkowicz, MD, MSc, Massachusetts General Hospital (MGH)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 marca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 marca 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

7 marca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 marca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 lutego 2017

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2012P001274
  • 3FKVAD (Inny numer grantu/finansowania: ALSA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nuedexta

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Singapore

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj