면역 결핍 질환에 대한 순차적 사체 폐 및 골수 이식 (BOLT+BMT)

포함 기준

1. 피험자 및/또는 부모 보호자는 정보에 입각한 동의를 이해하고 제공할 수 있어야 합니다.
2. 정보에 입각한 동의 시점을 기준으로 5세에서 45세까지의 남성 또는 여성.

3. 환자는 BMT가 임상적으로 지시되는 근본적인 원발성 면역결핍의 증거가 있어야 합니다.

   이러한 질병의 예에는 다음이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다.

   • 중증 복합 면역결핍
   • 오멘 증후군 및 디조지 증후군을 포함한 T 세포 매개 면역의 결함과 결합된 면역결핍
   • 심한 만성 호중구 감소증
   • 만성 육아종증
   • Hyper IgE 증후군 또는 직업 증후군
   • CD40 또는 CD40L 결핍
   • 비스코트-알드리치 증후군
   • Mycobacterial 질병에 대한 Mendelian 감수성 [6]
   • GATA2 관련 면역결핍 참고: 유전적 진단이 권장되지만 필수 사항은 아닙니다.
4. 환자는 말기 폐 질환의 증거가 있어야 하며 폐 이식 팀이 결정한 대로 양측 정위 폐 이식의 대상자여야 합니다.
5. GFR ≥ 50mL/분/1.73m2.
6. AST, ALT ≤ 정상 상한치의 4배, 총 빌리루빈 ≤ 2.5 mg/dL, 정상 INR.
7. 심장 박출률 ≥ 40% 또는 단축률 ≥26%.
8. 10세 이상의 여성 또는 초경에 도달한 여성의 경우 외과적으로 불임 처리하지 않는 한 음성 임신 검사.
9. 가임 여성 및 성적으로 활동적인 남성의 모든 여성은 BMT 후 최대 24개월 동안 또는 임신, 태아에 해를 끼칠 수 있거나 출산을 유발할 수 있는 약물을 복용하는 동안 FDA 승인 산아제한 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 결함.
10. 피험자 및/또는 부모 보호자는 또한 BMT 후 불임의 잠재적 위험에 대해 상담하고 정자 은행 또는 난자 채취에 대해 논의하도록 조언합니다.

제외 기준

다음 기준 중 하나라도 충족하는 개인은 이 연구에 적합하지 않습니다.

1. 참가자가 서면 동의서를 제공하거나 연구 프로토콜을 준수할 능력이 없거나 의지가 없음.
2. 기저 악성 질환이 있는 환자.
3. 조혈모세포 이식이 필요하지 않은 비악성 질환을 가진 환자.
4. 혈청학 또는 PCR에 의한 HIV 양성, 혈청학에 의한 HTLV 양성.
5. 임신 중이거나 수유 중인 여성.
6. 줄기 세포 제품 제조에 사용되는 DMSO 또는 기타 성분에 대한 알레르기.
7. 방사선학적 소견 및/또는 현저한 임상적 악화에 의해 결정된 제어되지 않는 폐 감염. 참고: 여러 유기체가 있는 폐 집락은 일반적이며 제외 기준으로 간주되지 않습니다.
8. 통제되지 않은 전신 감염, 적절한 확증 검사로 결정됨. 혈액배양, PCR 검사 등
9. 이식 4주 이내에 면허 또는 연구용 약독화 생백신을 최근에 받은 사람.
10. 위에 나열되지 않은 과거 또는 현재의 의학적 문제 또는 신체 검사 또는 실험실 검사 결과로서 조사관의 의견으로는 연구 참여로 인해 추가 위험이 발생할 수 있으며 연구 요구 사항을 준수하는 참가자의 능력을 방해할 수 있습니다. 연구에서 얻은 데이터의 품질 또는 해석에 영향을 미칠 수 있습니다.

골수 이식을 진행하기 위한 자격 기준

1. GFR ≥ 50mL/분/1.73m2.
2. AST, ALT ≤ 정상 상한치의 4배, 총 빌리루빈 ≤ 2.5 mg/dL.
3. 심장 박출률 ≥ 40% 또는 최소 26%의 단축률.
4. 혈청학 및 PCR에 의한 HIV 음성.
5. HTLV 혈청 음성.
6. FVC 및 FEV1 ≥40% 예측 연령 및 SpO2 >90% 실내 공기 휴식 및 폐 이식 팀에 의해 제거됨.
7. 화학 요법 전 지난 2주 동안 양성 혈액 배양 및 이전 부위의 방사선학적 진행, 특히 폐 밀도에 의해 결정된 제어되지 않는 감염의 부재.
8. 임상적으로 유의한 급성 세포 거부반응(A2-A4 및/또는 B2R 거부반응)의 부재.