免疫不全疾患のための連続死体肺および骨髄移植 (BOLT+BMT)

包含基準

1. -被験者および/または保護者は、インフォームドコンセントを理解し、提供できる必要があります。
2. -インフォームドコンセントの時点で、5歳から45歳までの男性または女性。

3. 患者は、BMT が臨床的に適応となる根本的な原発性免疫不全の証拠を持っている必要があります。

   そのような疾患の例には、以下が含まれますが、これらに限定されません。

   • 重度の複合免疫不全症
   • オーメン症候群およびディジョージ症候群を含む、T細胞媒介性免疫の欠陥を伴う複合免疫不全症
   • 重度の慢性好中球減少症
   • 慢性肉芽腫症
   • ハイパーIgE症候群またはジョブ症候群
   • CD40またはCD40L欠損症
   • ウィスコット・アルドリッチ症候群
   • マイコバクテリア病に対するメンデル感受性[6]
   • GATA2 関連免疫不全 注: 遺伝子診断が推奨されますが、必須ではありません。
4. 患者は末期の肺疾患の証拠があり、肺移植チームによって決定された両側同所性肺移植の候補者である必要があります。
5. GFR≧50mL/分/1.73m2。
6. AST、ALT ≤ 4x 正常上限、総ビリルビン ≤ 2.5 mg/dL、正常 INR。
7. -心臓駆出率≧40％または短縮率≧26％。
8. 10 歳以上の女性または初潮に達した女性の妊娠検査は、外科的に不妊手術を受けていない限り陰性です。
9. 出産の可能性のあるすべての女性と性的に活発な男性は、BMT後最大24か月間、または妊娠、胎児に害を及ぼす可能性がある、または出産を引き起こす可能性のある薬を服用している限り、FDA承認の避妊方法を使用することに同意する必要があります.欠陥。
10. 被験者および/または親の保護者は、BMT後の不妊の潜在的なリスクについてもカウンセリングを受け、精子バンクまたは卵母細胞の採取について話し合うようアドバイスされます。

除外基準

これらの基準のいずれかを満たす個人は、この研究に適格ではありません。

1. -参加者が書面によるインフォームドコンセントを与えることができない、または望まない 研究プロトコル。
2. 根底に悪性疾患がある患者。
3. 造血幹細胞移植を必要としない非悪性疾患の患者。
4. -血清学またはPCRによるHIV陽性、血清学によるHTLV陽性。
5. 妊娠中または授乳中の女性。
6. DMSOまたは幹細胞製品の製造に使用されるその他の成分に対するアレルギー。
7. X線所見および/または重大な臨床的悪化によって決定される、制御されていない肺感染症。 注:複数の生物による肺のコロニー形成は一般的であり、除外基準とは見なされません。
8. 制御されていない全身感染。適切な確認検査によって決定されます。 血液培養、PCR検査など
9. -移植から4週間以内に、認可または研究中の弱毒化生ワクチンを最近接種した患者。
10. -過去または現在の医学的問題、または上記に記載されていない身体検査または臨床検査からの所見。研究者の意見では、研究への参加から追加のリスクをもたらす可能性があり、参加者が研究要件を順守する能力を妨げる可能性があります。研究から得られたデータの品質または解釈に影響を与える可能性があります。

骨髄移植に進むための適格基準

1. GFR≧50mL/分/1.73m2。
2. AST、ALT≦正常上限の4倍、総ビリルビン≦2.5mg/dL。
3. -心臓駆出率≥40％または少なくとも26％の短縮率。
4. -血清学およびPCRによるHIV陰性。
5. HTLV血清学的陰性。
6. FVC および FEV1 が 40% 以上で年齢が予測され、SpO2 が 90% を超えて部屋の空気で安静にし、肺移植チームによる許可が得られた場合。
7. 化学療法前の過去2週間の血液培養陽性および以前の部位の特に肺密度のX線写真の進行によって決定される制御不能な感染の欠如。
8. -臨床的に重要な急性細胞拒絶（A2-A4および/またはB2R拒絶）の欠如。