이염성 백질이영양증 환자에서 HGT-1110의 효능 및 안전성 연구
2026년 4월 16일 업데이트: Shire
이염성 백질이영양증 환자에서 HGT-1110의 경막내 투여의 장기 안전성 및 효능을 평가하는 연구 HGT-MLD-070의 공개 라벨 확장
이 연구의 목적은 HGT-1110을 투여받고 40주차까지 연구 HGT-MLD-070(NCT01510028)에 참여한 이색성 백질이영양증(MLD) 참가자의 장기 안전성 데이터를 수집하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
MLD는 리소좀 효소인 아릴설파타제 A(ASA)의 활성 결핍을 특징으로 하는 지질 대사의 유전성 상염색체 열성 장애입니다. MLD는 세계 대부분의 지역에서 발생하는 희귀 고아 질병입니다. 서구 세계에서 이 질병의 전체 추정 발병률은 지리적 위치에 따라 다르지만 약 100,000명의 출생 중 1명입니다. MLD에 대해 승인된 치료법은 없습니다.
이 연구는 용량 증량 연구인 HGT-MLD-070(NCT01510028)에 40주차까지 참여한 MLD 소아에게 척수강 내 투여된 HGT-1110의 안전성 및 효능 결과를 평가하기 위해 설계된 다기관 공개 라벨 연구입니다. 격주로 연구 약물(EOW).
치료군은 HGT-MLD-070(NCT01510028)과 동일합니다. 연구 HGT-MLD-070(NCT01510028)의 코호트 2는 계속해서 30mg의 용량을 투여받게 되며 연구 HGT-MLD-070(NCT01510028)의 코호트 3 및 4에 할당된 참가자는 계속해서 100mg의 용량을 투여받게 됩니다. 코호트 4의 참가자는 연구 HGT-MLD-070(NCT01510028)에서 프로세스 B로 생산된 의약품을 독점적으로 받고 이 연구에서 이 의약품을 계속 받을 것입니다. 연구 HGT-MLD-070(NCT01510028)의 코호트 1~3에서 이 연구에 등록한 참가자는 필요한 모든 승인을 얻은 후 프로세스 B로 전환되었습니다. HGT-MLD-071에서 연구자가 결정한 질병 진행을 경험한 10mg 용량 코호트의 모든 참가자는 Medical Monitor의 동의 후 30mg 용량으로 증가했습니다. HGT-MLD-070(NCT01510028[코호트 1-3])의 중간 분석 결과에 따라 필요한 모든 승인을 얻은 후 HGT-MLD-071의 모든 참가자에 대해 HGT-1110 용량을 100mg으로 증량할 예정입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
24
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Copenhagen, 덴마크, 2100
- Rigshospitalet
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Oldenburg, 독일, 26133
- Klinikum Oldenburg
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Wesel, 독일, 46483
- Marien-Hospital Wesel gGmbH
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Baden-Wurttemberg
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Tübingen, Baden-Wurttemberg, 독일, 72076
- Center for Pediatric Clinical Studies (CPCS)
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Porto Alegre, 브라질, 90035-003
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
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Fukuoka, 일본, 805-8534
- Kitakyushu Municipal Yahata Hospital
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Okayama Prefecture, 일본, 710-8602
- Kurashiki Central Hospital
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Osaka, 일본, 565-0871
- Osaka University Hospital
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Brno, 체코, 61300
- Detska Interni Klinika, Lf Mu A Fn Brno
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Bron, 프랑스, 69 677
- Hopital Femme Mere Enfant
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Montpellier, 프랑스, 34000
- Hopital Gui de Chauliac - CHRU de Montpellier
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Nantes, 프랑스, 44093
- CHU de Nantes
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Orléans, 프랑스, 45067
- CHR Orleans - Hopital La Source
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Île-de-France Region
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Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, 프랑스, 94275
- Hopital de Bicetre
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Westmead, 호주, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 40주까지 연구 HGT-MLD-070(NCT01510028)에 참여했습니다.
- 참가자는 참여를 금하는 안전 또는 의료 문제가 없어야 합니다.
- 참가자, 참가자의 부모 또는 법적 대리인은 연구 관련 활동을 수행하기 전에 사전 서면 동의 및/또는 승인(해당되는 경우)을 제공해야 합니다.
제외 기준:
- 참가자는 조사자가 결정한 대로 프로토콜을 준수할 수 없습니다(예: 안전성 평가를 위해 돌아올 수 없거나 연구를 완료할 가능성이 없는 경우).
- 연구 기간 중 언제든지 골수 이식(BMT), 조혈모세포 이식(HSCT) 또는 유전자 치료를 받습니다.
- 참가자는 마취에 사용되는 약제에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증이 있거나 기도 손상 또는 기타 조건과 관련된 잠재적 합병증에 대해 허용할 수 없을 정도로 높은 위험에 처해 있다고 생각됩니다.
- 참가자가 임신 중이거나 모유 수유 중입니다.
- 참가자가 연구 등록 전 6개월 이내에 또는 연구 기간 중 언제든지 HGT-MLD-070(NCT01510028)에서 사용된 것 이외의 임상 조사 또는 조사 제품(약물 또는 약물 전달 장치)의 사용과 관련된 또 다른 임상 연구에 등록되어 있습니다. 연구.
참가자는 다음을 포함하여 SOPH-A-PORT Mini SIDDD 사용 지침(IFU)에 설명된 금기 조건을 가지고 있습니다.
- 참가자는 SOPH-A-PORT Mini S 장치의 구성 재료에 대해 알레르기 반응을 보였거나 가질 수 있습니다.
- 참가자의 신체 크기가 조사자가 판단한 SOPH-A-PORT Mini S 액세스 포트의 크기를 지원하기에는 너무 작습니다.
- 참가자는 알려진 또는 의심되는 지역 또는 일반 감염이 있습니다.
- 참가자는 의학적 상태 또는 치료로 인해 비정상적인 출혈의 위험이 있습니다.
- 참가자는 안전한 이식 또는 고정을 복잡하게 만들 수 있는 하나 이상의 척추 이상이 있습니다.
- 참가자는 작동하는 CSF 션트 장치를 가지고 있습니다.
- 참가자는 이식된 장치에 대해 편협함을 보였습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1
참가자는 격주로(EOW) HGT-1110(재조합 인간 아릴설파타제 A) 척수강내(IT) 주사 10mg을 받게 됩니다.
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참가자는 HGT-1110의 IT 주사를 받게 됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 코호트 2
참가자는 HGT-1110 IT 주사 EOW 30mg을 받게 됩니다.
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참가자는 HGT-1110의 IT 주사를 받게 됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 코호트 3
참가자는 HGT-1110 IT 주사 EOW 100mg을 받게 됩니다.
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참가자는 HGT-1110의 IT 주사를 받게 됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 코호트 4
참가자는 12주 동안 매주 1회 100mg의 HGT-1110 IT 주사를 받은 후 150mg EOW를 받게 됩니다.
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참가자는 HGT-1110의 IT 주사를 받게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 후속 조치에 대한 기준선(628주)
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AE는 임상 연구의 모든 단계에서 발생하는 물리적 징후, 증상 또는 실험실 변화로 표시되는 해부학적, 생리학적 또는 대사 기능의 유해하거나 병리학적이거나 의도하지 않은 변화이며, 임상 연구 의약품 관련 고려 여부에 관계없이 발생합니다.
TEAE는 HGT-MLD-071에 등록된 시점에 HGT-MLD-070부터 진행 중이거나 HGT-MLD-071의 임상시험용 의약품의 첫 투여 시점 또는 이후에 발생하거나 악화되는 모든 AE로 정의됩니다.
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후속 조치에 대한 기준선(628주)
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뇌척수액(CSF) 및 혈청 내 항-HGT-1110 항체의 존재
기간: 연구가 끝날 때까지의 기준선(624주)
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CSF 및 혈청에서 항-HGT-1110 항체의 존재를 평가할 것이다.
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연구가 끝날 때까지의 기준선(624주)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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총 운동 기능 측정(GMFM-88) 총 점수 624주에 평가된 운동 기능의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 624주
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GMFM-88 항목 점수는 다음과 같은 5가지 GMFM-88 차원 각각에 대한 영역별 백분율 점수를 계산하는 데 사용할 수 있습니다. 좌석; 크롤링 및 무릎 꿇기; 서 있는; 걷기, 달리기, 점프.
88개 항목 각각은 4점 척도로 평가됩니다: 0=시작하지 않음; 1=시작; 2=부분적으로 완료; 및 3=완료.
GMFM-88 총 점수 범위는 0%(이동성 없음)에서 100% 점수, 즉 (즉) 정상적인 운동 능력을 가진 평균 5세 이상의 어린이가 얻을 수 있는 점수입니다.
영역별 백분율 점수는 총 점수(백분율)를 얻기 위해 평균화됩니다.
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기준선, 624주
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Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition(VABS-II)에 의해 측정된 적응 행동 복합 표준 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 624주
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VABS-II 테스트는 환경 변화에 대처하고 새로운 일상 기술을 배우고 독립성을 입증하는 능력을 포함한 적응 행동을 측정합니다.
이 테스트는 의사소통, 일상 생활 기술, 사회화, 운동 기능 및 적응 행동 복합(다른 4개 도메인의 복합)의 4가지 핵심 영역을 측정합니다.
ABC 점수 범위는 20~160이며 점수가 높을수록 적응 기능 수준이 높음을 나타냅니다.
긍정적인 변화 값은 적응 기능의 개선을 나타냅니다.
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기준선, 624주
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영역별 간병인 관찰 이색성 백질이영양증 기능 및 결과 보고 도구(COMFORT) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 624주
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COMFORT는 MLD 참가자가 일상 생활 활동을 수행할 수 있는 능력에 대한 질병의 영향과 건강 상태를 평가하는 데 사용되는 설문지입니다.
설문지는 8개 영역(즉, 개인 관리, 위치 지정, 이동 또는 이동성, 식사, 낮 동안의 통증 및 불편, 수면, 감정, 의사소통, 놀이 및 여가 활동)으로 구성되며 참가자의 부모(들)가 작성합니다. ) 또는 법적 대리인.
사용 가능한 검증된 언어로 진행됩니다.
COMFORT 점수의 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 기능 저하를 나타냅니다.
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기준선, 624주
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HGT-1110의 관찰된 최대 혈청 농도(Cmax)
기간: 코호트 4에서 104, 258, 364 및 622주 및 코호트 1-3에서 8주에 투약 전, 투약 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 및 48시간
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HGT-1110의 Cmax를 평가합니다.
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코호트 4에서 104, 258, 364 및 622주 및 코호트 1-3에서 8주에 투약 전, 투약 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 및 48시간
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HGT-1110의 관찰된 최대 혈청 농도(Tmax) 시간
기간: 코호트 4에서 104, 258, 364 및 622주 및 코호트 1-3에서 8주에 투약 전, 투약 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 및 48시간
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HGT-1110의 Tmax를 평가합니다.
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코호트 4에서 104, 258, 364 및 622주 및 코호트 1-3에서 8주에 투약 전, 투약 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 및 48시간
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HGT-1110의 0시부터 혈청 농도를 측정할 수 있었던 마지막 샘플링 시간(AUC0-last)까지의 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 코호트 4에서 104, 258, 364 및 622주 및 코호트 1-3에서 8주에 투약 전, 투약 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 및 48시간
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HGT-1110의 AUC0-last를 평가합니다.
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코호트 4에서 104, 258, 364 및 622주 및 코호트 1-3에서 8주에 투약 전, 투약 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 및 48시간
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HGT-1110의 무한대(AUC0-inf)로 외삽된 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 코호트 4에서 104, 258, 364 및 622주 및 코호트 1-3에서 8주에 투약 전, 투약 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 및 48시간
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HGT-1110의 AUC0-inf가 평가됩니다.
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코호트 4에서 104, 258, 364 및 622주 및 코호트 1-3에서 8주에 투약 전, 투약 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 및 48시간
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HGT-1110의 겉보기 종단 속도 상수(lambda z)
기간: 코호트 4에서 104, 258, 364 및 622주 및 코호트 1-3에서 8주에 투약 전, 투약 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 및 48시간
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HGT-1110의 람다 z를 평가합니다.
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코호트 4에서 104, 258, 364 및 622주 및 코호트 1-3에서 8주에 투약 전, 투약 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 및 48시간
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HGT-1110의 말단 반감기(t1/2)
기간: 코호트 4에서 104, 258, 364 및 622주 및 코호트 1-3에서 8주에 투약 전, 투약 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 및 48시간
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HGT-1110의 t1/2가 평가됩니다.
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코호트 4에서 104, 258, 364 및 622주 및 코호트 1-3에서 8주에 투약 전, 투약 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 및 48시간
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HGT-1110의 클리어런스(CL/F)
기간: 코호트 4에서 104, 258, 364 및 622주 및 코호트 1-3에서 8주에 투약 전, 투약 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 및 48시간
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HGT-1110의 CL/F가 평가됩니다.
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코호트 4에서 104, 258, 364 및 622주 및 코호트 1-3에서 8주에 투약 전, 투약 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 및 48시간
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HGT-1110의 분포 용적(Vz/F)
기간: 코호트 4에서 104, 258, 364 및 622주 및 코호트 1-3에서 8주에 투약 전, 투약 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 및 48시간
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HGT-1110의 Vz/F를 평가합니다.
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코호트 4에서 104, 258, 364 및 622주 및 코호트 1-3에서 8주에 투약 전, 투약 후 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 및 48시간
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뇌척수액(CSF) 내 HGT-1110의 농도
기간: 기준선에서 연구 종료까지(624주차)
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CSF에서 HGT-1110의 농도를 평가할 것이다.
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기준선에서 연구 종료까지(624주차)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
- Click here for more information about this trial in easy-to-understand language, including a Plain Language Summary of the results if the trial has been completed.
- Click here to ask Takeda's chatbot for comprehensive and easy-to-understand information about clinical trials - even across products and indications - in your local language.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2013년 5월 23일
기본 완료 (실제)
2026년 2월 13일
연구 완료 (실제)
2026년 2월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 6월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 6월 24일
처음 게시됨 (추정된)
2013년 6월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 16일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HGT-MLD-071
- 2012-003775-20 (EudraCT 번호)
- 2024-514403-34-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
- 이 특정 연구에서 식별되지 않은 개별 참가자 데이터는 개별 환자가 재식별될 수 있는 합당한 가능성이 있으므로(연구 참가자/연구 사이트의 수가 제한되어 있기 때문에) 공유되지 않습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .