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철분 과부하에 대한 다기관 연구: 설문 조사(MCSIO) (MCSIO)

2020년 9월 22일 업데이트: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

겸상적혈구병 및 기타 혈색소병증에서 철 침착의 조절 조사 연구

이 연구의 목적은 만성 수혈 기간과 수혈 시작 연령이 비슷한 충분한 수의 철분 과부하 지중해 빈혈(THAL), 낫적혈구병(SCD) 및 다이아몬드 흑판 빈혈(DBA) 인구가 확인 연구에 사용할 수 있습니다. 이 연구는 SCD의 만성 염증 상태가 RES(망상내피계) 내에서 헵시딘 및 사이토카인 매개 철 억제, 낮은 혈장 NTBI(비-트랜스페린 결합 철) 수준, 심장으로의 철 분포 감소로 이어진다는 가설을 조사할 것입니다. SCD에서.

연구 개요

상태

완전한

정황

상세 설명

자세한 철 부담, 수혈 및 킬레이트 이력은 차트 검토 또는 참가자 리콜을 통해 얻을 수 있습니다.

철분 부담 데이터에는 다음이 포함됩니다. 1) 간 철 문서, 2) 평균 연간 페리틴 값.

수혈 데이터에는 (1) 정기적인 수혈 시작 연령, (2) 만성 수혈 치료 기간, (3) 매년 모든 평가의 평균으로 계산된 수혈 전 Hb가 포함됩니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

423

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

독일
- - Hamburg-Eppendorf, 독일
    - Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
미국
- California
  - Oakland, California, 미국, 94609
    - Children's Hospital & Research Center Oakland
- Georgia
  - Augusta, Georgia, 미국, 30912
    - Georgia Regents University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, 미국, 60614
    - Children's Memorial Hospital
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, 미국, 27710
    - Adult Comprehensive Sickle Cell Center, Duke University Medical Center
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
    - Thomas Jefferson SCD Program
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, 미국, 38105-3678
    - St. Jude Children's Research Hospital
영국
- - London, 영국, WC1E 6BT
    - UCL Cancer Institute

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

낫적혈구병, 지중해 빈혈 또는 다이아몬드-블랙판 빈혈에 대한 성별 소인은 없습니다. 겸상적혈구 빈혈은 아프리카계 사람들에게 가장 자주 영향을 미치며, 지중해빈혈은 지중해, 북부 아프리카, 동남아시아 및 인도계 사람들에게 영향을 미칩니다. Diamond-Blackfan 빈혈은 모든 인종 및 민족 집단에서 발생합니다.

설명

포함 기준:

수혈 10~20년(0.2~0.6mg으로 정의) 만성 수혈 기간의 최소 60%에서 연간 페리틴 수치가 2500을 초과하는 Fe/kg/일 노출);
만성 수혈 시작 시 0~9세; 지난 6개월 동안 교환 수혈 없음
지난 6개월 동안 추정 LIC가 7mg/g 건조 중량 이상이거나 페리틴 수치가 1500mg/dl 이상인 간 생검, MRI 또는 SQUID로 기록된 철 과부하.

제외 기준:

HbSC, HbS/β 지중해빈혈 환자
심장 박동기(활성 또는 비활성) 또는 기타 이식된 자기 장치, 심각한 밀실 공포증 또는 MRI에 대한 기타 금기 사항 이미지화할 영역의 신체에서 강자성 물체를 제거할 수 없음(예: 보석 또는 피어싱)
연구자의 의견에 따라 환자가 등록에 적합하지 않게 만드는 다른 상태의 존재;
SCD, THAL 또는 DBA 이외의 만성 염증성 질환
채혈 전 14일 이내의 모든 급성 질환;
등록 전 6개월 동안 데페록사민을 하루 24시간, 주 7일 또는 2개의 킬레이터와의 병용 치료를 포함하여 집중 킬레이트화를 받은 환자
임신

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

그룹/코호트 수

코호트 및 개입

그룹/코호트
탈라세미아 메이저(TM) 주요 β-지중해빈혈 및 수혈 의존성 E-베타 THAL 환자. 10-20년의 만성 수혈(위에 정의됨)이 있는 16세 이상, 만성 수혈 시작 시 0-9세, 간 생검, MRI 또는 SQUID로 기록된 철분 과부하로 추정 LIC가 7mg/g 이상 이전 6개월 동안의 건조 중량.
다이아몬드 흑선 빈혈(DBA) DBA 환자, 10~20년 수혈을 받은 16세 이상, 만성 수혈 시작 시 0~9세, 간 생검, MRI 또는 SQUID로 기록된 철분 과부하, 추정 LIC가 7mg/g 건조 이상인 환자 지난 6개월 동안의 중량.
낫적혈구병(SCD) 10-20년 동안 수혈을 받은 16세 이상의 낫적혈구 환자(0.2-0.6mg으로 정의됨) 만성 수혈 기간의 최소 60%에서 연간 페리틴 수치가 2500을 초과하는 Fe/kg/일 노출); 만성 수혈 시작 시 0~9세; 이전 6개월 동안 교환 수혈 없음; 및 이전 6개월 동안 7 mg/g 건조 중량(dry wt) 이상의 추정 LIC(간 철 함량) 또는 1500mg/dl 이상의 페리틴 수준을 갖는 간 생검, MRI 또는 SQUID에 의해 기록된 철 과부하.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
향후 철 침착 및 생화학적 기전 연구에 적합한 낫적혈구병 및 지중해빈혈이 있는 철분 과부하 환자 식별 기간: 2010년 3월 - 2013년 7월	만성 수혈 기간과 만성 수혈 치료 시작 연령이 비슷한 환자는 10개의 참여 센터에서 식별됩니다. 철 부담 및 수혈, 의료 및 킬레이트 이력에 대한 자세한 정보는 간외 철 침착 및 기본 생화학적 메커니즘에 대한 미래의 강화된 연구에 사용할 수 있는 환자 집단을 확립하기 위해 얻을 것입니다.	2010년 3월 - 2013년 7월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

협력자

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Medical University Innsbruck

Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

University College London (UCL) Cancer Institute

수사관

수석 연구원: John Porter, MD, University College London Cancer Institute

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2010년 3월 31일

기본 완료 (실제)

2013년 8월 31일

연구 완료 (실제)

2013년 10월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 7월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출