Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wieloośrodkowe badanie przeciążenia żelazem: badanie ankietowe (MCSIO) (MCSIO)

22 września 2020 zaktualizowane przez: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Modulacja odkładania się żelaza w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej i innych hemoglobinopatiach BADANIE ANKIETY

Celem tego badania jest wykazanie, że wystarczająca liczba populacji talasemii przeładowanej żelazem (THAL), niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD) i niedokrwistości Diamonda Blackfana (DBA) o podobnym czasie trwania przewlekłej transfuzji i wieku na początku transfuzji byłaby dostępny do badania potwierdzającego. Badanie zbada hipotezę, że przewlekły stan zapalny w SCD prowadzi do zatrzymywania żelaza za pośrednictwem hepcydyny i cytokin w obrębie RES (układu siateczkowo-śródbłonkowego), niższych poziomów NTBI w osoczu (żelazo niezwiązane z transferyną), mniejszej dystrybucji żelaza do serca w SCD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Szczegółowa historia obciążenia żelazem, transfuzji i chelatacji zostanie uzyskana z przeglądu karty lub z wywiadu z uczestnikiem.

Dane dotyczące obciążenia żelazem będą obejmować: 1) dokumentację dotyczącą żelaza w wątrobie oraz 2) średnie roczne wartości ferrytyny.

Dane dotyczące transfuzji będą obejmować: (1) wiek rozpoczęcia regularnych transfuzji, (2) lata przewlekłej transfuzji oraz (3) Hb przed transfuzją obliczone jako średnia wszystkich ocen dla każdego roku.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

423

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Hamburg-Eppendorf, Niemcy
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Georgia Regents University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Adult Comprehensive Sickle Cell Center, Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Thomas Jefferson SCD Program
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105-3678
        • St. Jude Children's Research Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1E 6BT
        • UCL Cancer Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Nie ma predyspozycji płciowej do anemii sierpowatokrwinkowej, talasemii major lub niedokrwistości Diamonda-Blackfana. Anemia sierpowata najczęściej dotyka ludzi pochodzenia afrykańskiego, talasemia dotyka ludzi pochodzenia śródziemnomorskiego, północnoafrykańskiego, południowo-wschodniej Azji i indyjskiego. Anemia Diamonda-Blackfana występuje we wszystkich grupach rasowych i etnicznych.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 10-20 lat transfuzji (zdefiniowanej jako 0,2-0,6 mg ekspozycja na Fe/kg/dzień przy rocznym poziomie ferrytyny większym niż 2500 w co najmniej 60% lat przewlekłej transfuzji);
  • w wieku od 0 do 9 lat w momencie rozpoczęcia przewlekłych transfuzji; brak transfuzji wymiennych w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • przeciążenie żelazem udokumentowane biopsją wątroby, MRI lub SQUID z oszacowanym LIC większym niż 7 mg/g suchej masy w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub poziomem ferrytyny większym niż 1500 mg/dl.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z HbSC, HbS/β talasemią
  • Rozrusznik serca (aktywny lub nieaktywny) lub inne wszczepione urządzenia magnetyczne, ciężka klaustrofobia lub inne przeciwwskazania do MRI; Nie można usunąć obiektów ferromagnetycznych z ciała w obszarach, które mają być obrazowane (np. biżuteria lub piercing)
  • Obecność jakiegokolwiek innego stanu, który w opinii badacza sprawia, że ​​pacjent nie nadaje się do włączenia;
  • Jakakolwiek przewlekła choroba zapalna inna niż SCD, THAL lub DBA;
  • Jakakolwiek ostra choroba w ciągu 14 dni przed pobraniem krwi;
  • Pacjenci otrzymujący intensywną chelatację w ciągu 6 miesięcy poprzedzających włączenie do badania, w tym deferoksaminę przez 24 godziny na dobę, 7 dni w tygodniu lub leczenie skojarzone z 2 chelatatorami
  • Ciąża

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Większa talasemia (TM)
Pacjenci z β-talasemią typu major i zależnym od transfuzji E-beta THAL. 16 lat lub więcej z 10-20 lat przewlekłą transfuzją (zdefiniowaną powyżej), 0 do 9 lat na początku przewlekłych transfuzji, przeciążenie żelazem udokumentowane przez biopsję wątroby, MRI lub SQUID z szacowanym LIC większym niż 7 mg/g suchej masy w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
Anemia Diamonda Blackfana (DBA)
Pacjenci z DBA, w wieku 16 lat lub starsi, z transfuzją w ciągu 10-20 lat, w wieku od 0 do 9 lat na początku przewlekłych transfuzji, przeciążenie żelazem udokumentowane biopsją wątroby, MRI lub SQUID, z szacowanym LIC większym niż 7 mg/g suchej masy w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
Choroba sierpowatokrwinkowa (SCD)
Pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową w wieku 16 lat lub starsi z transfuzją przez 10-20 lat (zdefiniowaną jako 0,2-0,6 mg ekspozycja na Fe/kg/dzień przy rocznym poziomie ferrytyny większym niż 2500 w co najmniej 60% lat przewlekłej transfuzji); w wieku od 0 do 9 lat w momencie rozpoczęcia przewlekłych transfuzji; brak transfuzji wymiennych w ciągu ostatnich 6 miesięcy; oraz przeciążenie żelazem udokumentowane biopsją wątroby, MRI lub SQUID z oszacowaną LIC (zawartość żelaza w wątrobie) większą niż 7 mg/g suchej masy w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub poziomem ferrytyny większym niż 1500 mg/dl.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Identyfikacja pacjentów obciążonych żelazem z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i talasemią kwalifikujących się do przyszłych badań nad odkładaniem się żelaza i mechanizmami biochemicznymi
Ramy czasowe: Marzec 2010 - lipiec 2013
Pacjenci z podobnym czasem trwania przewlekłej transfuzji i wiekiem rozpoczęcia przewlekłej transfuzji zostaną zidentyfikowani z 10 uczestniczących ośrodków. Uzyskane zostaną szczegółowe informacje na temat obciążenia żelazem i historii transfuzji, historii medycznej i chelatacji w celu ustalenia kohorty pacjentów, która mogłaby być dostępna do przyszłych badań nad pozawątrobowym odkładaniem żelaza i leżącymi u jego podstaw mechanizmami biochemicznymi.
Marzec 2010 - lipiec 2013

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Współpracownicy

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Medical University Innsbruck
Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
University College London (UCL) Cancer Institute

Śledczy

  • Główny śledczy: John Porter, MD, University College London Cancer Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

31 marca 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 października 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 lipca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 lipca 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 sierpnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 września 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 września 2020

Ostatnia weryfikacja

1 września 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2010-019
  • 2R01DK057778-06A1 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United Kingdom

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj