Estudo Multicêntrico de Sobrecarga de Ferro: Estudo de Pesquisa (MCSIO) (MCSIO)
22 de setembro de 2020 atualizado por: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Modulação da Deposição de Ferro na Doença Falciforme e Outras Hemoglobinopatias ESTUDO DE PESQUISA
O objetivo deste estudo é demonstrar que um número suficiente de populações de talassemia com sobrecarga de ferro (THAL), doença falciforme (SCD) e anemia de Diamond Blackfan (DBA) com duração semelhante de transfusão crônica e idade no início das transfusões seria disponível para um estudo confirmatório.
O estudo examinará a hipótese de que um estado inflamatório crônico na SCD leva à retenção de ferro mediada por hepcidina e citocina no SRE (sistema reticuloendotelial), níveis mais baixos de NTBI (ferro não ligado à transferrina) no plasma, menor distribuição de ferro para o coração em SDC.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Descrição detalhada
Um histórico detalhado de carga de ferro, transfusão e quelação será obtido a partir da revisão do prontuário ou da recordação do participante.
Os dados da carga de ferro incluirão: 1) documentação do ferro hepático e 2) valores médios anuais de ferritina.
Os dados da transfusão incluirão: (1) idade no início das transfusões regulares, (2) anos de terapia transfusional crônica e (3) Hb pré-transfusional calculada como média de todas as avaliações para cada ano.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
423
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Hamburg-Eppendorf, Alemanha
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Georgia Regents University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
- Children's Memorial Hospital
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Adult Comprehensive Sickle Cell Center, Duke University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson SCD Program
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105-3678
- St. Jude Children's Research Hospital
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London, Reino Unido, WC1E 6BT
- UCL Cancer Institute
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Não há predisposição de gênero para doença falciforme, talassemia maior ou anemia de Diamond-Blackfan.
A anemia falciforme afeta mais freqüentemente pessoas de ascendência africana, a talassemia afeta pessoas de origem mediterrânea, norte da África, sudeste da Ásia e descendentes de índios.
A anemia Diamond-Blackfan ocorre em todos os grupos raciais e étnicos.
Descrição
Critério de inclusão:
- 10-20 anos de transfusão (definido como 0,2-0,6mg Exposição Fe/kg/dia com níveis anuais de ferritina superiores a 2500 em pelo menos 60% dos anos de transfusão crônica);
- 0 a 9 anos no início das transfusões crônicas; nenhuma transfusão de troca nos últimos 6 meses
- sobrecarga de ferro documentada por biópsia hepática, ressonância magnética ou SQUID com LIC estimado superior a 7 mg/g de peso seco nos 6 meses anteriores ou nível de ferritina superior a 1500 mg/dl.
Critério de exclusão:
- Pacientes com HbSC, HbS/β talassemia
- Marca-passo (ativo ou inativo) ou outros dispositivos magnéticos implantados, claustrofobia grave ou outras contraindicações à RM; Incapaz de remover objetos ferromagnéticos do corpo em regiões a serem examinadas (por exemplo, joias ou piercings)
- Presença de qualquer outra condição que, na opinião do investigador, tornaria o paciente inadequado para inscrição;
- Qualquer doença inflamatória crônica que não seja SCD, THAL ou DBA;
- Qualquer doença aguda dentro de um período de 14 dias antes da coleta de sangue;
- Pacientes recebendo quelação intensiva nos 6 meses anteriores à inscrição, incluindo deferoxamina 24 horas por dia, 7 dias por semana ou tratamento combinado com 2 quelantes
- Gravidez
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Talassemia Major (TM)
Pacientes com β-talassemia maior e E-beta THAL dependente de transfusão.
16 anos ou mais com 10-20 anos de transfusão crônica (definido acima), 0 a 9 anos no início das transfusões crônicas, sobrecarga de ferro documentada por biópsia hepática, ressonância magnética ou SQUID com LIC estimado superior a 7 mg/g peso seco nos últimos 6 meses.
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Diamond Blackfan Anemia (DBA)
Pacientes com DBA, 16 anos ou mais com 10-20 anos de transfusão, 0 a 9 anos no início das transfusões crônicas, sobrecarga de ferro documentada por biópsia hepática, ressonância magnética ou SQUID com LIC estimado superior a 7 mg/g seco peso nos últimos 6 meses.
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Doença Falciforme (DF)
Pacientes com doença falciforme, 16 anos ou mais com 10-20 anos de transfusão (definido como 0,2-0,6mg
Exposição Fe/kg/dia com níveis anuais de ferritina superiores a 2500 em pelo menos 60% dos anos de transfusão crônica); 0 a 9 anos no início das transfusões crônicas; nenhuma exsanguineotransfusão nos últimos 6 meses; e sobrecarga de ferro documentada por biópsia hepática, ressonância magnética ou SQUID com LIC estimado (conteúdo de ferro hepático) superior a 7 mg/g de peso seco nos 6 meses anteriores ou nível de ferritina superior a 1500 mg/dl.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Identificação de pacientes com sobrecarga de ferro com doença falciforme e talassemia elegíveis para estudo futuro da deposição de ferro e mecanismos bioquímicos
Prazo: Março de 2010 - julho de 2013
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Pacientes com duração semelhante de transfusão crônica e idade no início da terapia transfusional crônica serão identificados em 10 centros participantes.
Informações detalhadas sobre a carga de ferro e transfusões, histórias médicas e de quelação serão obtidas para estabelecer uma coorte de pacientes que poderia estar disponível para um estudo futuro de deposição extra-hepática de ferro e mecanismos bioquímicos subjacentes.
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Março de 2010 - julho de 2013
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: John Porter, MD, University College London Cancer Institute
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
31 de março de 2010
Conclusão Primária (Real)
31 de agosto de 2013
Conclusão do estudo (Real)
31 de outubro de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de julho de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de julho de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
1 de agosto de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de setembro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de setembro de 2020
Última verificação
1 de setembro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Anemia Hipoplástica Congênita
- Anemia Aplástica
- Síndromes de Falha Congênita da Medula Óssea
- Distúrbios de Insuficiência da Medula Óssea
- Aplasia de células vermelhas, pura
- Anemia Falciforme
- Talassemia
- Anemia, Diamond-Blackfan
Outros números de identificação do estudo
- 2010-019
- 2R01DK057778-06A1 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .