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Étude multicentrique de la surcharge en fer : étude par sondage (MCSIO) (MCSIO)

22 septembre 2020 mis à jour par: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Modulation du dépôt de fer dans la drépanocytose et autres hémoglobinopathies

Le but de cette étude est de démontrer qu'un nombre suffisant de populations atteintes de thalassémie avec surcharge en fer (THAL), de drépanocytose (SCD) et d'anémie du diamant noir (DBA) avec une durée de transfusion chronique et un âge au début des transfusions similaires seraient disponible pour une étude de confirmation. L'étude examinera l'hypothèse selon laquelle un état inflammatoire chronique dans la SCD entraîne une rétention de fer médiée par l'hepcidine et les cytokines dans le SRE (système réticulo-endothélial), des taux plasmatiques inférieurs de NTBI (fer non lié à la transferrine), une moindre distribution du fer au cœur en SDC.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Description détaillée

Un historique détaillé de la charge en fer, de la transfusion et de la chélation sera obtenu à partir de l'examen des dossiers ou du rappel des participants.

Les données sur la charge en fer comprendront : 1) la documentation du fer hépatique et 2) les valeurs annuelles moyennes de ferritine.

Les données transfusionnelles comprendront : (1) l'âge au début des transfusions régulières, (2) les années de traitement transfusionnel chronique et (3) l'Hb pré-transfusionnelle calculée comme la moyenne de toutes les évaluations pour chaque année.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

423

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Allemagne
- - Hamburg-Eppendorf, Allemagne
    - Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Royaume-Uni
- - London, Royaume-Uni, WC1E 6BT
    - UCL Cancer Institute
États-Unis
- California
  - Oakland, California, États-Unis, 94609
    - Children's Hospital & Research Center Oakland
- Georgia
  - Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
    - Georgia Regents University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
    - Children's Memorial Hospital
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
    - Adult Comprehensive Sickle Cell Center, Duke University Medical Center
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
    - Thomas Jefferson SCD Program
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105-3678
    - St. Jude Children's Research Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Il n'y a pas de prédisposition de genre pour la drépanocytose, la thalassémie majeure ou l'anémie Diamond-Blackfan. La drépanocytose touche le plus souvent les personnes d'ascendance africaine, la thalassémie touche les personnes d'origine méditerranéenne, nord-africaine, d'Asie du Sud-Est et indienne. L'anémie Diamond-Blackfan survient dans tous les groupes raciaux et ethniques.

La description

Critère d'intégration:

10-20 ans de transfusion (défini comme 0,2-0,6 mg exposition au Fe/kg/jour avec des taux annuels de ferritine supérieurs à 2500 pendant au moins 60 % des années de transfusion chronique) ;
0 à 9 ans au début des transfusions chroniques ; pas d'exsanguinotransfusion au cours des 6 derniers mois
surcharge en fer documentée par une biopsie hépatique, une IRM ou un SQUID avec une LIC estimée supérieure à 7 mg/g de poids sec au cours des 6 derniers mois ou un taux de ferritine supérieur à 1 500 mg/dl.

Critère d'exclusion:

Patients avec HbSC, HbS/β thalassémie
Stimulateur cardiaque (actif ou inactif) ou autres dispositifs magnétiques implantés, claustrophobie sévère ou autres contre-indications à l'IRM ; Impossible de retirer les objets ferromagnétiques du corps dans les régions à imager (par exemple, bijoux ou piercing)
Présence de toute autre condition qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le patient inapte à l'inscription ;
Toute maladie inflammatoire chronique autre que la SCD, la THAL ou la DBA ;
Toute maladie aiguë dans les 14 jours précédant le prélèvement sanguin ;
Patients recevant une chélation intensive dans les 6 mois précédant l'inscription, y compris la déféroxamine 24 heures sur 24, 7 jours sur 7 ou un traitement combiné avec 2 chélateurs
Grossesse

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Thalassémie Majeure (TM) Patients atteints de β-thalassémie majeure et E-beta THAL transfusion-dépendante. 16 ans ou plus avec 10 à 20 ans de transfusion chronique (définie ci-dessus), 0 à 9 ans au début des transfusions chroniques, surcharge en fer documentée par biopsie hépatique, IRM ou SQUID avec LIC estimée supérieure à 7 mg/g poids sec au cours des 6 derniers mois.
Anémie Diamond Blackfan (DBA) Patients avec DBA, 16 ans ou plus avec 10 à 20 ans de transfusion, âgés de 0 à 9 ans au début des transfusions chroniques, surcharge en fer documentée par biopsie hépatique, IRM ou SQUID avec une LIC estimée supérieure à 7 mg/g de matière sèche poids au cours des 6 derniers mois.
Drépanocytose (SCD) Patients atteints de drépanocytose, âgés de 16 ans ou plus avec 10 à 20 ans de transfusion (définis comme 0,2 à 0,6 mg exposition au Fe/kg/jour avec des taux annuels de ferritine supérieurs à 2500 pendant au moins 60 % des années de transfusion chronique) ; 0 à 9 ans au début des transfusions chroniques ; aucune exsanguinotransfusion au cours des 6 derniers mois ; et surcharge en fer documentée par une biopsie hépatique, une IRM ou un SQUID avec une LIC estimée (teneur en fer du foie) supérieure à 7 mg/g de poids sec au cours des 6 derniers mois ou un taux de ferritine supérieur à 1 500 mg/dl.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Identification des patients surchargés en fer atteints de drépanocytose et de thalassémie éligibles pour une future étude des dépôts de fer et des mécanismes biochimiques Délai: Mars 2010 - Juillet 2013	Les patients ayant une durée de transfusion chronique et un âge similaires au début de la thérapie transfusionnelle chronique seront identifiés dans 10 centres participants. Des informations détaillées sur la charge en fer et les antécédents de transfusion, médicaux et de chélation seront obtenues afin d'établir une cohorte de patients qui pourraient être disponibles pour une future étude motorisée du dépôt de fer extra-hépatique et des mécanismes biochimiques sous-jacents.	Mars 2010 - Juillet 2013

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Collaborateurs

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Medical University Innsbruck

Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

University College London (UCL) Cancer Institute

Les enquêteurs

Chercheur principal: John Porter, MD, University College London Cancer Institute

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

31 mars 2010

Achèvement primaire (Réel)

31 août 2013

Achèvement de l'étude (Réel)

31 octobre 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 juillet 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité