Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Multi-Center Study of Iron Overload: Survey Study (MCSIO) (MCSIO)

22. september 2020 oppdatert av: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Modulering av jernavsetning ved sigdcellesykdom og andre hemoglobinopatier UNDERSØKELSESTUDIE

Hensikten med denne studien er å demonstrere at et tilstrekkelig antall populasjoner av jernoverbelastet talassemi (THAL), sigdcellesykdom (SCD) og Diamond Blackfan Anemia (DBA) med tilsvarende varighet av kronisk transfusjon og alder ved start av transfusjoner vil være tilgjengelig for en bekreftende studie. Studien vil undersøke hypotesen om at en kronisk inflammatorisk tilstand ved SCD fører til hepcidin- og cytokinmediert jerntilbakeholding i RES (retikuloendotelsystemet), lavere plasma NTBI (ikke-transferrinbundet jern) nivåer, mindre distribusjon av jern til hjertet i SCD.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

En detaljert jernbyrde, transfusjons- og cheleringshistorie vil bli innhentet fra kartgjennomgang eller fra tilbakekalling av deltaker.

Jernbelastningsdata vil inkludere: 1) dokumentasjon av leverjern, og 2) gjennomsnittlige årlige ferritinverdier.

Transfusjonsdata vil inkludere: (1) alder ved oppstart av vanlige transfusjoner, (2) år med kronisk transfusjonsterapi, og (3) pre-transfusjon Hb beregnet som gjennomsnitt av alle vurderinger for hvert år.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

423

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Georgia Regents University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Adult Comprehensive Sickle Cell Center, Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Thomas Jefferson SCD Program
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105-3678
        • St. Jude Children's Research Hospital
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1E 6BT
        • UCL Cancer Institute
  • Tyskland
      • Hamburg-Eppendorf, Tyskland
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Det er ingen kjønnsdisposisjon for sigdcellesykdom, thalassemia major eller Diamond-Blackfan-anemi. Sigdcelleanemi rammer oftest mennesker av afrikansk avstamning, talassemi påvirker mennesker av Middelhavet, Nord-Afrika, Sørøst-Asia og indisk avstamning. Diamond-Blackfan-anemi forekommer på tvers av alle rase- og etniske grupper.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 10-20 år med transfusjon (definert som 0,2-0,6 mg Fe/kg/dag eksponering med årlige ferritinnivåer større enn 2500 i minst 60 % av årene med kronisk transfusjon);
  • 0 til 9 år ved initiering av kroniske transfusjoner; ingen utvekslingstransfusjoner de siste 6 månedene
  • jernoverskudd dokumentert ved enten leverbiopsi, MR eller Blekksprut med estimert LIC på større enn 7 mg/g tørrvekt de siste 6 månedene eller ferritinnivå større enn 1500mg/dl.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med HbSC, HbS/β talassemi
  • Pacemaker (aktiv eller inaktiv) eller andre implanterte magnetiske enheter, alvorlig klaustrofobi eller andre kontraindikasjoner for MR; Kan ikke fjerne ferromagnetiske objekter fra kroppen i områder som skal avbildes (f.eks. smykker eller piercing)
  • Tilstedeværelse av enhver annen tilstand som etter etterforskerens mening ville gjøre pasienten uegnet for innskrivning;
  • Enhver kronisk inflammatorisk sykdom bortsett fra SCD, THAL eller DBA;
  • Enhver akutt sykdom innen 14 dager før blodprøvetaking;
  • Pasienter som mottok intensiv chelatbehandling i de 6 månedene før innmelding inkludert deferoksamin 24 timer i døgnet, 7 dager i uken eller kombinasjonsbehandling med 2 chelatorer
  • Svangerskap

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Thalassemia Major (TM)
Pasienter med β-thalassemia major og transfusjonsavhengig E-beta THAL. 16 år eller eldre med 10-20 år med kronisk transfusjon (definert ovenfor), 0 til 9 år ved initiering av kroniske transfusjoner, jernoverskudd dokumentert ved enten leverbiopsi, MR eller SQUID med estimert LIC på større enn 7 mg/g tørr vekt de siste 6 månedene.
Diamond Blackfan Anemia (DBA)
Pasienter med DBA, 16 år eller eldre med 10-20 års transfusjon, 0 til 9 år ved oppstart av kroniske transfusjoner, jernoverskudd dokumentert ved enten leverbiopsi, MR eller SQUID med estimert LIC på mer enn 7 mg/g tørr wt de siste 6 månedene.
Sigdcellesykdom (SCD)
Pasienter med sigdcellesykdommer, 16 år eller eldre med 10-20 års transfusjon (definert som 0,2-0,6 mg Fe/kg/dag eksponering med årlige ferritinnivåer større enn 2500 i minst 60 % av årene med kronisk transfusjon); 0 til 9 år ved initiering av kroniske transfusjoner; ingen utvekslingstransfusjoner de siste 6 månedene; og jernoverskudd dokumentert ved enten leverbiopsi, MR eller Blekksprut med estimert LIC (leverjerninnhold) på over 7 mg/g tørrvekt i løpet av de siste 6 månedene eller ferritinnivå større enn 1500mg/dl.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Identifisering av jernoverbelastede pasienter med sigdcellesykdom og thalassemi kvalifisert for fremtidig studie av jernavsetning og biokjemiske mekanismer
Tidsramme: Mars 2010 – juli 2013
Pasienter med tilsvarende varighet av kronisk transfusjon og alder ved oppstart av kronisk transfusjonsterapi vil bli identifisert fra 10 deltakende sentre. Detaljert informasjon om jernbelastning og transfusjon, medisinske historier og cheleringshistorier vil bli innhentet for å etablere en gruppe pasienter som kan være tilgjengelig for en fremtidig drevet studie av ekstrahepatisk jernavsetning og underliggende biokjemiske mekanismer.
Mars 2010 – juli 2013

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Samarbeidspartnere

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Medical University Innsbruck
Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
University College London (UCL) Cancer Institute

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: John Porter, MD, University College London Cancer Institute

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

31. mars 2010

Primær fullføring (Faktiske)

31. august 2013

Studiet fullført (Faktiske)

31. oktober 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. juli 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. juli 2013

Først lagt ut (Anslag)

1. august 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. september 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. september 2020

Sist bekreftet

1. september 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2010-019
  • 2R01DK057778-06A1 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Vietnam

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere