Многоцентровое исследование перегрузки железом: обзорное исследование (MCSIO) (MCSIO)
22 сентября 2020 г. обновлено: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Модуляция отложения железа при серповидноклеточной анемии и других гемоглобинопатиях ОБЗОРНОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ
Целью данного исследования является демонстрация того, что достаточное количество популяций больных талассемией с перегрузкой железом (THAL), серповидно-клеточной анемией (SCD) и анемией Diamond Blackfan (DBA) с одинаковой продолжительностью хронического переливания и возрастом на момент начала переливания будет доступны для подтверждающего исследования.
В исследовании будет рассмотрена гипотеза о том, что хроническое воспалительное состояние при ВСС приводит к опосредованной гепсидином и цитокинами задержке железа в РЭС (ретикулоэндотелиальной системе), снижению уровня NTBI в плазме (железо, не связанное с трансферрином), меньшему распределению железа в сердце. в СКД.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Подробное описание
Подробная информация о нагрузке железом, переливании и истории хелатообразования будет получена из обзора карты или из отзыва участников.
Данные о нагрузке железом будут включать: 1) документацию по железу в печени и 2) среднегодовые значения ферритина.
Данные о переливании будут включать: (1) возраст начала регулярных переливаний, (2) годы хронической трансфузионной терапии и (3) гемоглобин до переливания, рассчитанный как среднее всех оценок за каждый год.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
423
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Hamburg-Eppendorf, Германия
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1E 6BT
- UCL Cancer Institute
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
- Georgia Regents University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Adult Comprehensive Sickle Cell Center, Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
- Thomas Jefferson SCD Program
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105-3678
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
16 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Не существует гендерной предрасположенности к серповидно-клеточной анемии, большой талассемии или анемии Даймонда-Блэкфана.
Серповидноклеточная анемия чаще всего поражает людей африканского происхождения, талассемия поражает людей средиземноморского, северного африканского, юго-восточного азиатского и индийского происхождения.
Анемия Даймонда-Блэкфана встречается во всех расовых и этнических группах.
Описание
Критерии включения:
- 10-20 лет переливания (определяется как 0,2-0,6 мг Воздействие Fe/кг/день с годовым уровнем ферритина более 2500 по крайней мере в 60% лет хронического переливания крови);
- от 0 до 9 лет в начале хронических трансфузий; отсутствие обменных трансфузий в предшествующие 6 мес.
- перегрузка железом, подтвержденная либо биопсией печени, либо МРТ, либо СКВИДом с расчетным значением КЖП более 7 мг/г сухого веса за предыдущие 6 месяцев или уровнем ферритина более 1500 мг/дл.
Критерий исключения:
- Пациенты с HbSC, HbS/β-талассемией
- Кардиостимулятор (активный или неактивный) или другие имплантированные магнитные устройства, выраженная клаустрофобия или другие противопоказания к МРТ; Невозможно удалить ферромагнитные объекты с тела в областях, подлежащих визуализации (например, украшения или пирсинг)
- Наличие любого другого состояния, которое, по мнению исследователя, сделало бы пациента непригодным для включения в исследование;
- Любое хроническое воспалительное заболевание, кроме SCD, THAL или DBA;
- Любое острое заболевание в течение 14 дней до забора крови;
- Пациенты, получавшие интенсивную хелаторную терапию в течение 6 месяцев до включения в исследование, включая дефероксамин 24 часа в сутки, 7 дней в неделю или комбинированное лечение с 2 хелаторами
- Беременность
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Большая талассемия (ТМ)
Пациенты с большой β-талассемией и трансфузионно-зависимой E-beta THAL.
16 лет и старше с 10–20 годами хронических трансфузий (определено выше), от 0 до 9 лет на момент начала хронических трансфузий, перегрузка железом, подтвержденная биопсией печени, МРТ или СКВИД, с оценочной КЖП более 7 мг/г сухая масса за предыдущие 6 мес.
|
|
Анемия Даймонда Блэкфана (АДБ)
Пациенты с АДБА в возрасте 16 лет и старше с 10–20 годами переливаний крови, в возрасте от 0 до 9 лет на момент начала хронических трансфузий, с перегрузкой железом, подтвержденной биопсией печени, МРТ или СКВИД, с расчетным значением КЖП более 7 мг/г сухого вещества Вт за предыдущие 6 месяцев.
|
|
Серповидноклеточная анемия (SCD)
Пациенты с серповидно-клеточной анемией в возрасте 16 лет и старше с 10-20-летним переливанием крови (определяется как 0,2-0,6 мг
Воздействие Fe/кг/день с годовым уровнем ферритина более 2500 по крайней мере в 60% лет хронического переливания крови); от 0 до 9 лет в начале хронических трансфузий; отсутствие обменных трансфузий в предшествующие 6 месяцев; и перегрузка железом, подтвержденная биопсией печени, МРТ или СКВИДом, с оценочным LIC (содержанием железа в печени) более 7 мг/г сухого веса за предыдущие 6 месяцев или уровнем ферритина более 1500 мг/дл.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Выявление перегруженных железом пациентов с серповидноклеточной анемией и талассемией, подходящих для будущего изучения отложения железа и биохимических механизмов
Временное ограничение: Март 2010 г. - июль 2013 г.
|
Пациенты с одинаковой продолжительностью хронической трансфузии и возрастом на момент начала хронической трансфузионной терапии будут выявлены в 10 участвующих центрах.
Будет получена подробная информация о бремени железа и историях переливания, истории болезни и хелатирования, чтобы установить когорту пациентов, которые могут быть доступны для будущего мощного исследования внепеченочного отложения железа и лежащих в его основе биохимических механизмов.
|
Март 2010 г. - июль 2013 г.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: John Porter, MD, University College London Cancer Institute
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
31 марта 2010 г.
Первичное завершение (Действительный)
31 августа 2013 г.
Завершение исследования (Действительный)
31 октября 2013 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 июля 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
30 июля 2013 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
1 августа 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 сентября 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 сентября 2020 г.
Последняя проверка
1 сентября 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания костного мозга
- Гематологические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Анемия
- Анемия, Гемолитическая, Врожденная
- Анемия, гемолитическая
- Гемоглобинопатии
- Анемия, Гипопластическая, Врожденная
- Анемия, апластическая
- Врожденные синдромы недостаточности костного мозга
- Заболевания костного мозга
- Красноклеточная аплазия, чистая
- Анемия, серповидноклеточная анемия
- Талассемия
- Анемия, Даймонд-Блэкфан
Другие идентификационные номера исследования
- 2010-019
- 2R01DK057778-06A1 (Грант/контракт NIH США)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...Cellular Dynamics International, Inc. - A FUJIFILM CompanyПрекращеноПроизводство и банковское обслуживание iPS Cell
-
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University...РекрутингCAR-T Cell | Ph Положительный ВСЕ | ДазатинибКитай
-
China Medical University, ChinaЕще не набираютPD-1 антитело | Желудочно-кишечные опухоли | DC-ячейка | NK-Cell
-
Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical...Guangdong Zhaotai InVivo Biomedicine Co. Ltd.; Hunan Zhaotai Yongren Medical Innovation...РекрутингРак | Рак легких | Иммунотерапия | CAR-T CellКитай
-
Medical College of WisconsinUniversity of Wisconsin, Madison; AmgenРекрутингВ-клеточный острый лимфобластный лейкоз | B-клеточный острый лимфобластный лейкоз у детей | B-Cell ВСЕ, ДетствоСоединенные Штаты
-
ExelixisЗавершенныйКарцинома почек | Папиллярный рак щитовидной железы | Фолликулярный рак щитовидной железы | Рак щитовидной железы Huerthle CellСоединенные Штаты
-
University of Alabama at BirminghamПрекращеноАнапластическая крупноклеточная лимфома | Ангиоиммунобластная Т-клеточная лимфома | Периферические Т-клеточные лимфомы | Т-клеточный лейкоз взрослых | Т-клеточная лимфома взрослых | Периферическая Т-клеточная лимфома неуточненная | Системный тип T/Null Cell | Кожная Т-клеточная лимфома с узловым/висцеральным...Соединенные Штаты