铁过载的多中心研究：调查研究 (MCSIO) (MCSIO)
2020年9月22日 更新者：UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
镰状细胞病和其他血红蛋白病中铁沉积的调节调查研究
本研究的目的是证明足够数量的铁超载地中海贫血 (THAL)、镰状细胞病 (SCD) 和钻石黑范贫血 (DBA) 人群具有相似的慢性输血持续时间和开始输血的年龄可用于验证性研究。
该研究将检验以下假设：SCD 中的慢性炎症状态会导致铁调素和细胞因子介导的铁在 RES（网状内皮系统）内滞留、血浆 NTBI（非转铁蛋白结合铁）水平降低、铁向心脏的分布减少在 SCD 中。
研究概览
地位
完全的
详细说明
详细的铁负荷、输血和螯合历史将从图表审查或参与者回忆中获得。
铁负荷数据将包括：1) 肝脏铁的记录，以及 2) 年平均铁蛋白值。
输血数据将包括：(1) 开始定期输血的年龄，(2) 长期输血治疗的年数，以及 (3) 计算为每年所有评估平均值的输血前 Hb。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
423
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Hamburg-Eppendorf、德国
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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California
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Oakland、California、美国、94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
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Georgia
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Augusta、Georgia、美国、30912
- Georgia Regents University
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60614
- Children's Memorial Hospital
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Adult Comprehensive Sickle Cell Center, Duke University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
- Thomas Jefferson SCD Program
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38105-3678
- St. Jude Children's Research Hospital
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London、英国、WC1E 6BT
- UCL Cancer Institute
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
镰状细胞病、重型地中海贫血或 Diamond-Blackfan 贫血没有性别倾向。
镰状细胞性贫血最常影响非洲人后裔，地中海贫血影响地中海、北非、东南亚和印度人后裔。
Diamond-Blackfan 贫血发生在所有种族和族裔群体中。
描述
纳入标准：
- 10-20年的输血（定义为0.2-0.6mg 在至少 60% 的慢性输血年中每年铁蛋白水平大于 2500 的 Fe/kg/day 暴露）；
- 慢性输血开始时 0 至 9 岁；过去 6 个月内没有换血
- 通过肝活检、MRI 或 SQUID 记录的铁过载，在过去 6 个月内估计 LIC 大于 7 mg/g 干重或铁蛋白水平大于 1500mg/dl。
排除标准：
- HbSC、HbS/β 地中海贫血患者
- 心脏起搏器（有源或无源）或其他植入式磁性装置、严重幽闭恐惧症或其他 MRI 禁忌症；无法从要成像的区域（例如珠宝或穿孔）中移除铁磁物体
- 存在研究者认为会使患者不适合入组的任何其他情况；
- SCD、THAL 或 DBA 以外的任何慢性炎症性疾病；
- 采血前 14 天内的任何急性疾病；
- 入组前 6 个月内接受强化螯合治疗的患者，包括去铁胺每天 24 小时、每周 7 天或与 2 种螯合剂联合治疗
- 怀孕
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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重型地中海贫血 (TM)
重型 β-地中海贫血和输血依赖性 E-β THAL 患者。
16 岁或以上，有 10-20 年的慢性输血（定义见上），开始慢性输血时为 0 至 9 岁，肝活检、MRI 或 SQUID 证实铁过载，估计 LIC 大于 7 mg/g过去 6 个月的干重。
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Diamond Blackfan 贫血 (DBA)
DBA 患者，16 岁或以上，输血 10-20 年，开始慢性输血时为 0 至 9 岁，通过肝活检、MRI 或 SQUID 证明铁过载，估计 LIC 大于 7 mg/g 干前 6 个月的重量。
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镰状细胞病 (SCD)
镰状细胞病患者，16 岁或以上，输血 10-20 年（定义为 0.2-0.6mg
在至少 60% 的慢性输血年中每年铁蛋白水平大于 2500 的 Fe/kg/day 暴露）；慢性输血开始时 0 至 9 岁；过去 6 个月内没有换血；通过肝活检、MRI 或 SQUID 记录的铁过载，估计 LIC（肝脏铁含量）在过去 6 个月内大于 7 mg/g 干重或铁蛋白水平大于 1500mg/dl。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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鉴定有资格进行未来铁沉积和生化机制研究的镰状细胞病和地中海贫血铁超载患者
大体时间：2010 年 3 月 - 2013 年 7 月
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将从 10 个参与中心确定具有相似慢性输血持续时间和慢性输血治疗开始年龄的患者。
将获得有关铁负荷和输血、医疗和螯合史的详细信息，以便建立一组患者，这些患者可用于未来肝外铁沉积和潜在生化机制的有力研究。
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2010 年 3 月 - 2013 年 7 月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：John Porter, MD、University College London Cancer Institute
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年3月31日
初级完成 (实际的)
2013年8月31日
研究完成 (实际的)
2013年10月31日
研究注册日期
首次提交
2013年7月30日
首先提交符合 QC 标准的
2013年7月30日
首次发布 (估计)
2013年8月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年9月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年9月22日
最后验证
2020年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2010-019
- 2R01DK057778-06A1 (美国 NIH 拨款/合同)
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