Estudio multicéntrico de sobrecarga de hierro: estudio de encuesta (MCSIO) (MCSIO)
22 de septiembre de 2020 actualizado por: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Modulación del depósito de hierro en la enfermedad de células falciformes y otras hemoglobinopatías ESTUDIO ENCUESTA
El propósito de este estudio es demostrar que un número suficiente de poblaciones con talasemia por sobrecarga de hierro (THAL), enfermedad de células falciformes (SCD) y anemia de Diamond Blackfan (DBA) con duración similar de transfusión crónica y edad al comienzo de las transfusiones sería disponible para un estudio de confirmación.
El estudio examinará la hipótesis de que un estado inflamatorio crónico en SCD conduce a la retención de hierro mediada por hepcidina y citocinas dentro del RES (sistema reticuloendotelial), niveles plasmáticos más bajos de NTBI (hierro no unido a transferrina), menor distribución de hierro al corazón. en SCD.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Se obtendrá un historial detallado de la carga de hierro, la transfusión y la quelación a partir de la revisión de las historias clínicas o del recuerdo de los participantes.
Los datos de la carga de hierro incluirán: 1) documentación del hierro hepático y 2) valores medios anuales de ferritina.
Los datos de transfusión incluirán: (1) edad al inicio de transfusiones regulares, (2) años de terapia de transfusión crónica y (3) Hb previa a la transfusión calculada como promedio de todas las evaluaciones para cada año.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
423
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Hamburg-Eppendorf, Alemania
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Georgia Regents University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
- Children's Memorial Hospital
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Adult Comprehensive Sickle Cell Center, Duke University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson SCD Program
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105-3678
- St. Jude Children's Research Hospital
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London, Reino Unido, WC1E 6BT
- UCL Cancer Institute
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
No hay predisposición de género para la enfermedad de células falciformes, la talasemia mayor o la anemia de Diamond-Blackfan.
La anemia de células falciformes afecta con mayor frecuencia a las personas de ascendencia africana, la talasemia afecta a las personas de ascendencia mediterránea, del norte de África, del sudeste asiático y de la India.
La anemia de Diamond-Blackfan ocurre en todos los grupos raciales y étnicos.
Descripción
Criterios de inclusión:
- 10-20 años de transfusión (definida como 0,2-0,6 mg exposición Fe/kg/día con niveles anuales de ferritina superiores a 2500 en al menos el 60% de los años de transfusión crónica);
- 0 a 9 años al inicio de transfusiones crónicas; sin exanguinotransfusiones en los 6 meses anteriores
- sobrecarga de hierro documentada por biopsia hepática, resonancia magnética o SQUID con LIC estimada superior a 7 mg/g de peso seco en los 6 meses anteriores o nivel de ferritina superior a 1500 mg/dl.
Criterio de exclusión:
- Pacientes con HbSC, HbS/β talasemia
- Marcapasos (activo o inactivo) u otros dispositivos magnéticos implantados, claustrofobia severa u otras contraindicaciones para la resonancia magnética; No se pueden quitar objetos ferromagnéticos del cuerpo en las regiones de las que se van a obtener imágenes (por ejemplo, joyas o piercings)
- Presencia de cualquier otra condición que, en opinión del investigador, haría que el paciente no fuera apto para la inscripción;
- Cualquier enfermedad inflamatoria crónica que no sea SCD, THAL o DBA;
- Cualquier enfermedad aguda dentro de un período de 14 días antes del muestreo de sangre;
- Pacientes que recibieron quelación intensiva en los 6 meses anteriores a la inscripción, incluida deferoxamina 24 horas al día, 7 días a la semana o tratamiento combinado con 2 quelantes
- El embarazo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Talasemia Mayor (TM)
Pacientes con β-talasemia mayor y E-beta THAL dependiente de transfusiones.
16 años o más con 10-20 años de transfusión crónica (definida anteriormente), 0 a 9 años de edad al inicio de las transfusiones crónicas, sobrecarga de hierro documentada por biopsia hepática, resonancia magnética o SQUID con LIC estimada superior a 7 mg/g peso seco en los 6 meses anteriores.
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Anemia de Diamond Blackfan (DBA)
Pacientes con DBA, 16 años o más con 10-20 años de transfusión, 0 a 9 años de edad al inicio de transfusiones crónicas, sobrecarga de hierro documentada por biopsia hepática, MRI o SQUID con LIC estimada de más de 7 mg/g seco peso en los 6 meses anteriores.
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Enfermedad de células falciformes (ECF)
Pacientes con enfermedad de células falciformes, de 16 años o más con 10-20 años de transfusión (definida como 0,2-0,6 mg
exposición Fe/kg/día con niveles anuales de ferritina superiores a 2500 en al menos el 60% de los años de transfusión crónica); 0 a 9 años al inicio de transfusiones crónicas; sin exanguinotransfusiones en los 6 meses anteriores; y sobrecarga de hierro documentada por biopsia hepática, resonancia magnética o SQUID con LIC (contenido hepático de hierro) estimado de más de 7 mg/g de peso seco en los 6 meses anteriores o nivel de ferritina superior a 1500 mg/dl.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Identificación de pacientes con sobrecarga de hierro con enfermedad de células falciformes y talasemia elegibles para futuros estudios de depósito de hierro y mecanismos bioquímicos
Periodo de tiempo: Marzo 2010 - Julio 2013
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Los pacientes con duración similar de transfusión crónica y edad al inicio de la terapia de transfusión crónica serán identificados de 10 centros participantes.
Se obtendrá información detallada sobre la carga de hierro y los antecedentes médicos, transfusionales y de quelación con el fin de establecer una cohorte de pacientes que podrían estar disponibles para un futuro estudio potenciado de la deposición extrahepática de hierro y los mecanismos bioquímicos subyacentes.
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Marzo 2010 - Julio 2013
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: John Porter, MD, University College London Cancer Institute
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
31 de marzo de 2010
Finalización primaria (Actual)
31 de agosto de 2013
Finalización del estudio (Actual)
31 de octubre de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de julio de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de julio de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
1 de agosto de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de septiembre de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de septiembre de 2020
Última verificación
1 de septiembre de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Anemia Hipoplásica Congénita
- Anemia Aplásica
- Síndromes de insuficiencia congénita de la médula ósea
- Trastornos de insuficiencia de la médula ósea
- Aplasia de glóbulos rojos, pura
- Anemia de células falciformes
- Talasemia
- Anemia, Diamond-Blackfan
Otros números de identificación del estudio
- 2010-019
- 2R01DK057778-06A1 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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