Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Multicenter onderzoek naar ijzerstapeling: enquêteonderzoek (MCSIO) (MCSIO)

22 september 2020 bijgewerkt door: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Modulatie van ijzerafzetting bij sikkelcelziekte en andere hemoglobinopathieën ONDERZOEKSONDERZOEK

Het doel van deze studie is om aan te tonen dat een voldoende aantal ijzer-overbelaste thalassemie (THAL), sikkelcelziekte (SCD) en Diamond Blackfan Anemia (DBA) populaties met vergelijkbare duur van chronische transfusie en leeftijd bij het begin van transfusies zou zijn beschikbaar voor een bevestigend onderzoek. De studie zal de hypothese onderzoeken dat een chronische ontstekingstoestand bij SCZ leidt tot hepcidine- en cytokine-gemedieerde ijzerretentie in het RES (reticulo-endotheliaal systeem), lagere plasma NTBI (niet-transferrine gebonden ijzer) niveaus, minder distributie van ijzer naar het hart in SCD.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Een gedetailleerde geschiedenis van ijzerbelasting, transfusie en chelatie zal worden verkregen uit de beoordeling van de kaart of uit het terugroepen van de deelnemer.

Gegevens over ijzerbelasting omvatten: 1) documentatie van leverijzer en 2) gemiddelde jaarlijkse ferritinewaarden.

Transfusiegegevens omvatten: (1) leeftijd bij aanvang van reguliere transfusies, (2) jaar chronische transfusietherapie en (3) pre-transfusie Hb berekend als gemiddelde van alle beoordelingen voor elk jaar.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

423

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Duitsland
- - Hamburg-Eppendorf, Duitsland
    - Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Verenigd Koninkrijk
- - London, Verenigd Koninkrijk, WC1E 6BT
    - UCL Cancer Institute
Verenigde Staten
- California
  - Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
    - Children's Hospital & Research Center Oakland
- Georgia
  - Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
    - Georgia Regents University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
    - Children's Memorial Hospital
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
    - Adult Comprehensive Sickle Cell Center, Duke University Medical Center
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
    - Thomas Jefferson SCD Program
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105-3678
    - St. Jude Children's Research Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Er is geen geslachtsaanleg voor sikkelcelanemie, thalassemie major of Diamond-Blackfan-anemie. Sikkelcelanemie treft mensen van Afrikaanse afkomst het vaakst, thalassemie treft mensen van mediterrane, Noord-Afrikaanse, Zuidoost-Aziatische en Indiase afkomst. Diamond-Blackfan-anemie komt voor in alle raciale en etnische groepen.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

10-20 jaar transfusie (gedefinieerd als 0,2-0,6 mg Fe/kg/dag blootstelling met jaarlijkse ferritinewaarden hoger dan 2500 in ten minste 60% van de jaren van chronische transfusie);
0 tot 9 jaar bij aanvang van chronische transfusies; geen wisseltransfusies in de afgelopen 6 maanden
ijzerstapeling gedocumenteerd door leverbiopsie, MRI of SQUID met een geschatte LIC van meer dan 7 mg/g droog gewicht in de voorgaande 6 maanden of een ferritinegehalte van meer dan 1500 mg/dl.

Uitsluitingscriteria:

Patiënten met HbSC, HbS/β-thalassemie
Pacemaker (actief of inactief) of andere geïmplanteerde magnetische apparaten, ernstige claustrofobie of andere contra-indicaties voor MRI; Kan geen ferromagnetische voorwerpen van het lichaam verwijderen in gebieden die in beeld moeten worden gebracht (bijv. sieraden of piercings)
Aanwezigheid van een andere aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt ongeschikt zou maken voor inschrijving;
Elke andere chronische ontstekingsziekte dan de SCD, THAL of DBA;
Elke acute ziekte binnen een periode van 14 dagen voorafgaand aan bloedafname;
Patiënten die intensieve chelatietherapie kregen in de 6 maanden voorafgaand aan inschrijving inclusief deferoxamine 24 uur per dag, 7 dagen per week of combinatiebehandeling met 2 chelatoren
Zwangerschap

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Thalassemie Major (TM) Patiënten met β-thalassemie major en transfusie-afhankelijke E-beta THAL. 16 jaar of ouder met 10-20 jaar chronische transfusie (hierboven gedefinieerd), 0 tot 9 jaar oud bij aanvang van chronische transfusies, ijzerstapeling gedocumenteerd door leverbiopsie, MRI of SQUID met geschatte LIC van meer dan 7 mg/g droog gewicht in de afgelopen 6 maanden.
Diamond Blackfan-anemie (DBA) Patiënten met DBA, 16 jaar of ouder met 10-20 jaar transfusie, 0 tot 9 jaar oud bij aanvang van chronische transfusies, ijzerstapeling gedocumenteerd door leverbiopsie, MRI of SQUID met geschatte LIC van meer dan 7 mg/g droog wt in de afgelopen 6 maanden.
Sikkelcelziekte (SCD) Patiënten met sikkelcelziekte, 16 jaar of ouder met 10-20 jaar transfusie (gedefinieerd als 0,2-0,6 mg Fe/kg/dag blootstelling met jaarlijkse ferritinewaarden hoger dan 2500 in ten minste 60% van de jaren van chronische transfusie); 0 tot 9 jaar bij aanvang van chronische transfusies; geen wisseltransfusies in de afgelopen 6 maanden; en ijzerstapeling gedocumenteerd door leverbiopsie, MRI of SQUID met geschatte LIC (leverijzergehalte) van meer dan 7 mg/g droog gewicht in de voorgaande 6 maanden of een ferritinegehalte van meer dan 1500 mg/dl.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Identificatie van patiënten met ijzerstapeling met sikkelcelziekte en thalassemie die in aanmerking komen voor toekomstig onderzoek naar ijzerafzetting en biochemische mechanismen Tijdsspanne: Maart 2010 - juli 2013	Patiënten met een vergelijkbare duur van chronische transfusie en leeftijd bij aanvang van chronische transfusietherapie zullen worden geïdentificeerd uit 10 deelnemende centra. Gedetailleerde informatie over ijzerbelasting en transfusie, medische en chelatiegeschiedenissen zal worden verkregen om een cohort van patiënten samen te stellen dat beschikbaar zou kunnen zijn voor een toekomstige aangedreven studie van extra-hepatische ijzerafzetting en onderliggende biochemische mechanismen.	Maart 2010 - juli 2013

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Medewerkers

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Medical University Innsbruck

Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

University College London (UCL) Cancer Institute

Onderzoekers

Hoofdonderzoeker: John Porter, MD, University College London Cancer Institute

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

31 maart 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 augustus 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 oktober 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 juli 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria