Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Multicenterundersøgelse af jernoverbelastning: undersøgelsesundersøgelse (MCSIO) (MCSIO)

22. september 2020 opdateret af: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Modulation af jernaflejring ved seglcellesygdom og andre hæmoglobinopatier UNDERSØGELSESSTUDIE

Formålet med denne undersøgelse er at påvise, at et tilstrækkeligt antal populationer af jernoverbelastet thalassæmi (THAL), seglcellesygdom (SCD) og Diamond Blackfan Anæmi (DBA) med tilsvarende varighed af kronisk transfusion og alder ved start af transfusioner vil være tilgængelig for en bekræftende undersøgelse. Studiet vil undersøge hypotesen om, at en kronisk inflammatorisk tilstand i SCD fører til hepcidin- og cytokin-medieret jerntilbageholdelse i RES (reticuloendotelial system), lavere plasma NTBI (non-transferrin bundet jern) niveauer, mindre distribution af jern til hjertet i SCD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

En detaljeret jernbyrde, transfusion og chelationshistorie vil blive indhentet fra diagramgennemgang eller fra tilbagekaldelse af deltager.

Jernbelastningsdata vil omfatte: 1) dokumentation af leverjern og 2) gennemsnitlige årlige ferritinværdier.

Transfusionsdata vil omfatte: (1) alder ved påbegyndelse af regelmæssige transfusioner, (2) års kronisk transfusionsterapi og (3) præ-transfusion Hb beregnet som gennemsnit af alle vurderinger for hvert år.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

423

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1E 6BT
        • UCL Cancer Institute
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Georgia Regents University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Adult Comprehensive Sickle Cell Center, Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson SCD Program
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105-3678
        • St. Jude Children's Research Hospital
  • Tyskland
      • Hamburg-Eppendorf, Tyskland
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Der er ingen kønsdisposition for seglcellesygdom, thalassæmi major eller Diamond-Blackfan anæmi. Seglcelleanæmi rammer oftest mennesker af afrikansk afstamning, thalassæmi rammer mennesker af Middelhavsområdet, Nordafrika, Sydøstasien og indisk afstamning. Diamond-Blackfan anæmi forekommer på tværs af alle racer og etniske grupper.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 10-20 års transfusion (defineret som 0,2-0,6 mg Fe/kg/dag eksponering med årlige ferritinniveauer større end 2500 i mindst 60 % af årene med kronisk transfusion);
  • 0 til 9 år ved initiering af kroniske transfusioner; ingen udvekslingstransfusioner inden for de foregående 6 måneder
  • jernoverbelastning dokumenteret ved enten leverbiopsi, MRI eller SQUID med estimeret LIC på mere end 7 mg/g tørvægt i de foregående 6 måneder eller ferritinniveau større end 1500mg/dl.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med HbSC, HbS/β-thalassæmi
  • Pacemaker (aktiv eller inaktiv) eller andre implanterede magnetiske enheder, svær klaustrofobi eller andre kontraindikationer til MR; Ude af stand til at fjerne ferromagnetiske genstande fra kroppen i områder, der skal afbildes (f.eks. smykker eller piercing)
  • Tilstedeværelse af enhver anden tilstand, som efter undersøgerens mening ville gøre patienten uegnet til indskrivning;
  • Enhver kronisk inflammatorisk sygdom bortset fra SCD, THAL eller DBA;
  • Enhver akut sygdom inden for en periode på 14 dage før blodprøvetagning;
  • Patienter, der modtog intensiv chelation i de 6 måneder før indskrivning, inklusive deferoxamin 24 timer i døgnet, 7 dage om ugen eller kombinationsbehandling med 2 chelatorer
  • Graviditet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Thalassæmi Major (TM)
Patienter med β-thalassæmi major og transfusionsafhængig E-beta THAL. 16 år eller ældre med 10-20 års kronisk transfusion (defineret ovenfor), 0 til 9 år ved påbegyndelse af kroniske transfusioner, jernoverskud dokumenteret ved enten leverbiopsi, MR eller SQUID med estimeret LIC på mere end 7 mg/g tør vægt i de foregående 6 måneder.
Diamond Blackfan Anæmi (DBA)
Patienter med DBA, 16 år eller ældre med 10-20 års transfusion, 0 til 9 år ved påbegyndelse af kroniske transfusioner, jernoverbelastning dokumenteret ved enten leverbiopsi, MR eller SQUID med estimeret LIC på mere end 7 mg/g tør vægt i de foregående 6 måneder.
Seglcellesygdom (SCD)
Patienter med seglcellesygdomme, 16 år eller ældre med 10-20 års transfusion (defineret som 0,2-0,6 mg Fe/kg/dag eksponering med årlige ferritinniveauer større end 2500 i mindst 60 % af årene med kronisk transfusion); 0 til 9 år ved initiering af kroniske transfusioner; ingen udvekslingstransfusioner inden for de foregående 6 måneder; og jernoverbelastning dokumenteret ved enten leverbiopsi, MRI eller SQUID med estimeret LIC (leverjernindhold) på mere end 7 mg/g tørvægt i de foregående 6 måneder eller ferritinniveau større end 1500mg/dl.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Identifikation af jernoverbelastede patienter med seglcellesygdom og thalassæmi kvalificerede til fremtidig undersøgelse af jernaflejring og biokemiske mekanismer
Tidsramme: Marts 2010 - juli 2013
Patienter med tilsvarende varighed af kronisk transfusion og alder ved begyndelsen af ​​kronisk transfusionsterapi vil blive identificeret fra 10 deltagende centre. Detaljeret information om jernbyrde og transfusion, medicinske og chelationshistorier vil blive opnået for at etablere en kohorte af patienter, der kunne være tilgængelige for en fremtidig drevet undersøgelse af ekstrahepatisk jernaflejring og underliggende biokemiske mekanismer.
Marts 2010 - juli 2013

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Samarbejdspartnere

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Medical University Innsbruck
Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
University College London (UCL) Cancer Institute

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: John Porter, MD, University College London Cancer Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

31. marts 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. august 2013

Studieafslutning (Faktiske)

31. oktober 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. juli 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. juli 2013

Først opslået (Skøn)

1. august 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. september 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. september 2020

Sidst verificeret

1. september 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2010-019
  • 2R01DK057778-06A1 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner