Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Multicentrická studie přetížení železem: Průzkumná studie (MCSIO) (MCSIO)

22. září 2020 aktualizováno: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Modulace ukládání železa u srpkovité anémie a jiných hemoglobinopatií PRŮZKUMOVÁ STUDIE

Účelem této studie je prokázat, že dostatečný počet populací s thalassemií přetíženou železem (THAL), srpkovitou anémií (SCD) a Diamond Blackfanovou anémií (DBA) s podobnou délkou chronické transfuze a věkem na začátku transfuze by byl k dispozici pro potvrzující studii. Studie bude zkoumat hypotézu, že chronický zánětlivý stav u SCD vede k zadržování železa zprostředkovanému hepcidinem a cytokiny v RES (retikuloendoteliální systém), nižším hladinám NTBI (železo nevázané na transferin) v plazmě, menší distribuci železa do srdce v SCD.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Podrobná anamnéza zátěže železem, transfuze a chelace bude získána z přehledu tabulky nebo ze zpětného odběru účastníků.

Údaje o zátěži železem budou zahrnovat: 1) dokumentaci jaterního železa a 2) průměrné roční hodnoty feritinu.

Údaje o transfuzích budou zahrnovat: (1) věk při zahájení pravidelných transfuzí, (2) roky chronické transfuzní terapie a (3) předtransfuzní Hb vypočítaný jako průměr všech hodnocení za každý rok.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

423

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Hamburg-Eppendorf, Německo
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1E 6BT
        • UCL Cancer Institute
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Georgia Regents University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Adult Comprehensive Sickle Cell Center, Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson SCD Program
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105-3678
        • St. Jude Children's Research Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Neexistuje žádná genderová predispozice pro srpkovitou anémii, thalassemii major nebo Diamond-Blackfanovu anémii. Srpkovitá anémie postihuje nejčastěji lidi afrického původu, talasémie postihuje lidi původem ze Středomoří, severní Afriky, jihovýchodní Asie a Indie. Diamantová-Blackfanova anémie se vyskytuje u všech rasových a etnických skupin.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 10-20 let transfuze (definováno jako 0,2-0,6 mg expozice Fe/kg/den s ročními hladinami feritinu vyššími než 2500 v alespoň 60 % let chronické transfuze);
  • 0 až 9 let při zahájení chronických transfuzí; žádná výměnná transfuze v předchozích 6 měsících
  • přetížení železem dokumentované buď jaterní biopsií, MRI nebo SQUID s odhadovaným LIC vyšším než 7 mg/g suché hmotnosti v předchozích 6 měsících nebo hladinou feritinu vyšší než 1500 mg/dl.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s HbSC, HbS/β talasémií
  • Kardiostimulátor (aktivní nebo neaktivní) nebo jiná implantovaná magnetická zařízení, závažná klaustrofobie nebo jiné kontraindikace MRI; Nelze odstranit feromagnetické předměty z těla v oblastech, které mají být zobrazeny (např. šperky nebo piercing)
  • Přítomnost jakéhokoli jiného stavu, který by podle názoru zkoušejícího učinil pacienta nevhodným pro zařazení;
  • Jakékoli chronické zánětlivé onemocnění jiné než SCD, THAL nebo DBA;
  • Jakékoli akutní onemocnění během 14 dnů před odběrem krve;
  • Pacienti, kteří dostávají intenzivní chelataci během 6 měsíců před zařazením, včetně deferoxaminu 24 hodin denně, 7 dní v týdnu nebo kombinovanou léčbu se 2 chelátory
  • Těhotenství

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Thalassemia Major (TM)
Pacienti s β-thalassemia major a E-beta THAL závislý na transfuzi. 16 let nebo starší s 10-20 lety chronické transfuze (definováno výše), 0 až 9 let na začátku chronické transfuze, přetížení železem doložené buď jaterní biopsií, MRI nebo SQUID s odhadovaným LIC vyšším než 7 mg/g suchá hmota v předchozích 6 měsících.
Diamond Blackfan anémie (DBA)
Pacienti s DBA, 16 let nebo starší s 10-20 lety transfuze, 0 až 9 let na začátku chronické transfuze, přetížení železem dokumentované buď jaterní biopsií, MRI nebo SQUID s odhadovaným LIC vyšším než 7 mg/g suché wt v předchozích 6 měsících.
Srpkovitá anémie (SCD)
Pacienti se srpkovitou anémií, 16 let nebo starší s 10–20 lety transfuze (definováno jako 0,2–0,6 mg expozice Fe/kg/den s ročními hladinami feritinu vyššími než 2500 v alespoň 60 % let chronické transfuze); 0 až 9 let při zahájení chronických transfuzí; žádná výměnná transfuze v předchozích 6 měsících; a přetížení železem dokumentované buď jaterní biopsií, MRI nebo SQUID s odhadovaným LIC (obsah železa v játrech) vyšším než 7 mg/g suché hmotnosti v předchozích 6 měsících nebo hladinou feritinu vyšší než 1500 mg/dl.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Identifikace pacientů přetížených železem se srpkovitou anémií a talasémií vhodných pro budoucí studium ukládání železa a biochemických mechanismů
Časové okno: Březen 2010 – červenec 2013
Z 10 zúčastněných center budou identifikováni pacienti s podobnou dobou trvání chronické transfuze a věkem při zahájení chronické transfuzní terapie. Budou získány podrobné informace o zátěži železem a transfuzích, lékařských a chelatačních anamnézách, aby se vytvořila skupina pacientů, kteří by mohli být k dispozici pro budoucí výkonnou studii ukládání železa v extrahepatálních tkáních a základních biochemických mechanismů.
Březen 2010 – červenec 2013

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Spolupracovníci

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Medical University Innsbruck
Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
University College London (UCL) Cancer Institute

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: John Porter, MD, University College London Cancer Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

31. března 2010

Primární dokončení (Aktuální)

31. srpna 2013

Dokončení studie (Aktuální)

31. října 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. července 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. července 2013

První zveřejněno (Odhad)

1. srpna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. září 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. září 2020

Naposledy ověřeno

1. září 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2010-019
  • 2R01DK057778-06A1 (Grant/smlouva NIH USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit