Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A vastúlterhelés többközpontú tanulmánya: felmérési tanulmány (MCSIO) (MCSIO)

2020. szeptember 22. frissítette: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

A vaslerakódás modulálása sarlósejtes betegségekben és egyéb hemoglobinopátiákban FELMÉRÉS TANULMÁNY

A tanulmány célja annak bizonyítása, hogy elegendő számú vas-túlterhelt talaszémia (THAL), sarlósejtes betegség (SCD) és Diamond Blackfan anaemia (DBA) populációja hasonló időtartamú krónikus transzfúzióval és a transzfúzió kezdetekor eltöltött életkorral rendelkezik. megerősítő vizsgálathoz elérhető. A tanulmány megvizsgálja azt a hipotézist, hogy az SCD krónikus gyulladásos állapota hepcidin- és citokin-mediált vasvisszatartáshoz vezet a RES-ben (reticuloendoteliális rendszer), alacsonyabb plazma NTBI-szinthez (nem transzferrinhez kötött vas) és kisebb vas-eloszláshoz vezet a szívbe. az SCD-ben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Részletes leírás

A vasterhelés, a transzfúzió és a kelátképződés részletes előzményei a diagram áttekintéséből vagy a résztvevők visszahívásából származnak.

A vasterhelési adatok a következőket tartalmazzák: 1) a máj vastartalmának dokumentálása és 2) az átlagos éves ferritin értékek.

A transzfúziós adatok a következőket tartalmazzák: (1) életkor a rendszeres transzfúzió megkezdésekor, (2) krónikus transzfúziós terápia évei és (3) transzfúzió előtti Hb, az egyes évek összes értékelésének átlagaként kiszámítva.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

423

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1E 6BT
        • UCL Cancer Institute
  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
        • Georgia Regents University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Adult Comprehensive Sickle Cell Center, Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Thomas Jefferson SCD Program
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105-3678
        • St. Jude Children's Research Hospital
  • Németország
      • Hamburg-Eppendorf, Németország
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Nincs nemi hajlam a sarlósejtes vérszegénységre, a major thalassemia-ra vagy a Diamond-Blackfan anémiára. A sarlósejtes vérszegénység leggyakrabban az afrikai származásúakat, a talaszémia a mediterrán, észak-afrikai, délkelet-ázsiai és indiai származásúakat érinti. A Diamond-Blackfan vérszegénység minden faji és etnikai csoportban előfordul.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 10-20 éves transzfúzió (0,2-0,6 mg Fe/kg/nap expozíció 2500-nál nagyobb éves ferritinszint mellett a krónikus transzfúziós évek legalább 60%-ában);
  • 0-9 éves korig a krónikus transzfúzió kezdetén; nem volt cseretranszfúzió az elmúlt 6 hónapban
  • májbiopsziával, MRI-vel vagy SQUID-vel dokumentált vastúlterhelés, 7 mg/g száraz tömegnél nagyobb becsült LIC-értékkel az előző 6 hónapban, vagy 1500 mg/dl-nél nagyobb ferritinszinttel.

Kizárási kritériumok:

  • HbSC, HbS/β talaszémiában szenvedő betegek
  • Pacemaker (aktív vagy inaktív) vagy más beültetett mágneses eszközök, súlyos klausztrofóbia vagy az MRI egyéb ellenjavallatai; Nem lehet ferromágneses tárgyakat eltávolítani a testből a leképezni kívánt területeken (pl. ékszerek vagy piercingek)
  • bármely egyéb olyan állapot megléte, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná tenné a beteget a felvételre;
  • Bármilyen krónikus gyulladásos betegség, az SCD, THAL vagy DBA kivételével;
  • Bármilyen akut betegség a vérvételt megelőző 14 napon belül;
  • Azok a betegek, akik a felvételt megelőző 6 hónapban intenzív kelátképzésben részesültek, beleértve a deferoxamint napi 24 órában, heti 7 napon vagy kombinált kezelést 2 kelátképzővel
  • Terhesség

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Thalassemia Major (TM)
Β-thalassemia major és transzfúziófüggő E-béta THAL betegek. 16 éves vagy idősebb, 10-20 éves krónikus transzfúzióban (fent meghatározott), 0-9 éves a krónikus transzfúzió megkezdésekor, májbiopsziával, MRI-vel vagy SQUID-vel dokumentált vastúlterhelés 7 mg/g-nál nagyobb becsült LIC-vel száraz tömeg az előző 6 hónapban.
Diamond Blackfan vérszegénység (DBA)
16 éves vagy idősebb DBA-s betegek 10-20 éves transzfúzióban, 0-9 évesek a krónikus transzfúzió megkezdésekor, májbiopsziával, MRI-vel vagy SQUID-vel dokumentált vastúlterhelés, 7 mg/g-nál nagyobb becsült LIC-vel szárazon wt az előző 6 hónapban.
Sarlósejtes betegség (SCD)
Sarlósejtes betegségben szenvedő, 16 éves vagy idősebb betegek, akik 10-20 éves transzfúziót kaptak (0,2-0,6 mg Fe/kg/nap expozíció 2500-nál nagyobb éves ferritinszint mellett a krónikus transzfúziós évek legalább 60%-ában); 0-9 éves korig a krónikus transzfúzió kezdetén; nem történt cseretranszfúzió az elmúlt 6 hónapban; és májbiopsziával, MRI-vel vagy SQUID-vel dokumentált vas-túlterhelés, a becsült LIC (máj vastartalom) meghaladja a 7 mg/g szárazanyag-tartalmat az előző 6 hónapban, vagy a ferritinszint meghaladja az 1500 mg/dl-t.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vas-túlterhelt sarlósejtes betegségben és talaszémiában szenvedő betegek azonosítása, akik alkalmasak a vaslerakódás és a biokémiai mechanizmusok jövőbeni tanulmányozására
Időkeret: 2010. március - 2013. július
10 részt vevő központból azonosítják azokat a betegeket, akiknek a krónikus transzfúzió időtartama hasonló, és a krónikus transzfúziós kezelés megkezdésekor életkoruk hasonló. A vasterhelésről és a transzfúzióról, az orvosi és a kelátképző történetekről részletes információkat fognak beszerezni annak érdekében, hogy felállítsák a betegek azon csoportját, amely elérhető lehet a májon kívüli vaslerakódás és a mögöttes biokémiai mechanizmusok jövőbeli, hatékony vizsgálatához.
2010. március - 2013. július

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Együttműködők

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Medical University Innsbruck
Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
University College London (UCL) Cancer Institute

Nyomozók

  • Kutatásvezető: John Porter, MD, University College London Cancer Institute

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. március 31.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2013. augusztus 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2013. október 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. július 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. július 30.

Első közzététel (Becslés)

2013. augusztus 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. szeptember 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. szeptember 22.

Utolsó ellenőrzés

2020. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2010-019
  • 2R01DK057778-06A1 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in United States

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel