Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio multicentrico sul sovraccarico di ferro: Survey Study (MCSIO) (MCSIO)

22 settembre 2020 aggiornato da: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Modulazione della deposizione di ferro nell'anemia falciforme e in altre emoglobinopatie STUDIO DI INDAGINE

Lo scopo di questo studio è dimostrare che un numero sufficiente di popolazioni di talassemia con sovraccarico di ferro (THAL), anemia falciforme (SCD) e anemia Diamond Blackfan (DBA) con durata simile della trasfusione cronica ed età all'inizio delle trasfusioni sarebbe disponibile per uno studio di conferma. Lo studio esaminerà l'ipotesi che uno stato infiammatorio cronico nella SCD porti a ritenzione di ferro mediata da epcidina e citochine all'interno del RES (sistema reticoloendoteliale), livelli plasmatici più bassi di NTBI (ferro non legato alla transferrina), minore distribuzione di ferro al cuore nell'SCD.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

Una cronologia dettagliata del carico di ferro, delle trasfusioni e della chelazione sarà ottenuta dalla revisione della cartella clinica o dal richiamo dei partecipanti.

I dati sul carico di ferro includeranno: 1) documentazione del ferro epatico e 2) valori medi annuali di ferritina.

I dati sulle trasfusioni includeranno: (1) età all'inizio delle trasfusioni regolari, (2) anni di terapia trasfusionale cronica e (3) Hb pre-trasfusionale calcolata come media di tutte le valutazioni per ogni anno.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

423

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Hamburg-Eppendorf, Germania
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1E 6BT
        • UCL Cancer Institute
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Georgia Regents University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Adult Comprehensive Sickle Cell Center, Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson SCD Program
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105-3678
        • St. Jude Children'S Research Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Non esiste una predisposizione di genere per l'anemia falciforme, la talassemia major o l'anemia di Diamond-Blackfan. L'anemia falciforme colpisce più frequentemente le persone di origine africana, la talassemia colpisce le persone di origine mediterranea, nordafricana, del sud-est asiatico e indiana. L'anemia di Diamond-Blackfan si verifica in tutti i gruppi razziali ed etnici.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 10-20 anni di trasfusione (definiti come 0,2-0,6 mg esposizione Fe/kg/giorno con livelli annuali di ferritina superiori a 2500 in almeno il 60% degli anni di trasfusione cronica);
  • da 0 a 9 anni all'inizio delle trasfusioni croniche; nessuna exsanguinotrasfusione nei 6 mesi precedenti
  • sovraccarico di ferro documentato da biopsia epatica, risonanza magnetica o SQUID con LIC stimato superiore a 7 mg/g peso secco nei 6 mesi precedenti o livello di ferritina superiore a 1500 mg/dl.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con HbSC, HbS/β talassemia
  • Pacemaker (attivo o inattivo) o altri dispositivi magnetici impiantati, grave claustrofobia o altre controindicazioni alla risonanza magnetica; Impossibile rimuovere oggetti ferromagnetici dal corpo nelle regioni da sottoporre a imaging (ad es. gioielli o piercing)
  • Presenza di qualsiasi altra condizione che, a parere dello sperimentatore, renderebbe il paziente non idoneo all'arruolamento;
  • Qualsiasi malattia infiammatoria cronica diversa da SCD, THAL o DBA;
  • Qualsiasi malattia acuta entro un periodo di 14 giorni prima del prelievo di sangue;
  • Pazienti sottoposti a chelazione intensiva nei 6 mesi precedenti l'arruolamento, inclusa la deferoxamina 24 ore al giorno, 7 giorni alla settimana o trattamento combinato con 2 chelanti
  • Gravidanza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Talassemia Maggiore (TM)
Pazienti con β-talassemia major e E-beta THAL trasfusione-dipendente. 16 anni o più con 10-20 anni di trasfusioni croniche (definite sopra), da 0 a 9 anni all'inizio delle trasfusioni croniche, sovraccarico di ferro documentato da biopsia epatica, risonanza magnetica o SQUID con LIC stimato superiore a 7 mg/g peso secco nei 6 mesi precedenti.
Anemia Diamond Blackfan (DBA)
Pazienti con DBA, 16 anni o più con 10-20 anni di trasfusione, da 0 a 9 anni all'inizio delle trasfusioni croniche, sovraccarico di ferro documentato da biopsia epatica, RM o SQUID con LIC stimato superiore a 7 mg/g secco wt nei 6 mesi precedenti.
Anemia falciforme (SCD)
Pazienti con anemia falciforme, di età pari o superiore a 16 anni con 10-20 anni di trasfusione (definiti come 0,2-0,6 mg esposizione Fe/kg/giorno con livelli annuali di ferritina superiori a 2500 in almeno il 60% degli anni di trasfusione cronica); da 0 a 9 anni all'inizio delle trasfusioni croniche; nessuna exsanguinotrasfusione nei 6 mesi precedenti; e sovraccarico di ferro documentato da biopsia epatica, risonanza magnetica o SQUID con LIC (contenuto di ferro epatico) stimato superiore a 7 mg/g di peso secco nei 6 mesi precedenti o livello di ferritina superiore a 1500 mg/dl.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Identificazione di pazienti con sovraccarico di ferro affetti da anemia falciforme e talassemia idonei per futuri studi sulla deposizione di ferro e sui meccanismi biochimici
Lasso di tempo: Marzo 2010 - luglio 2013
I pazienti con durata simile della trasfusione cronica ed età all'inizio della terapia trasfusionale cronica saranno identificati da 10 centri partecipanti. Saranno ottenute informazioni dettagliate sul carico di ferro e sulle storie trasfusionali, mediche e chelanti al fine di stabilire una coorte di pazienti che potrebbero essere disponibili per un futuro studio potenziato della deposizione extraepatica di ferro e dei meccanismi biochimici sottostanti.
Marzo 2010 - luglio 2013

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Collaboratori

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Medical University Innsbruck
Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
University College London (UCL) Cancer Institute

Investigatori

  • Investigatore principale: John Porter, MD, University College London Cancer Institute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

31 marzo 2010

Completamento primario (Effettivo)

31 agosto 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

31 ottobre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 luglio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 luglio 2013

Primo Inserito (Stima)

1 agosto 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 settembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 settembre 2020

Ultimo verificato

1 settembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2010-019
  • 2R01DK057778-06A1 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia falciforme

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi