Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Raudan ylikuormituksen monikeskustutkimus: Survey Study (MCSIO) (MCSIO)

tiistai 22. syyskuuta 2020 päivittänyt: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Rautakertymän modulaatio sirppisolusairaudessa ja muissa hemoglobinopatioissa TUTKIMUS

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on osoittaa, että riittävä määrä raudalla ylikuormitettua talassemiaa (THAL), sirppisolusairautta (SCD) ja Diamond Blackfan anemiaa (DBA) sairastavia populaatioita, joilla on samanlainen krooninen verensiirto kesto ja samanlainen ikä verensiirron alkaessa. saatavilla varmistustutkimukseen. Tutkimuksessa tarkastellaan hypoteesia, jonka mukaan krooninen tulehdustila SCD:ssä johtaa hepsidiini- ja sytokiinivälitteiseen raudan pidättymiseen RES:ssä (retikuloendoteliaalijärjestelmä), alentaa plasman NTBI-tasoja (ei-transferriiniin sitoutunut rauta) ja vähentää raudan jakautumista sydämeen. SCD:ssä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Yksityiskohtainen rautataakka, verensiirto- ja kelataatiohistoria saadaan kaavion tarkastelusta tai osallistujan muistamisesta.

Rautakuormitustiedot sisältävät: 1) maksan raudan dokumentoinnin ja 2) keskimääräiset vuosittaiset ferritiiniarvot.

Transfuusiotiedot sisältävät: (1) iän säännöllisten verensiirtojen alkaessa, (2) kroonisen verensiirtohoidon vuodet ja (3) ennen verensiirtoa saatua Hb:tä laskettuna kunkin vuoden kaikkien arvioiden keskiarvona.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

423

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • Hamburg-Eppendorf, Saksa
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1E 6BT
        • UCL Cancer Institute
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Georgia Regents University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Adult Comprehensive Sickle Cell Center, Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Thomas Jefferson SCD Program
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105-3678
        • St. Jude Children's Research Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Ei ole sukupuolista taipumusta sirppisolusairaudelle, suurelle talassemialle tai Diamond-Blackfan-anemialle. Sirppisoluanemia vaikuttaa useimmiten afrikkalaissyntyperäisiin ihmisiin, talassemia Välimeren, Pohjois-Afrikan, Kaakkois-Aasian ja Intian syntyperää oleviin ihmisiin. Diamond-Blackfan-anemiaa esiintyy kaikissa roduissa ja etnisissä ryhmissä.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 10-20 vuotta verensiirtoa (määritelty 0,2-0,6 mg Fe/kg/vrk altistuminen vuotuisten ferritiinitasojen ollessa yli 2500 vähintään 60 %:ssa kroonisen verensiirron vuosista);
  • 0–9-vuotiaat kroonisen verensiirron alkaessa; ei vaihtosiirtoja viimeisen 6 kuukauden aikana
  • raudan ylikuormitus, joka on dokumentoitu joko maksabiopsialla, MRI:llä tai SQUID:lla, arvioitu LIC-arvo yli 7 mg/g kuivapainoa edellisten 6 kuukauden aikana tai ferritiinitaso yli 1500 mg/dl.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on HbSC, HbS/β talassemia
  • Tahdistin (aktiivinen tai ei-aktiivinen) tai muut implantoidut magneettilaitteet, vakava klaustrofobia tai muut magneettikuvauksen vasta-aiheet; Ferromagneettisia esineitä ei voida poistaa kehosta kuvattavilla alueilla (esim. koruja tai lävistyksiä)
  • Minkä tahansa muun sellaisen sairauden olemassaolo, joka tutkijan mielestä tekisi potilaan sopimattomaksi rekisteröitäväksi;
  • Mikä tahansa muu krooninen tulehdussairaus kuin SCD, THAL tai DBA;
  • Mikä tahansa akuutti sairaus 14 päivän aikana ennen verinäytteen ottoa;
  • Potilaat, jotka ovat saaneet intensiivistä kelaatiohoitoa 6 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista, mukaan lukien deferoksamiinia 24 tuntia vuorokaudessa, 7 päivää viikossa tai yhdistelmähoitoa kahdella kelataattorilla
  • Raskaus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Thalassemia Major (TM)
Potilaat, joilla on vakava β-talassemia ja verensiirrosta riippuvainen E-beeta-THAL. 16-vuotiaat tai vanhemmat, joilla on 10-20 vuoden krooninen verensiirto (määritelty yllä), 0-9-vuotias kroonisen verensiirron alussa, raudan ylikuormitus, joka on dokumentoitu joko maksabiopsialla, MRI- tai SQUID-tutkimuksella, arvioitu LIC-arvo yli 7 mg/g kuivapaino edellisen 6 kuukauden aikana.
Diamond Blackfan Anemia (DBA)
DBA-potilaat, 16-vuotiaat tai vanhemmat, joilla on 10-20-vuotias verensiirto, 0-9-vuotiaat kroonisen verensiirron alussa, raudan ylikuormitus dokumentoitu joko maksabiopsialla, MRI- tai SQUID-tutkimuksella, arvioitu LIC-arvo yli 7 mg/g kuivana wt edellisen 6 kuukauden aikana.
Sirppisolutauti (SCD)
16-vuotiaat tai sitä vanhemmat potilaat, joilla on sirppisolusairaus ja 10-20 vuoden verensiirto (määritelty 0,2-0,6 mg:ksi Fe/kg/vrk altistuminen vuotuisten ferritiinitasojen ollessa yli 2500 vähintään 60 %:ssa kroonisen verensiirron vuosista); 0–9-vuotiaat kroonisen verensiirron alkaessa; ei vaihtosiirtoja edellisten 6 kuukauden aikana; ja raudan ylikuormitus, joka on dokumentoitu joko maksabiopsialla, MRI:llä tai SQUID:llä, arvioitu LIC (maksan rautapitoisuus) on yli 7 mg/g kuivapainoa edellisten 6 kuukauden aikana tai ferritiinitaso yli 1500 mg/dl.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sellaisten raudan ylikuormittuneiden potilaiden tunnistaminen, joilla on sirppisolutauti ja talassemia ja jotka ovat kelvollisia tulevaan raudan kertymisen ja biokemiallisten mekanismien tutkimukseen
Aikaikkuna: Maaliskuu 2010 - heinäkuu 2013
Potilaat, joilla on samanlainen kroonisen verensiirron kesto ja ikä kroonisen verensiirtohoidon alkaessa, tunnistetaan 10 osallistujakeskuksesta. Yksityiskohtaisia ​​tietoja raudan kuormituksesta ja verensiirrosta, lääketieteellisistä ja kelataatiohistoriasta saadaan, jotta voidaan muodostaa potilasryhmä, joka voisi olla käytettävissä tulevaa tehostettua tutkimusta varten maksan ulkopuolisesta raudan kertymisestä ja taustalla olevista biokemiallisista mekanismeista.
Maaliskuu 2010 - heinäkuu 2013

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Yhteistyökumppanit

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Medical University Innsbruck
Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
University College London (UCL) Cancer Institute

Tutkijat

  • Päätutkija: John Porter, MD, University College London Cancer Institute

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 31. maaliskuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 31. elokuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 31. lokakuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 30. heinäkuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. heinäkuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 1. elokuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 23. syyskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 22. syyskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2010-019
  • 2R01DK057778-06A1 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Hong Kong

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa