鉄過剰症の多施設研究: 調査研究 (MCSIO) (MCSIO)
2020年9月22日 更新者：UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
鎌状赤血球症およびその他の異常ヘモグロビン症における鉄沈着の調節 調査研究
この研究の目的は、十分な数の鉄過剰サラセミア (THAL)、鎌状赤血球症 (SCD)、およびダイヤモンド ブラックファン貧血 (DBA) の集団が、慢性輸血の期間が類似しており、輸血開始時の年齢が適切であることを実証することです。確認研究に利用できます。
この研究では、SCDの慢性炎症状態が、RES（細網内皮系）内のヘプシジンおよびサイトカインを介した鉄の抑制、血漿NTBI（非トランスフェリン結合鉄）レベルの低下、心臓への鉄の分布の減少につながるという仮説を検証します。 SCDで。
調査の概要
状態
完了
詳細な説明
詳細な鉄負荷、輸血およびキレート化の履歴は、チャートのレビューまたは参加者のリコールから取得されます。
鉄負荷データには、1) 肝臓の鉄の記録、および 2) 平均年間フェリチン値が含まれます。
輸血データには、(1) 定期的な輸血開始時の年齢、(2) 慢性輸血療法の年数、および (3) 毎年のすべての評価の平均として計算された輸血前の Hb が含まれます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
423
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
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Georgia
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Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Georgia Regents University
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60614
- Children's Memorial Hospital
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Adult Comprehensive Sickle Cell Center, Duke University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Thomas Jefferson SCD Program
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105-3678
- St. Jude Children's Research Hospital
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London、イギリス、WC1E 6BT
- UCL Cancer Institute
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Hamburg-Eppendorf、ドイツ
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
鎌状赤血球症、サラセミア・メジャー、またはダイアモンド・ブラックファン貧血の性別による素因はありません。
鎌状赤血球貧血はアフリカ系の人々に最も頻繁に影響を及ぼし、サラセミアは地中海、北アフリカ、東南アジア、およびインド系の人々に影響を与えます。
ダイアモンド-ブラックファン貧血は、すべての人種および民族グループで発生します。
説明
包含基準:
- 10～20年間の輸血（0.2～0.6mgと定義） 慢性輸血の少なくとも 60% の年で 2500 を超える年間フェリチン レベルでの Fe/kg/日の暴露);
- 慢性輸血開始時の0歳から9歳;過去6か月間交換輸血なし
- -肝生検、MRI、またはSQUIDのいずれかによって記録された鉄過剰で、過去6か月の推定LICが7 mg / g dry wtを超えるか、フェリチンレベルが1500 mg / dlを超えています。
除外基準:
- HbSC、HbS/βサラセミアの患者
- ペースメーカー（アクティブまたは非アクティブ）またはその他の埋め込み磁気デバイス、重度の閉所恐怖症、または MRI に対するその他の禁忌。イメージングする領域の強磁性物体を体から取り除くことができない (宝石やピアスなど)
- -治験責任医師の意見では、患者を登録に適さないものにするその他の状態の存在;
- -SCD、THAL、またはDBA以外の慢性炎症性疾患;
- -採血前の14日間以内の急性疾患;
- -登録前の6か月間にデフェロキサミンを含む集中的なキレート化を受けている患者 1日24時間、週7日、または2つのキレート剤との併用治療
- 妊娠
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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サラセミアメジャー (TM)
Βサラセミアメジャーおよび輸血依存性E-ベータTHALの患者。
16 歳以上で 10 ～ 20 年間の慢性輸血（上記で定義）、慢性輸血の開始時点で 0 ～ 9 歳、鉄過剰症が肝生検、MRI、または SQUID のいずれかで記録され、推定 LIC が 7 mg/g を超える過去 6 か月の乾燥重量。
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ダイヤモンドブラックファン貧血（DBA）
DBA患者、輸血歴10～20年の16歳以上、慢性輸血開始時0～9歳、肝生検、MRIまたはSQUIDのいずれかで鉄過剰が記録され、推定LICが7 mg/g dryを超える患者過去 6 か月の重量。
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鎌状赤血球症（SCD）
鎌状赤血球症患者、16歳以上で輸血歴10～20年（0.2～0.6mgと定義）
慢性輸血の少なくとも 60% の年で 2500 を超える年間フェリチン レベルでの Fe/kg/日の暴露);慢性輸血開始時の0歳から9歳; -過去6か月間交換輸血はありません;肝生検、MRI、または SQUID のいずれかによって記録された鉄過剰で、過去 6 か月の推定 LIC (肝鉄含有量) が 7 mg/g 乾燥重量を超えるか、またはフェリチン値が 1500 mg/dl を超えています。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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鉄沈着および生化学的メカニズムの将来の研究に適格な鎌状赤血球症およびサラセミアの鉄過剰患者の同定
時間枠：2010年3月～2013年7月
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慢性輸血の期間と慢性輸血療法の開始時の年齢が類似している患者は、10の参加センターから特定されます。
肝臓外鉄沈着とその根底にある生化学的メカニズムの将来の強力な研究に利用できる患者のコホートを確立するために、鉄負荷と輸血、医療、およびキレート化の履歴に関する詳細な情報が取得されます。
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2010年3月～2013年7月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：John Porter, MD、University College London Cancer Institute
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2010年3月31日
一次修了 (実際)
2013年8月31日
研究の完了 (実際)
2013年10月31日
試験登録日
最初に提出
2013年7月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年7月30日
最初の投稿 (見積もり)
2013年8月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年9月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年9月22日
最終確認日
2020年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2010-019
- 2R01DK057778-06A1 (米国 NIH グラント/契約)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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