- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT01913548
Multicenterstudie av järnöverbelastning: Survey Study (MCSIO) (MCSIO)
Modulering av järndeposition vid sicklecellssjukdom och andra hemoglobinopatier UNDERSÖKNINGSSTUDIE
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
En detaljerad historik för järnbördan, transfusion och kelation kommer att erhållas från kartgranskning eller från återkallande av deltagaren.
Järnbelastningsdata kommer att inkludera: 1) dokumentation av leverjärn och 2) genomsnittliga årliga ferritinvärden.
Transfusionsdata kommer att inkludera: (1) ålder vid början av regelbundna transfusioner, (2) år av kronisk transfusionsterapi och (3) pre-transfusion Hb beräknat som genomsnitt av alla bedömningar för varje år.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
California
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
- Georgia Regents University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Adult Comprehensive Sickle Cell Center, Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Thomas Jefferson SCD Program
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105-3678
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, WC1E 6BT
- UCL Cancer Institute
-
-
-
-
-
Hamburg-Eppendorf, Tyskland
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- 10-20 år av transfusion (definierad som 0,2-0,6 mg Fe/kg/dag exponering med årliga ferritinnivåer större än 2500 under minst 60 % av åren med kronisk transfusion);
- 0 till 9 år vid initiering av kroniska transfusioner; inga utbytestransfusioner under de senaste 6 månaderna
- järnöverskott dokumenterad genom antingen leverbiopsi, MRT eller SQUID med uppskattad LIC på mer än 7 mg/g torrvikt under de föregående 6 månaderna eller ferritinnivå högre än 1500mg/dl.
Exklusions kriterier:
- Patienter med HbSC, HbS/β talassemi
- Pacemaker (aktiv eller inaktiv) eller andra implanterade magnetiska enheter, allvarlig klaustrofobi eller andra kontraindikationer för MRT; Det går inte att ta bort ferromagnetiska föremål från kroppen i områden som ska avbildas (t.ex. smycken eller piercing)
- Förekomst av något annat tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle göra patienten olämplig för inskrivning;
- Varje kronisk inflammatorisk sjukdom annan än SCD, THAL eller DBA;
- Varje akut sjukdom inom en 14-dagarsperiod före blodprovstagning;
- Patienter som fått intensiv kelatbehandling under de 6 månaderna före inskrivningen inklusive deferoxamin 24 timmar om dygnet, 7 dagar i veckan eller kombinationsbehandling med 2 kelatorer
- Graviditet
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
---|
Thalassemia Major (TM)
Patienter med β-talassemi major och transfusionsberoende E-beta THAL.
16 år eller äldre med 10-20 års kronisk transfusion (definierad ovan), 0 till 9 år vid påbörjande av kroniska transfusioner, järnöverskott dokumenterad genom antingen leverbiopsi, MRT eller SQUID med uppskattad LIC på mer än 7 mg/g torrvikt under de senaste 6 månaderna.
|
Diamond Blackfan Anemia (DBA)
Patienter med DBA, 16 år eller äldre med 10-20 års transfusion, 0 till 9 år gamla vid påbörjande av kroniska transfusioner, järnöverskott dokumenterad genom antingen leverbiopsi, MRT eller SQUID med uppskattad LIC på mer än 7 mg/g torr vikt under de senaste 6 månaderna.
|
Sickle Cell Disease (SCD)
Patienter med sicklecellssjukdomar, 16 år eller äldre med 10-20 års transfusion (definierad som 0,2-0,6 mg
Fe/kg/dag exponering med årliga ferritinnivåer större än 2500 under minst 60 % av åren med kronisk transfusion); 0 till 9 år vid initiering av kroniska transfusioner; inga utbytestransfusioner under de senaste 6 månaderna; och järnöverskott dokumenterad genom antingen leverbiopsi, MRT eller SQUID med uppskattat LIC (leverjärninnehåll) på mer än 7 mg/g torrvikt under de senaste 6 månaderna eller ferritinnivå högre än 1500 mg/dl.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Identifiering av järnöverbelastade patienter med sicklecellssjukdom och talassemi kvalificerade för framtida studier av järnavsättning och biokemiska mekanismer
Tidsram: Mars 2010 - juli 2013
|
Patienter med liknande varaktighet av kronisk transfusion och ålder vid början av kronisk transfusionsterapi kommer att identifieras från 10 deltagande centra.
Detaljerad information om järnbörda och transfusion, medicinsk och kelationshistorik kommer att erhållas för att etablera en kohort av patienter som kan vara tillgängliga för en framtida studie av extrahepatisk järnavsättning och underliggande biokemiska mekanismer.
|
Mars 2010 - juli 2013
|
Samarbetspartners och utredare
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: John Porter, MD, University College London Cancer Institute
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Benmärgssjukdomar
- Hematologiska sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Anemi
- Anemi, hemolytisk, medfödd
- Anemi, hemolytisk
- Hemoglobinopatier
- Anemi, hypoplastisk, medfödd
- Anemi, aplastisk
- Medfödda benmärgssviktsyndrom
- Benmärgsfel
- Red-Cell Aplasia, ren
- Anemi, sicklecell
- Thalassemi
- Anemi, Diamond-Blackfan
Andra studie-ID-nummer
- 2010-019
- 2R01DK057778-06A1 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Sicklecellanemi
-
Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical...Hunan Zhaotai Yongren Medical Innovation Co. Ltd.RekryteringAnti-cancercellsimmunterapi | T Cell och NK CellKina
-
City of Hope Medical CenterNational Cancer Institute (NCI)Aktiv, inte rekryterandeRefraktärt mogen T-cell och NK-cell non-Hodgkin lymfom | Mogen T-cell och NK-cell non-Hodgkin lymfom | Återkommande moget T- och NK-cells non-Hodgkin-lymfom | Återkommande kutant T-cell non-Hodgkin lymfom | Refraktärt kutant T-cell non-Hodgkin lymfomFörenta staterna
-
City of Hope Medical CenterNational Cancer Institute (NCI)AvslutadAnaplastiskt storcelligt lymfom | Återkommande mogna T-cell och NK-cell non-Hodgkin lymfom | Refraktärt mogen T-cell och NK-cell non-Hodgkin lymfomFörenta staterna
-
Ohio State University Comprehensive Cancer CenterMerck Sharp & Dohme LLCRekryteringSezary syndrom | Kronisk lymfatisk leukemi | Perifert T-cellslymfom | Primärt kutant T-cell non-Hodgkin lymfom | T-cell prolymfocytisk leukemi | B-cell prolymfocytisk leukemiFörenta staterna
-
Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development...AvslutadPure Red-cell AplasiaStorbritannien, Sverige, Sydafrika, Brasilien, Kanada, Tyskland, Norge, Thailand
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisHar inte rekryterat ännu
-
Bing HanAvslutadPure Red Cell Aplasia, förvärvadKina
-
Emory UniversityRekryteringFollikulärt lymfom | Diffust stort B-cellslymfom | Mantelcellslymfom | Kronisk lymfatisk leukemi | Mogen T-cell och NK-cell non-Hodgkin lymfomFörenta staterna
-
Fundación Academia Española de DermatologíaRekryteringLymfom, B-cell | Lymfom, stor B-cell, diffus | Lymfom, B-cell, marginalzon | Lymfom, T-cell, kutan | Sezary syndrom | Lymfom, extranodal NK-T-cellSpanien
-
Therapeutic Advances in Childhood Leukemia ConsortiumAvslutadAkut lymfoblastisk leukemi | Prekursor B-cell lymfoblastisk leukemi | Prekursor T-cell lymfoblastisk leukemiFörenta staterna, Australien