Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Multicenterstudie av järnöverbelastning: Survey Study (MCSIO) (MCSIO)

22 september 2020 uppdaterad av: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Modulering av järndeposition vid sicklecellssjukdom och andra hemoglobinopatier UNDERSÖKNINGSSTUDIE

Syftet med denna studie är att visa att ett tillräckligt antal populationer av järnöverbelastad talassemi (THAL), Sickle Cell Disease (SCD) och Diamond Blackfan Anemia (DBA) populationer med liknande varaktighet av kronisk transfusion och ålder vid start av transfusioner skulle vara tillgänglig för en bekräftande studie. Studien kommer att undersöka hypotesen att ett kroniskt inflammatoriskt tillstånd vid SCD leder till hepcidin- och cytokinmedierad järninnehållning inom RES (retikuloendotelsystemet), lägre plasma NTBI (icke-transferrinbundet järn) nivåer, mindre distribution av järn till hjärtat i SCD.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Detaljerad beskrivning

En detaljerad historik för järnbördan, transfusion och kelation kommer att erhållas från kartgranskning eller från återkallande av deltagaren.

Järnbelastningsdata kommer att inkludera: 1) dokumentation av leverjärn och 2) genomsnittliga årliga ferritinvärden.

Transfusionsdata kommer att inkludera: (1) ålder vid början av regelbundna transfusioner, (2) år av kronisk transfusionsterapi och (3) pre-transfusion Hb beräknat som genomsnitt av alla bedömningar för varje år.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

423

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Georgia Regents University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Adult Comprehensive Sickle Cell Center, Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Thomas Jefferson SCD Program
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105-3678
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • London, Storbritannien, WC1E 6BT
        • UCL Cancer Institute
      • Hamburg-Eppendorf, Tyskland
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Det finns ingen könsanlag för sicklecellssjukdom, thalassemia major eller Diamond-Blackfan-anemi. Sicklecellanemi drabbar oftast människor av afrikansk härkomst, talassemi drabbar människor av Medelhavet, norra Afrika, Sydostasien och indiskt härkomst. Diamond-Blackfan anemi förekommer över alla raser och etniska grupper.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 10-20 år av transfusion (definierad som 0,2-0,6 mg Fe/kg/dag exponering med årliga ferritinnivåer större än 2500 under minst 60 % av åren med kronisk transfusion);
  • 0 till 9 år vid initiering av kroniska transfusioner; inga utbytestransfusioner under de senaste 6 månaderna
  • järnöverskott dokumenterad genom antingen leverbiopsi, MRT eller SQUID med uppskattad LIC på mer än 7 mg/g torrvikt under de föregående 6 månaderna eller ferritinnivå högre än 1500mg/dl.

Exklusions kriterier:

  • Patienter med HbSC, HbS/β talassemi
  • Pacemaker (aktiv eller inaktiv) eller andra implanterade magnetiska enheter, allvarlig klaustrofobi eller andra kontraindikationer för MRT; Det går inte att ta bort ferromagnetiska föremål från kroppen i områden som ska avbildas (t.ex. smycken eller piercing)
  • Förekomst av något annat tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle göra patienten olämplig för inskrivning;
  • Varje kronisk inflammatorisk sjukdom annan än SCD, THAL eller DBA;
  • Varje akut sjukdom inom en 14-dagarsperiod före blodprovstagning;
  • Patienter som fått intensiv kelatbehandling under de 6 månaderna före inskrivningen inklusive deferoxamin 24 timmar om dygnet, 7 dagar i veckan eller kombinationsbehandling med 2 kelatorer
  • Graviditet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Thalassemia Major (TM)
Patienter med β-talassemi major och transfusionsberoende E-beta THAL. 16 år eller äldre med 10-20 års kronisk transfusion (definierad ovan), 0 till 9 år vid påbörjande av kroniska transfusioner, järnöverskott dokumenterad genom antingen leverbiopsi, MRT eller SQUID med uppskattad LIC på mer än 7 mg/g torrvikt under de senaste 6 månaderna.
Diamond Blackfan Anemia (DBA)
Patienter med DBA, 16 år eller äldre med 10-20 års transfusion, 0 till 9 år gamla vid påbörjande av kroniska transfusioner, järnöverskott dokumenterad genom antingen leverbiopsi, MRT eller SQUID med uppskattad LIC på mer än 7 mg/g torr vikt under de senaste 6 månaderna.
Sickle Cell Disease (SCD)
Patienter med sicklecellssjukdomar, 16 år eller äldre med 10-20 års transfusion (definierad som 0,2-0,6 mg Fe/kg/dag exponering med årliga ferritinnivåer större än 2500 under minst 60 % av åren med kronisk transfusion); 0 till 9 år vid initiering av kroniska transfusioner; inga utbytestransfusioner under de senaste 6 månaderna; och järnöverskott dokumenterad genom antingen leverbiopsi, MRT eller SQUID med uppskattat LIC (leverjärninnehåll) på mer än 7 mg/g torrvikt under de senaste 6 månaderna eller ferritinnivå högre än 1500 mg/dl.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Identifiering av järnöverbelastade patienter med sicklecellssjukdom och talassemi kvalificerade för framtida studier av järnavsättning och biokemiska mekanismer
Tidsram: Mars 2010 - juli 2013
Patienter med liknande varaktighet av kronisk transfusion och ålder vid början av kronisk transfusionsterapi kommer att identifieras från 10 deltagande centra. Detaljerad information om järnbörda och transfusion, medicinsk och kelationshistorik kommer att erhållas för att etablera en kohort av patienter som kan vara tillgängliga för en framtida studie av extrahepatisk järnavsättning och underliggande biokemiska mekanismer.
Mars 2010 - juli 2013

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

31 mars 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

31 augusti 2013

Avslutad studie (Faktisk)

31 oktober 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 juli 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 juli 2013

Första postat (Uppskatta)

1 augusti 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 september 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 september 2020

Senast verifierad

1 september 2020

Mer information

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sicklecellanemi

3
Prenumerera