Prader-Willi 증후군으로 진단된 소아 및 성인의 과식증 행동 증상의 치료
Prader-Willi 증후군 (PWS)이있는 대상에서 비강 내 카베 토신의 안전성과 효과를 평가하기위한 전향 적, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국
- Florida University
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New York
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Mineola, New York, 미국
- Winthrop University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국
- Vanderbilt University
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 10-18세 남성 또는 여성(둘 다 포함)
- Prader-Willi Syndrome의 유 전적으로 확인 된 진단
- Miller et al, 2011에 근거한 임상 평가에 의해 영양 단계 3에 있는 것으로 결정됨
제외 기준:
- 프래더-윌리 증후군 이외의 인지 장애의 알려진 유전적, 호르몬적 또는 염색체 원인
- 현재 활성 정신병적 증상의 존재
- 심혈관 질환, 간질, 잦은 편두통 또는 중증 천식의 존재
- 자격을 갖춘 의료 서비스 제공자가 자폐 스펙트럼 장애를 진단한 적이 있음
- 선택적 세로토닌 재흡수 억제제(SSRI) 또는 선택적 노르에피네프린 재흡수 억제제(SNRI), 항정신병 약물, 각성 촉진 약물 또는 갑상선 호르몬의 사전 또는 동시 사용(투여량이 스크리닝 시점에서 6개월 이상 안정적이지 않은 경우)
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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각각의 스프레이 펌프 작용은 50 μl 부피의 멸균 염화나트륨 용액 0.9%를 전달 하였다; 각각의 용량은 각 콧 구멍에서 3 개의 스프레이 펌프 작동으로 구성되었다. 부모는 14 일 동안 식사 전에 매일 3 회 3 회 각 콧 구멍에 3 개의 비강 내 스프레이 작동을 투여하도록 지시 받았다. |
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실험적: Carbetocin (FE 992097)
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각 스프레이 펌프 작용은 1.6 mg 카베 토신 (Fe 992097)을 함유 한 50 μl 부피의 용액을 전달 하였다; 각각의 용량은 총 9.6mg의 카베 토신을 전달하는 각 콧 구멍에서 3 개의 스프레이 펌프 작동으로 구성되었다. 부모는 14 일 동안 식사 전에 매일 3 회 3 회 각 콧 구멍에 3 개의 비강 내 스프레이 작동을 투여하도록 지시 받았다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Prader-Willi Syndrome (PWS) 설문지 응답 성 (HPWSQ-R)의 기준선에서 치료 종료시 총 점수 (15 일).
기간: 1 일 (기준)부터 15 일까지
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HPWSQ-R은 PWS에서 과민증의 심리적, 발달 및 신경 생물학적 상관 관계를 조사하는 11 개 항목 설문지입니다. 항목은 3 개의 도메인으로 분류됩니다. 각 항목에 대한 동작, 드라이브 및 심각도는 5 점 척도로 평가됩니다 (1 : 전혀/시간이 전혀/시간이 없다/매우 쉬운 5 : 극도/모든 시간/매우 단단함). 설문지는 1 주간의 리콜 기간을 사용하여 부모/간병인이 완료했습니다. 총 점수는 3 개의 도메인의 모든 항목의 합이었으며 11 (과민성 행동 없음)에서 55 (대부분의 심한 과민 거동) 범위였습니다. 15 일째의 HPWSQ-R 총 점수의 기준선에서 변경 이이 결과 측정에 대해 제시됩니다. |
1 일 (기준)부터 15 일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상 글로벌 인상-치료 후 (CGI-I) 점수 (15 일)
기간: 15 일에
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임상 글로벌 인상 (CGI) 척도는 질병 심각도의 7 점 임상의 등급 (1 = 정상, 전혀 아프지 않음, 7 = 가장 아픈 환자 중 7 =)-시험 시작시 (기준선)-임상 글로벌 인상-성급 등급 (CGI-S) 및 환자 조건의 개선에 대한 7 포인트 임상의 등급 (1 = 기본 개선/7 점)으로 구성됩니다. 시험 종료 (15 일) -CGI -I. 15 일째의 CGI-I 점수는이 결과 측정에 대해 제시됩니다. |
15 일에
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치료 종료시 HPWSQ-R 도메인 점수 (행동, 구동 및 심각도)의 기준선에서 변경 (15 일)
기간: 1 일 (기준)부터 15 일까지
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HPWSQ-R은 PWS에서 과민증의 심리적, 발달 및 신경 생물학적 상관 관계를 조사하는 11 개 항목 설문지입니다. 항목은 3 개의 도메인으로 분류되었습니다. 5 포인트 점수로 평가 된 각 항목의 동작, 드라이브 및 심각도는 1 (전혀/시간/매우 쉬운)에서 5 (매우/모든 시간/매우 어려운)에서 5 점에서 5 점입니다. 설문지는 1 주간의 리콜 기간을 사용하여 부모/간병인이 완료했습니다. 이 결과 측정에 대해 HPWSQ-R 총 점수와 도메인 점수 (동작, 드라이브 및 심각도)의 변화가 제시됩니다. HPWSQ-R 행동, 드라이브 및 심각도 점수는 각각 5-25, 4-20 및 2-10이며, 점수가 높아진 결과가 더 나빠졌습니다. 기준선에서의 변경이 표시됩니다 = (15 일 점수 마이너스 기준 점수). |
1 일 (기준)부터 15 일까지
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치료 종료시 어린이 예일-갈색 강박 강박 규모 점수 (CY-BOC)의 기준선에서 변화 (15 일)
기간: 1 일 (기준)부터 15 일까지
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CY-BOCS는 소아 강박 장애 장애 (OCD)의 특정 증상 및 증상 심각성에 대한 임상의 정격 반 구조적 인벤토리입니다. CY-BOC의 총 점수는 증상 체크리스트 및 심각도 척도를 사용하여 계산됩니다. 10 개의 심각도 항목은 강박 관념 심각도 점수 (5 개 항목), 강박 심각도 점수 (5 개 항목) 및 총 점수 (모두 10 개의 심각도 항목의 합)를 생성하도록 합산됩니다. 총 점수는 10 개의 개별 점수를 합산하여 계산되며 0 (강박 관념 또는 강박 없음)에서 40 (가장 심각한 OC) 범위입니다. |
1 일 (기준)부터 15 일까지
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치료 종료시 Reiss 프로파일의 식품 도메인 점수에서 기준선에서 변경 (15 일)
기간: 1 일 (기준)부터 15 일까지
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Reiss 프로파일의 식품 도메인 점수는 음식 추구 행동과 관련된 7 가지 질문으로 구성되었습니다. 질문은 -2 (강하게 동의하지 않음,이 문구는 사람의 전혀 특성이 아닙니다)까지 5 점 척도로 평가되었습니다. 총 점수는 모든 개별 품목 점수의 합으로 정의되었습니다. 총 점수의 범위는 -14에서 14 사이였으며 점수가 높을수록 심각도가 높았습니다. 15 일째에 Reiss 프로파일의 식품 도메인의 기준선에서 변화 가이 결과 측정에 대해 제시됩니다. |
1 일 (기준)부터 15 일까지
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Clinical Development Support, Ferring Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
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