Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie objawów behawioralnych hiperfagii u dzieci i dorosłych z rozpoznaniem zespołu Pradera-Williego

26 marca 2025 zaktualizowane przez: Ferring Pharmaceuticals

Prospektywne, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności karbetocyny donosowej u osób z zespołem Pradera-Willi (PWS)

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności donosowego FE 992097 u dzieci i dorosłych z zespołem Pradera-Williego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

38

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone
        • Florida University
    • New York
      • Mineola, New York, Stany Zjednoczone
        • Winthrop University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone
        • Vanderbilt University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 14 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku 10-18 lat (oboje włącznie)
  • Genetycznie potwierdzona diagnoza zespołu Pradera-Williego
  • Stwierdzono, że znajduje się w fazie odżywiania 3 na podstawie oceny klinicznej na podstawie Miller i in., 2011

Kryteria wyłączenia:

  • Znana genetyczna, hormonalna lub chromosomalna przyczyna upośledzenia funkcji poznawczych inna niż zespół Pradera-Williego
  • Obecność aktualnie aktywnych objawów psychotycznych
  • Obecność jakichkolwiek zaburzeń sercowo-naczyniowych, padaczki, częstych migren lub ciężkiej astmy
  • Wcześniejsza diagnoza zaburzeń ze spektrum autyzmu przez wykwalifikowanego pracownika służby zdrowia
  • Wcześniejsze lub jednoczesne stosowanie selektywnych inhibitorów wychwytu zwrotnego serotoniny (SSRI) lub selektywnych inhibitorów wychwytu zwrotnego norepinefryny (SNRI), leków przeciwpsychotycznych, leków pobudzających czuwanie lub hormonów tarczycy, chyba że dawka była stabilna przez ≥6 miesięcy w czasie badania przesiewowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo

Każde uruchamianie pompy natryskowej zapewniło 50 μl objętości sterylnego roztworu chlorku sodu 0,9%; Każda dawka składała się z 3 czynności pompy natryskowej w każdym nozdrze.

Rodzice zostali poinstruowani, aby podawali 3 działanie w sprayu donosowym w każdym nozdrze 3 razy dziennie przed posiłkami przez 14 dni.

Eksperymentalny: Karbetocyna (FE 992097)

Każde uruchamianie pompy natryskowej dostarczyło 50 μl objętości roztworu zawierającego 1,6 mg karbetocyny (FE 992097); Każda dawka składała się z 3 czynności pompy natryskowej w każdym nozdrze, który dostarczył łącznie 9,6 mg karbetocyny.

Rodzice zostali poinstruowani, aby podawali 3 działanie w sprayu donosowym w każdym nozdrze 3 razy dziennie przed posiłkami przez 14 dni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w hiperfagii w zespole Prader-Willi (PWS) Kwestionariusze-całkowity wynik reakcji (HPWSQ-R) po zakończeniu leczenia (dzień 15)
Ramy czasowe: Od 1 dnia (linia bazowa) do dnia 15

HPWSQ-R jest 11-elementowym kwestionariuszem badającym psychologiczne, rozwojowe i neurobiologiczne korelacje hiperfagii w PWS. Elementy są podzielone na 3 domeny; Zachowanie, napęd i nasilenie z każdym elementem ocenionym w pięciopunktowej skali (1: wcale nie/żaden czas/niezwykle łatwy do 5: wyjątkowo/cały czas/niezwykle trudny). Kwestionariusz został wypełniony przez rodzica/opiekuna przy użyciu 1-tygodniowego okresu wycofania. Całkowity wynik był sumą wszystkich pozycji w trzech domenach i wahał się od 11 (bez zachowań hiperfagii) do 55 (najcięższe zachowania hiperfagia).

Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku HPWSQ-R w dniu 15 jest przedstawiona dla tej miary wyniku.

Od 1 dnia (linia bazowa) do dnia 15

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kliniczne globalne wrażenia-poprawa po leczeniu (CGI-I) po zakończeniu leczenia (dzień 15)
Ramy czasowe: W dniu 15

Kliniczna globalna skala wrażenia (CGI) składa się z 7-punktowej oceny ciężkości choroby klinicystów (1 = normalna, wcale nie chory, 7 = wśród najbardziej wyjątkowo chorych pacjentów), na początku badania (wyjściowa)-kliniczna globalna ocena odcinania wrażeń (CGI-S) i 7-punktowa ocena klinicystyka klinicystka ocena poprawy pacjenta u pacjenta (1 = bardzo duża część leczenia. oraz pod koniec procesu (dzień 15) - CGI -i.

Wynik CGI-I w dniu 15 jest przedstawiony dla tej miary wyniku.

W dniu 15
Zmiana od wartości wyjściowej w wynikach domeny HPWSQ-R (zachowanie, napęd i nasilenie) na koniec leczenia (dzień 15)
Ramy czasowe: Od 1 dnia (linia bazowa) do dnia 15

HPWSQ-R jest 11-elementowym kwestionariuszem badającym psychologiczne, rozwojowe i neurobiologiczne korelacje hiperfagii w PWS. Pozycje zostały sklasyfikowane w 3 domenach; Zachowanie, napęd i nasilenie z każdym elementem ocenionym w pięciopunktowym zakresie wyników od 1 (wcale/wcale/żaden czas/niezwykle łatwy) do 5 (wyjątkowo/cały czas/niezwykle trudny). Kwestionariusz został wypełniony przez rodzica/opiekuna przy użyciu 1-tygodniowego okresu wycofania.

Zmiany w wyniku HPWSQ-R i wynikach domeny (zachowanie, napęd i nasilenie) w dniu 15 są przedstawione dla tej miary wyniku.

Wyniki zachowania HPWSQ-R, napędu i nasilenia wynoszą odpowiednio od 5-25, 4-20 i 2-10, przy czym wyższe wyniki wskazują na gorszy wynik.

Zmiana od wartości wyjściowej jest przedstawiona = (wynik 15 dnia minus wynik wyjściowy).

Od 1 dnia (linia bazowa) do dnia 15
Zmiana od wartości wyjściowej w obsesyjnej skali obsesyjnej dla dzieci (CY-BOCS) pod koniec leczenia (dzień 15)
Ramy czasowe: Od 1 dnia (linia bazowa) do dnia 15

CY-BOCS jest oceną klinicystów, częściowo ustrukturyzowanego ekwipunku określonych objawów i nasilenia objawów w zaburzeniu obsesyjno-kompulsyjnym pediatrycznym (OCD). Całkowite wyniki na CY-BOC są obliczane przy użyciu listy kontrolnej objawów i skali nasilenia. 10 pozycji nasilenia jest zsumowane w celu uzyskania oceny nasilenia obsesji (5 pozycji), wyniku ciężkości kompulsji (5 pozycji) i całkowity wynik (suma wszystkich 10 pozycji nasilenia).

Całkowity wynik jest obliczany przez zsumowanie 10 indywidualnych wyników i zakresów od 0 (brak obsesji lub kompulsji) do 40 (najcięższy OC).

Od 1 dnia (linia bazowa) do dnia 15
Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku domeny żywności profilu Reiss na końcu leczenia (dzień 15)
Ramy czasowe: Od 1 dnia (linia bazowa) do dnia 15

Wynik domeny żywności w profilu Reiss składał się z 7 pytań dotyczących zachowania poszukiwania żywności. Pytania zostały ocenione w pięciopunktowej skali od -2 (zdecydowanie się nie zgadzam; to fraza wcale nie jest charakterystyczna dla osoby) do 2 (zdecydowanie się zgadzam; to zdanie jest zdecydowanie charakterystyczne dla osoby). Całkowity wynik zdefiniowano jako sumę wszystkich poszczególnych wyników pozycji. Całkowity wynik wahał się od -14 do 14, przy czym wyższe wyniki wskazują na wyższy nasilenie.

Zmiana od wartości wyjściowej w dziedzinie żywności profilu Reiss w dniu 15 jest przedstawiona dla tej miary wyniku.

Od 1 dnia (linia bazowa) do dnia 15

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Development Support, Ferring Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 stycznia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 lipca 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 lipca 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 października 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 października 2013

Pierwszy wysłany (Szacowany)

23 października 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj