- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT01968187
Leczenie objawów behawioralnych hiperfagii u dzieci i dorosłych z rozpoznaniem zespołu Pradera-Williego
Prospektywne, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności karbetocyny donosowej u osób z zespołem Pradera-Willi (PWS)
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone
- Florida University
-
-
New York
-
Mineola, New York, Stany Zjednoczone
- Winthrop University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone
- Vanderbilt University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku 10-18 lat (oboje włącznie)
- Genetycznie potwierdzona diagnoza zespołu Pradera-Williego
- Stwierdzono, że znajduje się w fazie odżywiania 3 na podstawie oceny klinicznej na podstawie Miller i in., 2011
Kryteria wyłączenia:
- Znana genetyczna, hormonalna lub chromosomalna przyczyna upośledzenia funkcji poznawczych inna niż zespół Pradera-Williego
- Obecność aktualnie aktywnych objawów psychotycznych
- Obecność jakichkolwiek zaburzeń sercowo-naczyniowych, padaczki, częstych migren lub ciężkiej astmy
- Wcześniejsza diagnoza zaburzeń ze spektrum autyzmu przez wykwalifikowanego pracownika służby zdrowia
- Wcześniejsze lub jednoczesne stosowanie selektywnych inhibitorów wychwytu zwrotnego serotoniny (SSRI) lub selektywnych inhibitorów wychwytu zwrotnego norepinefryny (SNRI), leków przeciwpsychotycznych, leków pobudzających czuwanie lub hormonów tarczycy, chyba że dawka była stabilna przez ≥6 miesięcy w czasie badania przesiewowego
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
|
Każde uruchamianie pompy natryskowej zapewniło 50 μl objętości sterylnego roztworu chlorku sodu 0,9%; Każda dawka składała się z 3 czynności pompy natryskowej w każdym nozdrze. Rodzice zostali poinstruowani, aby podawali 3 działanie w sprayu donosowym w każdym nozdrze 3 razy dziennie przed posiłkami przez 14 dni. |
|
Eksperymentalny: Karbetocyna (FE 992097)
|
Każde uruchamianie pompy natryskowej dostarczyło 50 μl objętości roztworu zawierającego 1,6 mg karbetocyny (FE 992097); Każda dawka składała się z 3 czynności pompy natryskowej w każdym nozdrze, który dostarczył łącznie 9,6 mg karbetocyny. Rodzice zostali poinstruowani, aby podawali 3 działanie w sprayu donosowym w każdym nozdrze 3 razy dziennie przed posiłkami przez 14 dni. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w hiperfagii w zespole Prader-Willi (PWS) Kwestionariusze-całkowity wynik reakcji (HPWSQ-R) po zakończeniu leczenia (dzień 15)
Ramy czasowe: Od 1 dnia (linia bazowa) do dnia 15
|
HPWSQ-R jest 11-elementowym kwestionariuszem badającym psychologiczne, rozwojowe i neurobiologiczne korelacje hiperfagii w PWS. Elementy są podzielone na 3 domeny; Zachowanie, napęd i nasilenie z każdym elementem ocenionym w pięciopunktowej skali (1: wcale nie/żaden czas/niezwykle łatwy do 5: wyjątkowo/cały czas/niezwykle trudny). Kwestionariusz został wypełniony przez rodzica/opiekuna przy użyciu 1-tygodniowego okresu wycofania. Całkowity wynik był sumą wszystkich pozycji w trzech domenach i wahał się od 11 (bez zachowań hiperfagii) do 55 (najcięższe zachowania hiperfagia). Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku HPWSQ-R w dniu 15 jest przedstawiona dla tej miary wyniku. |
Od 1 dnia (linia bazowa) do dnia 15
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Kliniczne globalne wrażenia-poprawa po leczeniu (CGI-I) po zakończeniu leczenia (dzień 15)
Ramy czasowe: W dniu 15
|
Kliniczna globalna skala wrażenia (CGI) składa się z 7-punktowej oceny ciężkości choroby klinicystów (1 = normalna, wcale nie chory, 7 = wśród najbardziej wyjątkowo chorych pacjentów), na początku badania (wyjściowa)-kliniczna globalna ocena odcinania wrażeń (CGI-S) i 7-punktowa ocena klinicystyka klinicystka ocena poprawy pacjenta u pacjenta (1 = bardzo duża część leczenia. oraz pod koniec procesu (dzień 15) - CGI -i. Wynik CGI-I w dniu 15 jest przedstawiony dla tej miary wyniku. |
W dniu 15
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w wynikach domeny HPWSQ-R (zachowanie, napęd i nasilenie) na koniec leczenia (dzień 15)
Ramy czasowe: Od 1 dnia (linia bazowa) do dnia 15
|
HPWSQ-R jest 11-elementowym kwestionariuszem badającym psychologiczne, rozwojowe i neurobiologiczne korelacje hiperfagii w PWS. Pozycje zostały sklasyfikowane w 3 domenach; Zachowanie, napęd i nasilenie z każdym elementem ocenionym w pięciopunktowym zakresie wyników od 1 (wcale/wcale/żaden czas/niezwykle łatwy) do 5 (wyjątkowo/cały czas/niezwykle trudny). Kwestionariusz został wypełniony przez rodzica/opiekuna przy użyciu 1-tygodniowego okresu wycofania. Zmiany w wyniku HPWSQ-R i wynikach domeny (zachowanie, napęd i nasilenie) w dniu 15 są przedstawione dla tej miary wyniku. Wyniki zachowania HPWSQ-R, napędu i nasilenia wynoszą odpowiednio od 5-25, 4-20 i 2-10, przy czym wyższe wyniki wskazują na gorszy wynik. Zmiana od wartości wyjściowej jest przedstawiona = (wynik 15 dnia minus wynik wyjściowy). |
Od 1 dnia (linia bazowa) do dnia 15
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w obsesyjnej skali obsesyjnej dla dzieci (CY-BOCS) pod koniec leczenia (dzień 15)
Ramy czasowe: Od 1 dnia (linia bazowa) do dnia 15
|
CY-BOCS jest oceną klinicystów, częściowo ustrukturyzowanego ekwipunku określonych objawów i nasilenia objawów w zaburzeniu obsesyjno-kompulsyjnym pediatrycznym (OCD). Całkowite wyniki na CY-BOC są obliczane przy użyciu listy kontrolnej objawów i skali nasilenia. 10 pozycji nasilenia jest zsumowane w celu uzyskania oceny nasilenia obsesji (5 pozycji), wyniku ciężkości kompulsji (5 pozycji) i całkowity wynik (suma wszystkich 10 pozycji nasilenia). Całkowity wynik jest obliczany przez zsumowanie 10 indywidualnych wyników i zakresów od 0 (brak obsesji lub kompulsji) do 40 (najcięższy OC). |
Od 1 dnia (linia bazowa) do dnia 15
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku domeny żywności profilu Reiss na końcu leczenia (dzień 15)
Ramy czasowe: Od 1 dnia (linia bazowa) do dnia 15
|
Wynik domeny żywności w profilu Reiss składał się z 7 pytań dotyczących zachowania poszukiwania żywności. Pytania zostały ocenione w pięciopunktowej skali od -2 (zdecydowanie się nie zgadzam; to fraza wcale nie jest charakterystyczna dla osoby) do 2 (zdecydowanie się zgadzam; to zdanie jest zdecydowanie charakterystyczne dla osoby). Całkowity wynik zdefiniowano jako sumę wszystkich poszczególnych wyników pozycji. Całkowity wynik wahał się od -14 do 14, przy czym wyższe wyniki wskazują na wyższy nasilenie. Zmiana od wartości wyjściowej w dziedzinie żywności profilu Reiss w dniu 15 jest przedstawiona dla tej miary wyniku. |
Od 1 dnia (linia bazowa) do dnia 15
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Development Support, Ferring Pharmaceuticals
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia wdrukowywania
- Objawy neurologiczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Procesy patologiczne
- Zaburzenia odżywiania
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Przekarmienie
- Oznaki i objawy, układ pokarmowy
- Choroba
- Manifestacje neurobehawioralne
- Wady wrodzone
- Nieprawidłowości, mnogość
- Nadwaga
- Upośledzenie intelektualne
- Otyłość
- Zaburzenia chromosomowe
- Zespół
- Zespół Pradera-Williego
- Hiperfagia
Inne numery identyfikacyjne badania
- 000114
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .