Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandeling van hyperfagie Gedragssymptomen bij kinderen en volwassenen met de diagnose Prader-Willi-syndroom

26 maart 2025 bijgewerkt door: Ferring Pharmaceuticals

Een prospectieve, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerd onderzoek om de veiligheid en effectiviteit van intranasale carbetocine te evalueren bij personen met Prader-Willi-syndroom (PWS)

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en effectiviteit van intranasale FE 992097 bij kinderen en volwassenen met het Prader-Willi-syndroom.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

38

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten
        • Florida University
    • New York
      • Mineola, New York, Verenigde Staten
        • Winthrop University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten
        • Vanderbilt University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 14 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw 10-18 jaar (beide inclusief)
  • Genetisch bevestigde diagnose van het Prader-Willi-syndroom
  • Vastgesteld om zich in voedingsfase 3 te bevinden door klinische beoordeling op basis van Miller et al, 2011

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende genetische, hormonale of chromosomale oorzaak van andere cognitieve stoornissen dan het Prader-Willi-syndroom
  • Aanwezigheid van momenteel actieve psychotische symptomen
  • Aanwezigheid van cardiovasculaire aandoeningen, epilepsie, frequente migraine of ernstige astma
  • Eerdere diagnose van een autismespectrumstoornis door een gekwalificeerde zorgverlener
  • Eerder of gelijktijdig gebruik van een selectieve serotonineheropnameremmer (SSRI) of selectieve norepinefrineheropnameremmer (SNRI), antipsychotische medicatie, waakzaamheidsbevorderende medicatie of schildklierhormoon, tenzij de dosering ten tijde van de screening ≥6 maanden stabiel was

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo

Elke bewerking van de spuitpomp leverde een 50 ul volume steriel natriumchloride -oplossing 0,9%op; Elke dosis bestond uit 3 sproeipompactuaties in elk neusgat.

Ouders kregen de opdracht om 3 keer per dag per maaltijd gedurende 14 dagen 3 intranasale spray -actuaties in elk neusgat te beheren.
Experimenteel: Carbetocin (FE 992097)
Geneesmiddel: Fe 992097

Elke bewerkingen van spuitpomp leverde een oplossing volume van 50 ul met 1,6 mg carbetocine (Fe 992097); Elke dosis bestond uit 3 sproeipompactuaties in elk neusgat dat in totaal 9,6 mg carbetocine leverde.

Ouders kregen de opdracht om 3 keer per dag per maaltijd gedurende 14 dagen 3 intranasale spray -actuaties in elk neusgat te beheren.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van de uitgangswaarde in Hyperphagia in Prader-Willi Syndrome (PWS) vragenlijsten-Responsiviteit (HPWSQ-R) Totale score aan het einde van de behandeling (dag 15)
Tijdsspanne: Van dag 1 (basislijn) tot dag 15

De HPWSQ-R is een vragenlijst met 11 items die de psychologische, ontwikkelings- en neurobiologische correlaten van hyperfagie bij PWS onderzoekt. De items zijn ingedeeld in 3 domeinen; Gedrag, drive en ernst bij elk item beoordeeld op een vijfpuntsschaal (1: helemaal niet/niets van de tijd/extreem eenvoudig tot 5: extreem/de hele tijd/extreem moeilijk). De vragenlijst werd ingevuld door de ouder/verzorger met behulp van een terugroepperiode van 1 weken. De totale score was de som van alle items in de drie domeinen en varieerde van 11 (geen hyperfagie -gedrag) tot 55 (het meest ernstige hyperfagie -gedrag).

Verandering van de basislijn in HPWSQ-R totale score op dag 15 wordt gepresenteerd voor deze uitkomstmaat.
Van dag 1 (basislijn) tot dag 15

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische wereldwijde indrukverbetering na behandeling (CGI-I) score aan het einde van de behandeling (dag 15)
Tijdsspanne: Op dag 15

De schaal voor klinische wereldwijde indruk (CGI) bestaat uit een 7-punts clinici-rating van de ernst van de ziekte (1 = normaal, helemaal niet ziek, 7 = bij de meest extreem zieke patiënten), aan het begin van de studie (baseline)-klinische wereldwijde globale impression-severity rating (CGI-S) en een 7-point clinices van de patiënt (1 = 1 = Aantal erger van de behandeling van de patiënt (1 = 1 = Het einde van de proef (dag 15) - CGI -I.

De CGI-I-score op dag 15 wordt gepresenteerd voor deze uitkomstmaat.
Op dag 15
Verandering van de basislijn in HPWSQ-R-domeinscores (gedrag, drive en ernst) aan het einde van de behandeling (dag 15)
Tijdsspanne: Van dag 1 (basislijn) tot dag 15

De HPWSQ-R is een vragenlijst met 11 items die de psychologische, ontwikkelings- en neurobiologische correlaten van hyperfagie bij PWS onderzoekt. De items werden ingedeeld in 3 domeinen; Gedrag, drive en ernst bij elk item beoordeeld op een score van vijf puntenbereik van 1 (helemaal niet/niets van de tijd/extreem eenvoudig) tot 5 (extreem/alle tijd/extreem moeilijk). De vragenlijst werd ingevuld door de ouder/verzorger met behulp van een terugroepperiode van 1 weken.

Veranderingen in de HPWSQ-R totale score en in de domeinscores (gedrag, drive en ernst) op dag 15 worden gepresenteerd voor deze uitkomstmaat.

HPWSQ-R-gedrag, drive en ernstscores variëren van respectievelijk 5-25, 4-20 en 2-10, waarbij hogere scores een slechtere uitkomst aangeven.

Verandering ten opzichte van de basislijn wordt gepresenteerd = (dag 15 score minus baseline score).
Van dag 1 (basislijn) tot dag 15
Verandering van de basislijn in Yale-Brown Obsessive Scale Score (CY-BOCS) van kinderen aan het einde van de behandeling (dag 15)
Tijdsspanne: Van dag 1 (basislijn) tot dag 15

De CY-BOCS is een clinicus beoordeelde, semi-gestructureerde inventaris van specifieke symptomen en de ernst van de symptomen bij pediatrische obsessief-compulsieve stoornis (OCS). De totale scores op de CY-BOC's worden berekend met behulp van een symptoomchecklist en ernstschaal. De 10 ernstartikelen worden opgeteld om een ​​obsessies -ernstscore (5 items), de ernstscore van de dwang (5 items) en totale score (som van alle 10 ernstartikelen) te produceren.

De totale score wordt berekend door de 10 individuele scores op te tellen en varieert van 0 (geen obsessies of dwang) tot 40 (meest ernstige OC).
Van dag 1 (basislijn) tot dag 15
Verander van de basislijn in de voedseldomeinscore van het Reiss-profiel aan het einde van de behandeling (dag 15)
Tijdsspanne: Van dag 1 (basislijn) tot dag 15

De voedseldomeinscore van het Reiss -profiel bestond uit 7 vragen die betrekking hebben op het zoeken naar voedsel. De vragen werden beoordeeld op een vijfpuntsschaal variërend van -2 (zeer mee oneens; deze zin is helemaal niet kenmerkend voor de persoon) tot 2 (zijn er sterk mee eens; deze zin is absoluut kenmerkend voor de persoon). De totale score werd gedefinieerd als de som van alle individuele itemscores. De totale score varieerde van -14 tot 14 met hogere scores die een hogere ernst aangeven.

Verandering van de basislijn in het voedseldomein van het Reiss -profiel op dag 15 wordt gepresenteerd voor deze uitkomstmaat.
Van dag 1 (basislijn) tot dag 15

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ferring Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Development Support, Ferring Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 januari 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 juli 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 juli 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 oktober 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 oktober 2013

Eerst geplaatst (Geschat)

23 oktober 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 000114

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren