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Behandlung von Hyperphagie-Verhaltenssymptomen bei Kindern und Erwachsenen mit diagnostiziertem Prader-Willi-Syndrom

26. März 2025 aktualisiert von: Ferring Pharmaceuticals

Eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von intranasalem Carbetocin bei Probanden mit Prader-Willi-Syndrom (PWS)

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von intranasalem FE 992097 bei Kindern und Erwachsenen mit Prader-Willi-Syndrom.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

38

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten
        • Florida University
    • New York
      • Mineola, New York, Vereinigte Staaten
        • Winthrop University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten
        • Vanderbilt University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 14 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich im Alter von 10–18 Jahren (beide inklusive)
  • Genetisch bestätigte Diagnose des Prader-Willi-Syndroms
  • Durch klinische Bewertung basierend auf Miller et al., 2011, in Ernährungsphase 3 bestimmt

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte genetische, hormonelle oder chromosomale Ursache einer kognitiven Beeinträchtigung außer dem Prader-Willi-Syndrom
  • Vorhandensein von derzeit aktiven psychotischen Symptomen
  • Vorhandensein von Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Epilepsie, häufiger Migräne oder schwerem Asthma
  • Frühere Diagnose einer Autismus-Spektrum-Störung durch einen qualifizierten Gesundheitsdienstleister
  • Vorherige oder gleichzeitige Anwendung eines selektiven Serotonin-Wiederaufnahmehemmers (SSRI) oder selektiven Noradrenalin-Wiederaufnahmehemmers (SNRI), antipsychotischer Medikamente, wachheitsfördernder Medikamente oder Schilddrüsenhormone, es sei denn, die Dosierung war zum Zeitpunkt des Screenings ≥ 6 Monate stabil

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo

Jede Sprühpumpe -Betätigung lieferte ein Volumen von 50 & mgr; l sterilem Natriumchloridlösung von 0,9%; Jede Dosis bestand aus 3 Sprühpumpenanträgen in jedem Nasenloch.

Die Eltern wurden angewiesen, in jedem Nasenloch dreimal täglich vor den Mahlzeiten drei Täglich 3 -mal täglich vor den Mahlzeiten zu verabreichen.
Experimental: Carbetocin (Fe 992097)
Arzneimittel: Fe 992097

Jede Sprühpumpe -Betätigung lieferte ein 50 & mgr; l -Volumen der Lösung, das 1,6 mg Carbetocin enthielt (Fe 992097); Jede Dosis bestand aus 3 Sprühpumpenanträgen in jedem Nasenloch, die insgesamt 9,6 mg Carbetocin lieferten.

Die Eltern wurden angewiesen, in jedem Nasenloch dreimal täglich vor den Mahlzeiten drei Täglich 3 -mal täglich vor den Mahlzeiten zu verabreichen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von der Ausgangsbeginn bei Hyperphagie beim PWS-Fragebogen (PWS) -Stotentatus (HPWSQ-R) bei PWS-Syndrom (PWS) (Tag 15)
Zeitfenster: Von Tag 1 (Grundlinie) bis Tag 15

Der HPWSQ-R ist ein 11-Punkte-Fragebogen, der die psychologischen, entwicklungsbedingten und neurobiologischen Korrelate von Hyperphagie bei PWS untersucht. Die Elemente werden in 3 Domänen eingeteilt; Verhalten, Laufwerk und Schweregrad mit jedem Artikel auf einer Fünf-Punkte-Skala (1: überhaupt nicht/keine der Zeiten/extrem einfach zu 5: Extrem/die ganze Zeit/extrem hart). Der Fragebogen wurde von der Eltern/Pflegekraft unter Verwendung einer 1-wöchigen Rückrufzeit ausgefüllt. Die Gesamtpunktzahl war die Summe aller Artikel in den drei Domänen und lag zwischen 11 (kein Hyperphagie -Verhalten) und 55 (schwerwiegendste Hyperphagie -Verhaltensweisen).

Für diese Ergebnismaßnahme wird die Änderung von der Ausgangswert in der Gesamtpunktzahl von HPWSQ-R am Tag 15 vorgestellt.
Von Tag 1 (Grundlinie) bis Tag 15

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinische globale Impression-Verbesserung nach Behandlung (CGI-I) -Store am Ende des Behandlung (Tag 15)
Zeitfenster: Am 15. Tag

Die Skala des klinischen globalen Impression (CGI) besteht aus einer 7-Punkte-Krankheitsbewertung der Schwere (1 = normal, überhaupt nicht krank, 7 = unter den äußerst kranken Patienten) zu Beginn der Studie (Grundlinie)-klinischer globaler Global-Impression-Severity-Bewertung (CGI-S) und eine 7-Punkte-Klinik-Bewertung der Verbesserung des Patienten (1) und bei der Erkrankung des Bades (1 =). Ende des Prozesses (Tag 15) - CGI -I.

Die CGI-I-Punktzahl am Tag 15 wird für diese Ergebnismaßnahme vorgestellt.
Am 15. Tag
Wechseln Sie von der Ausgangswert in den HPWSQ-R-Domänenbewertungen (Verhalten, Antrieb und Schweregrad) am Ende der Behandlung (Tag 15)
Zeitfenster: Von Tag 1 (Grundlinie) bis Tag 15

Der HPWSQ-R ist ein 11-Punkte-Fragebogen, der die psychologischen, entwicklungsbedingten und neurobiologischen Korrelate von Hyperphagie bei PWS untersucht. Die Elemente wurden in 3 Domänen eingeteilt; Verhalten, Laufwerk und Schweregrad mit jedem Gegenstand, der auf einem Fünf-Punkte-Bewertungswert von 1 (überhaupt nicht/keine der Zeiten/extrem einfach) bis 5 (extrem/alle Zeit/extrem hart) bewertet wurde. Der Fragebogen wurde von der Eltern/Pflegekraft unter Verwendung einer 1-wöchigen Rückrufzeit ausgefüllt.

Änderungen in der HPWSQ-R-Gesamtpunktzahl und in den Domänenbewertungen (Verhalten, Laufwerk und Schweregrad) am Tag 15 werden für dieses Ergebnismaß vorgestellt.

Das HPWSQ-R-Verhaltens-, Antriebs- und Schweregrad-Scores reichen von 5 bis 25, 4-20 bzw. 2-10, wobei höhere Werte auf ein schlechteres Ergebnis hinweisen.

Die Änderung von der Basislinie wird vorgestellt = (Tag 15 Punktzahl minus Basisbewertung).
Von Tag 1 (Grundlinie) bis Tag 15
Veränderung von der Ausgangswerterin in der Yale-Brown-Zwangskala-Score (CY-BOCs) von Children's Yale-Brown (Tag 15)
Zeitfenster: Von Tag 1 (Grundlinie) bis Tag 15

Die Cy-Bocs sind ein mit Kliniker bewertetes, halbstrukturiertes Inventar der spezifischen Symptome und der Schwere der Symptome bei pädiatrischen Zwangsstörungen (OCD). Die Gesamtwerte für die Cy-BOCs werden unter Verwendung einer Symptom-Checkliste und einer Schweregradskala berechnet. Die 10 Schweregradelemente werden summiert, um eine Obsession -Schweregradbewertung (5 Elemente), die Wertschöpfungsbewertung (5 Elemente) und die Gesamtpunktzahl (Summe aller 10 Schweregradelemente) zu erstellen.

Die Gesamtpunktzahl wird berechnet, indem die 10 individuellen Bewertungen summiert werden und von 0 (keine Obsessionen oder Zwänge) bis 40 (schwerwiegendste OC) berechnet werden.
Von Tag 1 (Grundlinie) bis Tag 15
Wechseln Sie vom Ausgangswert in der Lebensmitteldomänenbewertung des Reiss-Profils am Ende der Behandlung (Tag 15)
Zeitfenster: Von Tag 1 (Grundlinie) bis Tag 15

Die Nahrungsmitteldomänenbewertung des Reiss -Profils bestand aus 7 Fragen, die sich auf das Verhalten von Lebensmitteln beziehen. Die Fragen wurden auf einer Fünf -Punkte -Skala von -2 (stark nicht einverstanden; dieser Satz ist überhaupt nicht für die Person charakteristisch) (stark zu stimmen; dieser Satz ist definitiv charakteristisch für die Person). Die Gesamtpunktzahl wurde als die Summe aller einzelnen Elementbewertungen definiert. Die Gesamtpunktzahl lag zwischen -14 und 14 mit höheren Werten, was auf einen höheren Schweregrad hinweist.

Für diese Ergebnismaßnahme wird die Änderung von der Ausgangsgrenze in der Lebensmitteldomäne des Reiss -Profils am Tag 15 vorgestellt.
Von Tag 1 (Grundlinie) bis Tag 15

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ferring Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Development Support, Ferring Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Januar 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. Juli 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. Juli 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Oktober 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Oktober 2013

Zuerst gepostet (Geschätzt)

23. Oktober 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 000114

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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