Tratamiento de los síntomas conductuales de hiperfagia en niños y adultos diagnosticados con síndrome de Prader-Willi
Un estudio prospectivo, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad y la efectividad de la carbetocina intranasal en sujetos con síndrome de Prader-Willi (PWS)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos
- Florida University
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New York
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Mineola, New York, Estados Unidos
- Winthrop University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos
- Vanderbilt University
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer de 10 a 18 años (ambos inclusive)
- Diagnóstico genéticamente confirmado del Síndrome de Prader-Willi
- Determinado a estar en fase nutricional 3 por evaluación clínica basada en Miller et al, 2011
Criterio de exclusión:
- Causa genética, hormonal o cromosómica conocida de deterioro cognitivo distinta del síndrome de Prader-Willi
- Presencia de síntomas psicóticos actualmente activos
- Presencia de cualquier trastorno cardiovascular, epilepsia, migrañas frecuentes o asma grave
- Diagnóstico previo de trastorno del espectro autista por parte de un proveedor de atención médica calificado
- Uso previo o concomitante de un inhibidor selectivo de la recaptación de serotonina (ISRS) o un inhibidor selectivo de la recaptación de norepinefrina (IRSN), medicación antipsicótica, fármaco que promueve la vigilia u hormona tiroidea, a menos que la dosis haya sido estable durante ≥6 meses en el momento de la selección
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
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Cada actuación de la bomba de pulverización entregó un volumen de 50 μl de solución de cloruro de sodio estéril al 0,9%; Cada dosis consistió en 3 actuaciones de la bomba de pulverización en cada fosa nasal. Los padres recibieron instrucciones de administrar 3 actuaciones de aerosol intranasal en cada fosa nasal 3 veces al día antes de las comidas durante 14 días. |
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Experimental: Carbetocina (FE 992097)
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Cada actuación de la bomba de pulverización entregó un volumen de 50 μl de solución que contenía 1.6 mg de carbetocina (Fe 992097); Cada dosis consistió en 3 actuaciones de la bomba de pulverización en cada fosa nasal que entregó un total de 9,6 mg de carbetocina. Los padres recibieron instrucciones de administrar 3 actuaciones de aerosol intranasal en cada fosa nasal 3 veces al día antes de las comidas durante 14 días. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio de la línea de base en Hiperfagia en el síndrome de Prader-Willi (PWS) Cuestionario-respuesta (HPWSQ-R) Puntuación total al final del tratamiento (día 15)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 (línea de base) hasta el día 15
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El HPWSQ-R es un cuestionario de 11 ítems que examina los correlatos psicológicos, de desarrollo y neurobiológicos de la hiperfagia en PWS. Los elementos se clasifican en 3 dominios; Comportamiento, impulso y gravedad con cada elemento clasificado en una escala de cinco puntos (1: nada/ninguno de los tiempos/extremadamente fácil a 5: extremadamente/todo el tiempo/extremadamente duro). El padre/cuidador completó el cuestionario utilizando un período de retiro de 1 semana. El puntaje total fue la suma de todos los elementos en los tres dominios y varió de 11 (sin comportamientos de hiperfagia) a 55 (comportamientos de hiperfagia más severos). El cambio desde el inicio en la puntuación total HPWSQ-R en el día 15 se presenta para esta medida de resultado. |
Desde el día 1 (línea de base) hasta el día 15
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Mejora de impresión global clínica después de la puntuación del tratamiento (CGI-I) al final del tratamiento (día 15)
Periodo de tiempo: En el día 15
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La escala de impresión global clínica (CGI) consiste en una calificación clínica de 7 puntos de gravedad de la enfermedad (1 = normal, no en absoluto enfermo, 7 = entre los pacientes más extremadamente enfermos), al comienzo del ensayo (de base): clínica global de impresión global-severidad (calificación de CGI-S) y una calificación clínica de 7 puntos de la mejora de la condición del paciente (1 = muy mejorado desde la calificación de la base/inicio de la iniciación de un tratamiento de la línea de inicio, 7 = 7 = 7 puntos). Al final del juicio (día 15) - CGI -I. El puntaje CGI-I en el día 15 se presenta para esta medida de resultado. |
En el día 15
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Cambio desde la línea de base en puntajes de dominio HPWSQ-R (comportamiento, impulso y gravedad) al final del tratamiento (día 15)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 (línea de base) hasta el día 15
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El HPWSQ-R es un cuestionario de 11 ítems que examina los correlatos psicológicos, de desarrollo y neurobiológicos de la hiperfagia en PWS. Los elementos se clasificaron en 3 dominios; Comportamiento, impulso y gravedad con cada elemento clasificado en un rango de puntaje de cinco puntos de 1 (no en absoluto/ninguno del tiempo/extremadamente fácil) a 5 (extremadamente/todo el tiempo/extremadamente duro). El padre/cuidador completó el cuestionario utilizando un período de retiro de 1 semana. Se presentan cambios en la puntuación total HPWSQ-R y en los puntajes de dominio (comportamiento, impulso y gravedad) en el día 15 para esta medida de resultado. Los puntajes de comportamiento, impulso y gravedad HPWSQ-R varían de 5-25, 4-20 y 2-10, respectivamente, con puntajes más altos que indican un peor resultado. Se presenta el cambio desde la línea de base = (puntaje de día 15 menos puntaje de línea de base). |
Desde el día 1 (línea de base) hasta el día 15
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Cambio desde la línea de base en la puntuación de escala obsesiva compulsiva de Yale-Brown de los niños (CY-BOCS) al final del tratamiento (día 15)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 (línea de base) hasta el día 15
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El CY-BOCS es un inventario semiestructurado calificado por clínico de síntomas específicos y gravedad de los síntomas en el trastorno obsesivo-compulsivo pediátrico (TOC). Los puntajes totales en los CY-BOC se calculan utilizando una lista de verificación de síntomas y una escala de gravedad. Los 10 elementos de gravedad se suman para producir una puntuación de gravedad de obsesiones (5 ítems), puntaje de gravedad de compulsiones (5 ítems) y puntaje total (suma de los 10 elementos de gravedad). El puntaje total se calcula sumando los 10 puntajes individuales y varía de 0 (sin obsesiones o compulsiones) a 40 (OC más severa). |
Desde el día 1 (línea de base) hasta el día 15
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Cambio desde la línea de base en la puntuación del dominio de alimentos del perfil Reiss al final del tratamiento (día 15)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 (línea de base) hasta el día 15
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El puntaje de dominio de alimentos del perfil Reiss consistió en 7 preguntas que pertenecen al comportamiento de búsqueda de alimentos. Las preguntas fueron calificadas en una escala de cinco puntos que van desde -2 (muy en desacuerdo; esta frase no es en absoluto característica de la persona) a 2 (muy de acuerdo; esta frase definitivamente es característica de la persona). El puntaje total se definió como la suma de todos los puntajes de elementos individuales. La puntuación total varió de -14 a 14 con puntajes más altos que indican una mayor gravedad. Se presenta el cambio desde la línea de base en el dominio de los alimentos del perfil Reiss en el día 15 para esta medida de resultado. |
Desde el día 1 (línea de base) hasta el día 15
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Development Support, Ferring Pharmaceuticals
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Trastornos de impronta
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Procesos Patológicos
- Trastornos Nutricionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Sobrenutrición
- Signos y Síntomas Digestivos
- Enfermedad
- Manifestaciones neuroconductuales
- Anomalías congénitas
- Anomalías Múltiples
- Exceso de peso
- Discapacidad intelectual
- Obesidad
- Trastornos cromosómicos
- Síndrome
- Síndrome de Prader-Willi
- Hiperfagia
Otros números de identificación del estudio
- 000114
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
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