プラダー・ウィリ症候群と診断された小児および成人における過食行動症状の治療
Prader-Willi症候群（PWS）の被験者における鼻腔内カルベトシンの安全性と有効性を評価するための前向き、無作為化、二重盲検、プラセボ対照研究
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ
- Florida University
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New York
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Mineola、New York、アメリカ
- Winthrop University
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ
- Vanderbilt University
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 10～18歳の男女
- Prader-Willi症候群の遺伝的に確認された診断
- Miller et al, 2011 に基づく臨床評価により、栄養相 3 にあると判断された
除外基準:
- -プラダー・ウィリー症候群以外の認知障害の既知の遺伝的、ホルモン的、または染色体的原因
- 現在活動中の精神病症状の存在
- -心血管障害、てんかん、頻繁な片頭痛または重度の喘息の存在
- 資格のある医療提供者による自閉症スペクトラム障害の以前の診断
- -選択的セロトニン再取り込み阻害剤（SSRI）または選択的ノルエピネフリン再取り込み阻害剤（SNRI）、抗精神病薬、覚醒促進薬、または甲状腺ホルモンの以前または併用使用 スクリーニング時に投与量が6か月以上安定していない場合
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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各スプレーポンプの作動により、50μlの容量塩化ナトリウム溶液が0.9％を供給しました。各用量は、各鼻孔に3つのスプレーポンプ作動で構成されていました。 両親は、14日間の食事の前に毎日3回、各鼻孔で3つの鼻腔内スプレー作動を投与するように指示されました。 |
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実験的：カルベトシン（FE 992097）
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各スプレーポンプの作動により、1.6 mgのカルベトシン（FE 992097）を含む50μLの溶液が供給されました。各用量は、合計9.6 mgのカルベトシンを供給した各鼻孔に3つのスプレーポンプ作動で構成されていました。 両親は、14日間の食事の前に毎日3回、各鼻孔で3つの鼻腔内スプレー作動を投与するように指示されました。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Prader-Willi症候群（PWS）のアンケートにおける高疾患のベースラインからの変化 - 治療終了時の合計スコア（15日目）
時間枠：1日目（ベースライン）から15日目まで
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HPWSQ-Rは、PWSの過洗浄症の心理的、発達的、神経生物学的相関を調べる11項目のアンケートです。 アイテムは3つのドメインに分類されます。 5段階のスケールで評価された各アイテムでの動作、ドライブ、および重大度（1：まったく/なし/なし/非常に簡単な5：非常に/すべての時間/非常に硬い）。 アンケートは、1週間のリコール期間を使用して、親/介護者によって完了しました。 合計スコアは、3つのドメイン内のすべてのアイテムの合計であり、11（過食症の挙動なし）から55（最も重度の過症の行動）の範囲でした。 この結果の尺度については、15日目のHPWSQ-R合計スコアのベースラインからの変化が示されています。 |
1日目（ベースライン）から15日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療後の臨床的グローバルな印象 - 治療後のスコア（15日目）
時間枠：15日目
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臨床的グローバルな印象（CGI）スケールは、病気の重症度の7点臨床医の評価（1 =正常、まったく病気ではなく、7 =最も極度の病気の患者の間で）で構成されています。そして、裁判の終わり（15日目）-CGI -I。 15日目のCGI-Iスコアは、この結果尺度で提示されます。 |
15日目
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治療終了時のHPWSQ-Rドメインスコア（動作、ドライブ、重大度）のベースラインからの変更（15日目）
時間枠：1日目（ベースライン）から15日目まで
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HPWSQ-Rは、PWSの過洗浄症の心理的、発達的、神経生物学的相関を調べる11項目のアンケートです。 アイテムは3つのドメインに分類されました。 5ポイントスコアで評価された各アイテムでの動作、ドライブ、および重大度は、1（まったく/まったくない/非常に簡単な/非常に簡単）（非常に/すべての時間/非常に硬い）までの範囲です。 アンケートは、1週間のリコール期間を使用して、親/介護者によって完了しました。 HPWSQ-Rの合計スコアと15日目のドメインスコア（動作、ドライブ、および重大度）の変化が、この結果尺度で提示されます。 HPWSQ-Rの動作、ドライブ、および重大度のスコアはそれぞれ5〜25、4-20、および2-10の範囲であり、スコアが高いほど結果が悪いことを示しています。 ベースラインからの変更が表示されます=（15日目のスコアからベースラインスコアを差し引いたもの）。 |
1日目（ベースライン）から15日目まで
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治療終了時（15日目）の子供のイェールブラウン強迫スケールスコア（CY-BOCS）のベースラインからの変化
時間枠：1日目（ベースライン）から15日目まで
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Cy-BOCSは、小児強迫性障害（OCD）における特定の症状と症状の重症度の臨床医と評価された半構造化された在庫です。 Cy-BOCの合計スコアは、症状チェックリストと重大度スケールを使用して計算されます。 10の重大度項目は、強迫観念スコア（5項目）、強制力スコア（5項目）、および合計スコア（10個の重大度項目すべての合計）を生成するために合計されています。 合計スコアは、10個の個別スコアと範囲を0（強迫観念や強制なし）から40（最も深刻なOC）に合計することによって計算されます。 |
1日目（ベースライン）から15日目まで
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治療終了時のREISSプロファイルのフードドメインスコアのベースラインからの変更（15日目）
時間枠：1日目（ベースライン）から15日目まで
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REISSプロファイルのフードドメインスコアは、食品を求める行動に関連する7つの質問で構成されていました。 質問は、-2から-2（強く同意しない;このフレーズは人の特徴ではありません）から2（強く同意するものではありません。このフレーズは間違いなく人の特徴です）の範囲で評価されました。 合計スコアは、個々のすべてのアイテムスコアの合計として定義されました。 合計スコアは-14から14の範囲で、スコアが高いほど深刻度が高いことを示しています。 この結果の尺度については、15日目のREISSプロファイルの食品ドメインのベースラインからの変更が示されています。 |
1日目（ベースライン）から15日目まで
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Development Support、Ferring Pharmaceuticals
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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