Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hyperfagian käyttäytymisoireiden hoito lapsilla ja aikuisilla, joilla on diagnosoitu Prader-Willin oireyhtymä

keskiviikko 26. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Ferring Pharmaceuticals

Prospektiivinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloitu tutkimus arvioimaan intranasaalisen karbetosiinin turvallisuutta ja tehokkuutta Prader-Willi-oireyhtymää (PWS), jolla on Prader-Willi-oireyhtymä (PWS)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida intranasaalisen FE 992097:n turvallisuutta ja tehokkuutta lapsilla ja aikuisilla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

38

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat
        • Florida University
    • New York
      • Mineola, New York, Yhdysvallat
        • Winthrop University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat
        • Vanderbilt University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 14 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen 10-18-vuotiaat (molemmat mukaan lukien)
  • Geneettisesti vahvistettu Prader-Willin oireyhtymän diagnoosi
  • Kliinisen arvioinnin perusteella, Miller et al, 2011, on todettu olevan ravitsemusvaiheessa 3

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu geneettinen, hormonaalinen tai kromosomaalinen syy kognitiiviseen heikentymiseen, joka ei ole Prader-Willin oireyhtymä
  • Tällä hetkellä aktiivisten psykoottisten oireiden esiintyminen
  • Kaikki sydän- ja verisuonihäiriöt, epilepsia, toistuva migreeni tai vaikea astma
  • Pätevän terveydenhuollon tarjoajan aiempi diagnoosi autismikirjon häiriöstä
  • Selektiivisen serotoniinin takaisinoton estäjän (SSRI) tai selektiivisen norepinefriinin takaisinoton estäjän (SNRI), psykoosilääkkeen, heräämistä edistävän lääkkeen tai kilpirauhashormonin aikaisempi tai samanaikainen käyttö, ellei annos ole ollut vakaa ≥ 6 kuukautta seulonnan aikaan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo

Jokainen ruiskupumpunkäyttö antoi 50 μl tilavuuden steriiliä natriumkloridiliuosta 0,9%; Jokainen annos koostui kolmesta suihkepumpputoiminnasta kussakin sieraimessa.

Vanhempia kehotettiin antamaan 3 intranasaalista ruiskutustoimintaa jokaisessa sieraimessa 3 kertaa päivässä ennen aterioita 14 päivän ajan.
Kokeellinen: Carbetocin (FE 992097)
Lääke: Fe 992097

Jokainen suihkepumpunkäyttö antoi 50 μl: n määrän liuosta, joka sisälsi 1,6 mg karbetosiinia (Fe 992097); Jokainen annos koostui kolmesta suihkepumpputoiminnasta kussakin sieraimessa, joka toimitti yhteensä 9,6 mg karbetosiinia.

Vanhempia kehotettiin antamaan 3 intranasaalista ruiskutustoimintaa jokaisessa sieraimessa 3 kertaa päivässä ennen aterioita 14 päivän ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos hyperfagian lähtötasosta Prader-Willi-oireyhtymän (PWS) kyselylomakkeiden (HPWSQ-R) kokonaispistemäärän lopussa (päivä 15)
Aikaikkuna: Päivästä 1 (lähtötaso) päivään 15

HPWSQ-R on 11-kappaleinen kyselylomake, jossa tutkitaan PWS: n hyperfagiaa psykologista, kehitystä ja neurobiologisia korrelaatioita. Kohteet luokitellaan kolmeen verkkotunnukseen; Käyttäytyminen, ajaminen ja vakavuus jokaisen viiden pisteen asteikolla nimellisellä esineellä (1: Ei ollenkaan/mikään aika/erittäin helppo 5: erittäin/koko ajan/erittäin kova). Vanhempi/hoitaja täytti kyselylomakkeen yhden viikon palautusjaksolla. Kokonaispistemäärä oli kaikkien kolmen alueen kohteiden summa ja vaihteli 11: stä (ei hyperfagiakäyttäytymistä) 55: een (vakavimpi hyperfagiakäyttäytyminen).

Muutos HPWSQ-R: n kokonaispistemääräksi päivässä 15 esitetään tälle lopputulosmittalle.
Päivästä 1 (lähtötaso) päivään 15

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliininen globaali vaikutelman parannus hoidon jälkeen (CGI-I) -pistemäärä hoidon lopussa (päivä 15)
Aikaikkuna: Päivänä 15

Kliininen globaali vaikutelma (CGI) -asteikko koostuu 7-pisteisestä lääkärin luokituksesta sairauden vakavuudesta (1 = normaali, ei ollenkaan sairas, 7 = erittäin sairastuneimpien potilaiden joukossa) tutkimuksen alussa (lähtötilanteessa)-kliininen globaali vaikutelma-arvoinen luokitus (CGI-S) ja 7 pisteen kliinikkoarviointia potilaan ilmastointiin (1 = paljon parannettujen pohjasuhteiden perusteella, ja hyvin parannettuna ja hyvin parannettujensa perusteella ja hyvin internoituneena. Kokeen loppu (päivä 15) - CGI -I.

CGI-I-pistemäärä päivänä 15 esitetään tälle lopputulokselle.
Päivänä 15
Muutos lähtötasosta HPWSQ-R-domeenipisteissä (käyttäytyminen, asema ja vakavuus) hoidon lopussa (päivä 15)
Aikaikkuna: Päivästä 1 (lähtötaso) päivään 15

HPWSQ-R on 11-kappaleinen kyselylomake, jossa tutkitaan PWS: n hyperfagiaa psykologista, kehitystä ja neurobiologisia korrelaatioita. Tuotteet luokiteltiin kolmeen verkkotunnukseen; Käyttäytyminen, ajaminen ja vakavuus jokaisen viiden pisteen pistemäärän arvon luokiteltujen esineiden kanssa vaihtelee yhdestä (ei ollenkaan/mikään aika/erittäin helppo) 5: een (erittäin/koko ajan/erittäin kova). Vanhempi/hoitaja täytti kyselylomakkeen yhden viikon palautusjaksolla.

Muutokset HPWSQ-R: n kokonaispistemäärässä ja verkkotunnuksen pisteissä (käyttäytyminen, asema ja vakavuus) päivänä 15 esitetään tälle lopputuloksen mittaukselle.

HPWSQ-R-käyttäytymisen, aseman ja vakavuuspisteet vaihtelevat vastaavasti 5-25, 4-20 ja 2-10, ja korkeammat pisteet osoittavat huonomman lopputuloksen.

Muutos lähtötasosta esitetään = (päivän 15 pisteet miinus lähtötilanteen pisteet).
Päivästä 1 (lähtötaso) päivään 15
Muutos lähtötasosta lasten Yale-ruskeassa pakko-oireisessa asteikolla (Cy-Bocs) hoidon lopussa (päivä 15)
Aikaikkuna: Päivästä 1 (lähtötaso) päivään 15

Cy-Bocs on kliinikon luokiteltu, osittain jäsennelty inventointi spesifisistä oireista ja oireiden vakavuudesta lasten pakko-oireisessa häiriössä (OCD). Cy-BOC: ien kokonaispisteet lasketaan käyttämällä oireiden tarkistusluetteloa ja vakavuusasteikkoa. 10 vakavuustuotetta summataan tuottamaan pakkomielteiden vakavuuspiste (5 tuotetta), pakkovakuutuspisteen (5 tuotetta) ja kokonaispistemäärän (kaikkien 10 vakavuustuotteen summa).

Kokonaispistemäärä lasketaan summaamalla 10 yksittäistä pistettä ja vaihtelee välillä 0 (ei pakkomielle tai pakkoja) 40: een (vakavin OC).
Päivästä 1 (lähtötaso) päivään 15
Vaihda Reiss-profiilin elintarvikealueiden pistemäärän lähtötasosta hoidon lopussa (päivä 15)
Aikaikkuna: Päivästä 1 (lähtötaso) päivään 15

Reiss -profiilin elintarvikealueesitys koostui 7 kysymyksestä, jotka liittyvät ruoanhakukäyttäytymiseen. Kysymykset arvioitiin viiden pisteen asteikolla -2: sta (voimakkaasti eri mieltä; tämä lause ei ole lainkaan ominaisuus) 2: een (täysin samaa mieltä; tämä lause on ehdottomasti ominaista henkilölle). Kokonaispistemäärä määritettiin kaikkien yksittäisten esineiden pistemääräksi. Kokonaispistemäärä vaihteli -14 -14 korkeammilla pisteillä, mikä osoittaa suuremman vakavuuden.

Muutos Reiss -profiilin elintarvikealueen lähtötasosta päivänä 15 esitetään tätä tulosmittausta varten.
Päivästä 1 (lähtötaso) päivään 15

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ferring Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Development Support, Ferring Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 20. tammikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 16. heinäkuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 16. heinäkuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 9. lokakuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 18. lokakuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 23. lokakuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 27. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. maaliskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 000114

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa