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Trattamento dei sintomi comportamentali dell'iperfagia nei bambini e negli adulti con diagnosi di sindrome di Prader-Willi

26 marzo 2025 aggiornato da: Ferring Pharmaceuticals

Uno studio prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia della carbetocina intranasale nei soggetti con sindrome di Prader-Willi (PWS)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di intranasale FE 992097 in bambini e adulti con sindrome di Prader-Willi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

38

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti
        • Florida University
    • New York
      • Mineola, New York, Stati Uniti
        • Winthrop University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti
        • Vanderbilt University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 14 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina di età compresa tra 10 e 18 anni (entrambi inclusi)
  • Diagnosi geneticamente confermata della sindrome di Prader-Willi
  • Determinato ad essere nella fase nutrizionale 3 dalla valutazione clinica basata su Miller et al, 2011

Criteri di esclusione:

  • Causa genetica, ormonale o cromosomica nota di deterioramento cognitivo diverso dalla sindrome di Prader-Willi
  • Presenza di sintomi psicotici attualmente attivi
  • Presenza di eventuali disturbi cardiovascolari, epilessia, frequenti emicranie o asma grave
  • Precedente diagnosi di disturbo dello spettro autistico da parte di un operatore sanitario qualificato
  • Uso precedente o concomitante di un inibitore selettivo della ricaptazione della serotonina (SSRI) o di un inibitore selettivo della ricaptazione della norepinefrina (SNRI), farmaci antipsicotici, farmaci che promuovono lo stato di veglia o ormone tiroideo a meno che il dosaggio non sia rimasto stabile ≥6 mesi al momento dello screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo

Ogni attuazione della pompa a spruzzo ha fornito un volume di 50 μl di soluzione sterile di cloruro di sodio 0,9%; Ogni dose consisteva in 3 attuazioni della pompa a spruzzo in ogni narice.

Ai genitori è stato chiesto di somministrare 3 attuazioni spray intranasali in ogni narice 3 volte al giorno prima dei pasti per 14 giorni.

Sperimentale: Carbetocin (Fe 992097)

Ogni attuazione della pompa a spruzzo ha fornito un volume di soluzione di 50 μL che conteneva 1,6 mg di carbetocina (Fe 992097); Ogni dose consisteva in 3 attuazioni della pompa a spruzzo in ciascuna narice che consegnava un totale di 9,6 mg di carbetocina.

Ai genitori è stato chiesto di somministrare 3 attuazioni spray intranasali in ogni narice 3 volte al giorno prima dei pasti per 14 giorni.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento dal basale nell'iperfagia nella sindrome di Prader-Willi (PWS) questionari-Resavività (HPWSQ-R) Punteggio totale alla fine del trattamento (giorno 15)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (basale) al giorno 15

L'HPWSQ-R è un questionario a 11 elementi che esamina i correlati psicologici, di sviluppo e neurobiologici dell'iperfagia nelle PW. Gli articoli sono classificati in 3 domini; Comportamento, guida e gravità con ciascun elemento classificato su una scala a cinque punti (1: per niente/nessuno dei tempi/estremamente facile a 5: estremamente/tutto il tempo/estremamente difficile). Il questionario è stato completato dal genitore/caregiver utilizzando un periodo di richiamo di 1 settimana. Il punteggio totale era la somma di tutti gli elementi nei tre settori e variava da 11 (nessun comportamento iperfagia) a 55 (comportamenti iperfagia più gravi).

Il cambiamento dal basale nel punteggio totale HPWSQ-R al giorno 15 è presentato per questa misura di risultato.

Dal giorno 1 (basale) al giorno 15

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio clinico di impressione globale dopo il trattamento (CGI-I) alla fine del trattamento (giorno 15)
Lasso di tempo: Al giorno 15

La scala clinica di impressione globale (CGI) è costituita da una valutazione del clinico di 7 punti di gravità della malattia (1 = normale, per niente malato, 7 = tra i pazienti più estremamente malati), all'inizio della sperimentazione (basale)-clinica di clinica a base di sezione (inizio di cogniti (inizio di cognizione da parte di cg da parte di cg da parte di cg da parte di cg da parte di cg da parte di cg da parte di cg da parte di cg da parte di cg da parte di cg da base di cogniti (molto tempo, da un processo di cognizione (inizio di inizio di cogniti (manianza di cg da base di cogniti (molto peggiori da base di cure (di inizio della severizzazione) (di inizio della severizzazione, da una base di cogniti da clinico a 7 punti, da una base di cognizioni di clinico a 7 punti, da una base di cognizioni di clinico a 7 punti. Alla fine del processo (giorno 15) - CGI -I.

Il punteggio CGI-I al giorno 15 è presentato per questa misura di risultato.

Al giorno 15
Modifica dal basale nei punteggi del dominio HPWSQ-R (comportamento, guida e gravità) alla fine del trattamento (giorno 15)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (basale) al giorno 15

L'HPWSQ-R è un questionario a 11 elementi che esamina i correlati psicologici, di sviluppo e neurobiologici dell'iperfagia nelle PW. Gli articoli sono stati classificati in 3 domini; Comportamento, guida e gravità con ciascun elemento classificato su un punteggio di cinque punti da 1 (per niente/nessuno dei tempi/estremamente facile) a 5 (estremamente/tutto il tempo/estremamente difficile). Il questionario è stato completato dal genitore/caregiver utilizzando un periodo di richiamo di 1 settimana.

Per questa misura di esito sono presentati cambiamenti nel punteggio totale HPWSQ-R e nei punteggi del dominio (comportamento, guida e gravità) al giorno 15.

I punteggi del comportamento, dell'unità e della gravità HPWSQ-R vanno rispettivamente da 5-25, 4-20 e 2-10, con punteggi più alti che indicano un risultato peggiore.

Viene presentato il cambiamento dal basale = (punteggio del giorno 15 meno punteggio di base).

Dal giorno 1 (basale) al giorno 15
Modifica dal basale nel punteggio della scala ossessiva compulsiva di Yale-Brown dei bambini (CY-BOCS) alla fine del trattamento (giorno 15)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (basale) al giorno 15

Cy-BOCS è un inventario semi-strutturato valutato da clinico di sintomi specifici e gravità dei sintomi nel disturbo ossessivo-compulsivo pediatrico (DOC). I punteggi totali sui CY-BOC sono calcolati utilizzando una lista di controllo dei sintomi e una scala di gravità. I 10 elementi di gravità sono sommati per produrre un punteggio di gravità delle ossessioni (5 articoli), punteggio di gravità delle compulsioni (5 articoli) e punteggio totale (somma di tutti i 10 elementi di gravità).

Il punteggio totale viene calcolato sommando i 10 punteggi individuali e varia da 0 (nessuna ossessione o compulsione) a 40 (OC più grave).

Dal giorno 1 (basale) al giorno 15
Modifica dal basale nel punteggio del dominio alimentare del profilo Reiss alla fine del trattamento (giorno 15)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (basale) al giorno 15

Il punteggio del dominio alimentare del profilo di Reiss consisteva in 7 domande relative al comportamento in cerca di cibo. Le domande sono state valutate su una scala di cinque punti che va da -2 (fortemente in disaccordo; questa frase non è affatto caratteristica della persona) a 2 (fortemente d'accordo; questa frase è sicuramente caratteristica della persona). Il punteggio totale è stato definito come la somma di tutti i punteggi dei singoli elementi. Il punteggio totale variava da -14 a 14 con punteggi più alti che indicano una gravità maggiore.

Il cambiamento dal basale nel dominio alimentare del profilo Reiss al giorno 15 è presentato per questa misura di risultato.

Dal giorno 1 (basale) al giorno 15

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Development Support, Ferring Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 gennaio 2014

Completamento primario (Effettivo)

16 luglio 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

16 luglio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 ottobre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 ottobre 2013

Primo Inserito (Stimato)

23 ottobre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 marzo 2025

Ultimo verificato

1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Iperfagia nella sindrome di Prader-Willi

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