- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01968187
Trattamento dei sintomi comportamentali dell'iperfagia nei bambini e negli adulti con diagnosi di sindrome di Prader-Willi
Uno studio prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia della carbetocina intranasale nei soggetti con sindrome di Prader-Willi (PWS)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti
- Florida University
-
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New York
-
Mineola, New York, Stati Uniti
- Winthrop University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti
- Vanderbilt University
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina di età compresa tra 10 e 18 anni (entrambi inclusi)
- Diagnosi geneticamente confermata della sindrome di Prader-Willi
- Determinato ad essere nella fase nutrizionale 3 dalla valutazione clinica basata su Miller et al, 2011
Criteri di esclusione:
- Causa genetica, ormonale o cromosomica nota di deterioramento cognitivo diverso dalla sindrome di Prader-Willi
- Presenza di sintomi psicotici attualmente attivi
- Presenza di eventuali disturbi cardiovascolari, epilessia, frequenti emicranie o asma grave
- Precedente diagnosi di disturbo dello spettro autistico da parte di un operatore sanitario qualificato
- Uso precedente o concomitante di un inibitore selettivo della ricaptazione della serotonina (SSRI) o di un inibitore selettivo della ricaptazione della norepinefrina (SNRI), farmaci antipsicotici, farmaci che promuovono lo stato di veglia o ormone tiroideo a meno che il dosaggio non sia rimasto stabile ≥6 mesi al momento dello screening
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
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Ogni attuazione della pompa a spruzzo ha fornito un volume di 50 μl di soluzione sterile di cloruro di sodio 0,9%; Ogni dose consisteva in 3 attuazioni della pompa a spruzzo in ogni narice. Ai genitori è stato chiesto di somministrare 3 attuazioni spray intranasali in ogni narice 3 volte al giorno prima dei pasti per 14 giorni. |
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Sperimentale: Carbetocin (Fe 992097)
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Ogni attuazione della pompa a spruzzo ha fornito un volume di soluzione di 50 μL che conteneva 1,6 mg di carbetocina (Fe 992097); Ogni dose consisteva in 3 attuazioni della pompa a spruzzo in ciascuna narice che consegnava un totale di 9,6 mg di carbetocina. Ai genitori è stato chiesto di somministrare 3 attuazioni spray intranasali in ogni narice 3 volte al giorno prima dei pasti per 14 giorni. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamento dal basale nell'iperfagia nella sindrome di Prader-Willi (PWS) questionari-Resavività (HPWSQ-R) Punteggio totale alla fine del trattamento (giorno 15)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (basale) al giorno 15
|
L'HPWSQ-R è un questionario a 11 elementi che esamina i correlati psicologici, di sviluppo e neurobiologici dell'iperfagia nelle PW. Gli articoli sono classificati in 3 domini; Comportamento, guida e gravità con ciascun elemento classificato su una scala a cinque punti (1: per niente/nessuno dei tempi/estremamente facile a 5: estremamente/tutto il tempo/estremamente difficile). Il questionario è stato completato dal genitore/caregiver utilizzando un periodo di richiamo di 1 settimana. Il punteggio totale era la somma di tutti gli elementi nei tre settori e variava da 11 (nessun comportamento iperfagia) a 55 (comportamenti iperfagia più gravi). Il cambiamento dal basale nel punteggio totale HPWSQ-R al giorno 15 è presentato per questa misura di risultato. |
Dal giorno 1 (basale) al giorno 15
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Punteggio clinico di impressione globale dopo il trattamento (CGI-I) alla fine del trattamento (giorno 15)
Lasso di tempo: Al giorno 15
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La scala clinica di impressione globale (CGI) è costituita da una valutazione del clinico di 7 punti di gravità della malattia (1 = normale, per niente malato, 7 = tra i pazienti più estremamente malati), all'inizio della sperimentazione (basale)-clinica di clinica a base di sezione (inizio di cogniti (inizio di cognizione da parte di cg da parte di cg da parte di cg da parte di cg da parte di cg da parte di cg da parte di cg da parte di cg da parte di cg da parte di cg da base di cogniti (molto tempo, da un processo di cognizione (inizio di inizio di cogniti (manianza di cg da base di cogniti (molto peggiori da base di cure (di inizio della severizzazione) (di inizio della severizzazione, da una base di cogniti da clinico a 7 punti, da una base di cognizioni di clinico a 7 punti, da una base di cognizioni di clinico a 7 punti. Alla fine del processo (giorno 15) - CGI -I. Il punteggio CGI-I al giorno 15 è presentato per questa misura di risultato. |
Al giorno 15
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Modifica dal basale nei punteggi del dominio HPWSQ-R (comportamento, guida e gravità) alla fine del trattamento (giorno 15)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (basale) al giorno 15
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L'HPWSQ-R è un questionario a 11 elementi che esamina i correlati psicologici, di sviluppo e neurobiologici dell'iperfagia nelle PW. Gli articoli sono stati classificati in 3 domini; Comportamento, guida e gravità con ciascun elemento classificato su un punteggio di cinque punti da 1 (per niente/nessuno dei tempi/estremamente facile) a 5 (estremamente/tutto il tempo/estremamente difficile). Il questionario è stato completato dal genitore/caregiver utilizzando un periodo di richiamo di 1 settimana. Per questa misura di esito sono presentati cambiamenti nel punteggio totale HPWSQ-R e nei punteggi del dominio (comportamento, guida e gravità) al giorno 15. I punteggi del comportamento, dell'unità e della gravità HPWSQ-R vanno rispettivamente da 5-25, 4-20 e 2-10, con punteggi più alti che indicano un risultato peggiore. Viene presentato il cambiamento dal basale = (punteggio del giorno 15 meno punteggio di base). |
Dal giorno 1 (basale) al giorno 15
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Modifica dal basale nel punteggio della scala ossessiva compulsiva di Yale-Brown dei bambini (CY-BOCS) alla fine del trattamento (giorno 15)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (basale) al giorno 15
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Cy-BOCS è un inventario semi-strutturato valutato da clinico di sintomi specifici e gravità dei sintomi nel disturbo ossessivo-compulsivo pediatrico (DOC). I punteggi totali sui CY-BOC sono calcolati utilizzando una lista di controllo dei sintomi e una scala di gravità. I 10 elementi di gravità sono sommati per produrre un punteggio di gravità delle ossessioni (5 articoli), punteggio di gravità delle compulsioni (5 articoli) e punteggio totale (somma di tutti i 10 elementi di gravità). Il punteggio totale viene calcolato sommando i 10 punteggi individuali e varia da 0 (nessuna ossessione o compulsione) a 40 (OC più grave). |
Dal giorno 1 (basale) al giorno 15
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Modifica dal basale nel punteggio del dominio alimentare del profilo Reiss alla fine del trattamento (giorno 15)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (basale) al giorno 15
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Il punteggio del dominio alimentare del profilo di Reiss consisteva in 7 domande relative al comportamento in cerca di cibo. Le domande sono state valutate su una scala di cinque punti che va da -2 (fortemente in disaccordo; questa frase non è affatto caratteristica della persona) a 2 (fortemente d'accordo; questa frase è sicuramente caratteristica della persona). Il punteggio totale è stato definito come la somma di tutti i punteggi dei singoli elementi. Il punteggio totale variava da -14 a 14 con punteggi più alti che indicano una gravità maggiore. Il cambiamento dal basale nel dominio alimentare del profilo Reiss al giorno 15 è presentato per questa misura di risultato. |
Dal giorno 1 (basale) al giorno 15
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Development Support, Ferring Pharmaceuticals
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disturbi dell'imprinting
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie del sistema nervoso
- Processi patologici
- Disturbi della nutrizione
- Malattie genetiche, congenite
- Ipernutrizione
- Segni e sintomi, Digestivo
- Patologia
- Manifestazioni neurocomportamentali
- Anomalie congenite
- Anomalie multiple
- Sovrappeso
- Disabilità intellettuale
- Obesità
- Disturbi cromosomici
- Sindrome
- Sindrome di Prader-Willi
- Iperfagia
Altri numeri di identificazione dello studio
- 000114
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Iperfagia nella sindrome di Prader-Willi
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University Hospital, ToulouseCompletato
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Shaare Zedek Medical CenterSconosciutoSindrome di Prader Willi
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University of FloridaNational Institutes of Health (NIH)Completato
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Duke UniversityCanadian Institutes of Health Research (CIHR); National Institutes of Health... e altri collaboratoriCompletatoObesità | Sindrome di Prader WilliStati Uniti
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Samsung Medical CenterCompletatoObesità | Sindrome di Prader Willi
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California State University, FullertonUniversity of FloridaSconosciutoObesità infantile | Sindrome di Prader WilliStati Uniti
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SanionaCompletatoDiagnosi genetica confermata della sindrome di Prader-WilliCechia, Ungheria
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GlyPharma TherapeuticsVectivBio AGRitiratoLinfoma, non Hodgkin, adulto | Linfoma, Hodgkin, adulto
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Swiss Federal Institute of TechnologyUnited States Agency for International Development (USAID); Quadram Institute... e altri collaboratoriCompletatoCarenza di ferro | Anemia da carenza di ferro | Carenza di ferro (senza anemia)Perù
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Ferring PharmaceuticalsCompletatoCancro alla prostataRegno Unito
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Sichuan Enray Pharmaceutical Sciences CompanyCompletatoCancro cervicale | Cancro al seno | Cancro colorettale | Cancro ovarico | Cancro ai polmoni | Tumore solido avanzato | Cancro al pancreas | Cancro alla tiroide | Cancro della vulvaCina
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