- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT01968187
Лечение поведенческих симптомов гиперфагии у детей и взрослых с диагнозом синдром Прадера-Вилли
Проспективное рандомизированное, двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности и эффективности интраназального карбетицина у субъектов с синдромом Прадера-Вилли (PWS)
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты
- Florida University
-
-
New York
-
Mineola, New York, Соединенные Штаты
- Winthrop University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты
- Vanderbilt University
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Мужчина или женщина 10-18 лет (оба включительно)
- Генетически подтвержденный диагноз синдрома Прадера-Вилли
- По клинической оценке, основанной на Miller et al, 2011, установлено, что он находится в фазе питания 3.
Критерий исключения:
- Известная генетическая, гормональная или хромосомная причина когнитивных нарушений, кроме синдрома Прадера-Вилли.
- Наличие в настоящее время активных психотических симптомов
- Наличие любых сердечно-сосудистых заболеваний, эпилепсии, частых мигреней или тяжелой астмы
- Предыдущий диагноз расстройства аутистического спектра квалифицированным медицинским работником
- Предшествующий или одновременный прием селективного ингибитора обратного захвата серотонина (СИОЗС) или селективного ингибитора обратного захвата норадреналина (СИОЗСН), антипсихотических препаратов, препаратов, стимулирующих бодрствование, или гормонов щитовидной железы, если доза не была стабильной в течение ≥6 месяцев на момент скрининга.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
|
Каждый аккуационный насос насос обеспечивал объем 50 мкл стерильного раствора хлорида натрия 0,9%; Каждая доза состояла из 3 приема насоса в каждой ноздре. Родителям было поручено вводить 3 интраназальных аспекта в каждой ноздри 3 раза в день до еды в течение 14 дней. |
|
Экспериментальный: Карбетоцин (FE 992097)
|
Каждый актуация на насосе обеспечивал объем раствора 50 мкл, который содержал 1,6 мг карбетоцина (Fe 992097); Каждая доза состояла из 3 приема насоса в каждой ноздри, которая доставляла в общей сложности 9,6 мг карбетицина. Родителям было поручено вводить 3 интраназальных аспекта в каждой ноздри 3 раза в день до еды в течение 14 дней. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение исходного уровня в гиперфагии при вопросниках синдрома Прадера-Вилли (PWS)-Ответственность (HPWSQ-R) Общий балл при окончании лечения (день 15)
Временное ограничение: С 1 -го дня (базовая линия) до 15 -го дня
|
HPWSQ-R представляет собой анкету из 11 пунктов, изучающий психологические, развития и нейробиологические корреляты гиперфагии при PWS. Элементы классифицируются на 3 домена; Поведение, драйв и тяжесть с каждым элементом, оцененным по пятибалльной шкале (1: совсем не/ни один из случаев/чрезвычайно легко до 5: чрезвычайно/все время/чрезвычайно тяжело). Анкета была заполнена родителем/опекуном, используя 1-недельный период отзыва. Общий балл была суммой всех элементов в трех доменах и варьировалась от 11 (без гиперфагийного поведения) до 55 (наиболее тяжелое поведение гиперфагии). Изменение базового уровня в HPWSQ-R Общий балл на 15-й день представлен для этой меры результата. |
С 1 -го дня (базовая линия) до 15 -го дня
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Клиническое глобальное впечатление-улучшение после оценки лечения (CGI-I) в конце лечения (день 15)
Временное ограничение: На 15 -й день
|
Шкала клинического глобального впечатления (CGI) состоит из 7-точечного рейтинга тяжести заболевания (1 = нормальный, вовсе не заболевает 7 = среди наиболее чрезвычайно больных пациентов), в начале исследования (исходный)-клинический глобальный рейтинг от впечатлений (CGI-S) и 7-показанный картический рейтинг по сравнению с большим количеством в значительной степени в значительной степени на основе базового/инициативного базового уровня. и в конце судебного разбирательства (день 15) - CGI -I. Оценка CGI-I на 15-й день представлен для этой меры результата. |
На 15 -й день
|
|
Изменение от базовой линии в оценках домена HPWSQ-R (поведение, драйв и тяжесть) в конце лечения (день 15)
Временное ограничение: С 1 -го дня (базовая линия) до 15 -го дня
|
HPWSQ-R представляет собой анкету из 11 пунктов, изучающий психологические, развития и нейробиологические корреляты гиперфагии при PWS. Элементы были классифицированы на 3 домена; Поведение, драйв и тяжесть с каждым элементом, оцененным по пятибалльной оценке, от 1 (совсем не/ни один из случаев/чрезвычайно проста) до 5 (чрезвычайно/все время/чрезвычайно тяжело). Анкета была заполнена родителем/опекуном, используя 1-недельный период отзыва. Изменения в общей оценке HPWSQ-R и в оценках домена (поведение, драйв и тяжесть) на 15-й день представлены для этого показателя результата. Поведение HPWSQ-R, диск и степени тяжести варьируются от 5-25, 4-20 и 2-10 соответственно, при этом более высокие оценки указывают на худший результат. Изменение с базовой линии представлено = (День 15 баллов за вычетом базовой оценки). |
С 1 -го дня (базовая линия) до 15 -го дня
|
|
Изменение с базовой линии в детской Йельской коричневой обсессивно-компульсивной шкале (CY-BOCS) на конце лечения (день 15)
Временное ограничение: С 1 -го дня (базовая линия) до 15 -го дня
|
Cy-BOCS-это клиницист, полуструктурированный инвентарь специфических симптомов и тяжести симптомов при педиатрическом обсессивно-компульсивном расстройстве (ОКР). Общие оценки по CY-BOC рассчитываются с использованием контрольного списка симптомов и масштаба тяжести. 10 элементов тяжести суммируются для получения оценки тяжести навязчивых вещей (5 пунктов), баллы тяжести принуждений (5 пунктов) и общий балл (сумма всех 10 элементов тяжести). Общая оценка рассчитывается путем суммирования 10 отдельных баллов и диапазон от 0 (без одержимости или принуждений) до 40 (наиболее тяжелая OC). |
С 1 -го дня (базовая линия) до 15 -го дня
|
|
Изменение с базового уровня в балле продовольственной домены в профиле Reiss в конце лечения (день 15)
Временное ограничение: С 1 -го дня (базовая линия) до 15 -го дня
|
Оценка продовольственной области в профиле Reiss состояла из 7 вопросов, которые относятся к поведению в поисках пищи. Вопросы были оценены по пяти балльной шкале от -2 (категорически не согласны; эта фраза совсем не характерна для человека) до 2 (решительно согласен; эта фраза определенно характерна для человека). Общая оценка была определена как сумма всех отдельных баллов. Общий балл варьировался от -14 до 14 с более высокими показателями, что указывает на более высокую тяжесть. Изменение с базовой линии в продовольственной области переподготовки на 15 -й день представлены для этой меры результата. |
С 1 -го дня (базовая линия) до 15 -го дня
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Development Support, Ferring Pharmaceuticals
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оцененный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Расстройства импринтинга
- Неврологические проявления
- Заболевания нервной системы
- Патологические процессы
- Расстройства питания
- Генетические заболевания, врожденные
- Переедание
- Признаки и симптомы, пищеварительный тракт
- Болезнь
- Нейроповеденческие проявления
- Врожденные аномалии
- Аномалии, Множественные
- Избыточный вес
- Интеллектуальная недееспособность
- Ожирение
- Хромосомные нарушения
- Синдром
- Синдром Прадера-Вилли
- Гиперфагия
Другие идентификационные номера исследования
- 000114
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .