뇌성마비(CP) 소아에서 제대혈 또는 골수 줄기세포 은행의 안전성 및 유효성. (ACT for CP)
2022년 10월 27일 업데이트: Charles Cox, The University of Texas Health Science Center, Houston
뇌성마비-만성 환자를 위한 자가 세포 치료(CP용 ACT)
이 연구의 목적은 CP가 있는 2세에서 10세 사이의 소아에서 두 가지 유형의 줄기세포(제대혈 또는 골수)의 안전성과 유효성을 비교하는 것입니다. CBR에서 제대혈을 보관한 어린이 15명과 제대혈을 보관하지 않은 어린이 15명이 연구에 등록됩니다. 이 연구는 6개월, 12개월, 2년차에 1회 기준선/치료 방문과 3회 후속 방문을 포함합니다. 각 그룹의 5명의 어린이는 기준선/치료 방문 시 위약 대조군으로 무작위 배정됩니다. 12개월 후속 방문 때까지 자녀가 줄기 세포 또는 위약을 받았는지 여부를 부모에게 알리지 않습니다. 그때 부모는 자녀가 줄기 세포 치료를 받도록 선택할 수 있습니다. 골수 채취 또는 제대혈(CBR과 함께 저장되어 있는 경우). 모든 연구 방문은 텍사스 주 휴스턴에 있는 UTHealth Medical School 및 Children's Memorial Hermann Hospital에서 실시됩니다.
2014년 1월 21일부로 줄기 세포용 골수 채취 과정에서 제대혈 은행이 없는 어린이의 등록 한도를 충족했습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- UTHealth, Medical School, Dept. of Pediatric Surgery
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 뇌성마비 진단을 받은 아동
- 총 운동 기능 분류 점수 수준 II-V
- 24개월 ~ 10세
- 구두로 말하는 경우 영어 말하기
- 치료 및 후속 조치를 위해 휴스턴으로 이동할 수 있는 능력 -
제외 기준:
알려진 역사:
- 난치성 발작
- 외상성 뇌 손상
- 유전적 장애(신생아 선별검사 또는 유전 진단 검사로 입증됨)
- 최근 치료 또는 현재 감염
- 신장 기능 부전 또는 변경된 신장 기능(선별 시 혈청 크레아티닌 > 1.5mg/dl으로 정의됨)
- 간 질환 또는 간 기능 변경(SGPT > 150 U/L[비타박상 관련] 및/또는 T. 빌리루빈 >1.3 mg/dL로 정의됨)
- HIV+(양성 혈액 검사로 입증됨)
- 면역억제(스크리닝 시 WBC <3,000개 세포/ml로 정의됨)
- 감염성 관련 신경 손상
- 에틸렌옥사이드(EtO)에 대한 민감성 [훈증제 및 소독제에서 발견됨]
- Athetoid CP로 진단되면 퇴행성, 미토콘드리아, 대사장애 등의 다른 병인을 배제하고 잠재적인 치료 효과를 평가하기 위한 결과 평가가 가능해야 한다.
- 정상적인 뇌 MRI
- 주입 시 발열(온도 > 37.5 C), 구토, 설사, 쌕쌕거림 또는 수포와 같은 급성 질환의 증거
- 진행성 신경계 질환(배튼병, 백질이영양증, 대사 장애, 미토콘드리아 장애, 신경전달물질 장애로 정의됨)
- 소두증, 대두증, 피질기형, 감염이나 대사장애에 의한 이형성 뇌기형의 유전적 장애
- 인공호흡기 지원이 필요한 폐 질환
- hUCB 후보인 경우, 총 <10백만/kg의 은행 제대 세포
- hUCB 후보인 경우 산모 감염성 질환 검사 양성(A형 간염, B형 간염, HIV 1, HIV 2, HTLV 1, HTLV 2, 매독)
- hUCB 후보인 경우 제대혈 샘플 오염
- 동시 중재 연구 참여
- 후속 방문을 위해 재방문 의사 없음
- MRI에 대한 금기 사항
- 조사관이 연구 개입이 환자에게 도움이 되지 않을 것이라고 생각하는 모든 환자는 선별 실패가 될 것입니다.
- 현재 또는 이전에 임상 줄기 세포 연구에 등록한 모든 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 제대혈(UCB) 세포
CBR로 UCB를 보관한 어린이는 기준선/치료 방문 시 제대혈 줄기 세포 주입을 받습니다.
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Cord Blood Registry에 저장된 자가 제대혈.
다른 이름들:
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실험적: 골수 유래 단핵 세포(BMMNC)
BMMNC 그룹의 어린이는 기준선/치료 방문 시 골수 채취 및 줄기 세포 주입을 받게 됩니다.
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골수 채취에서 얻은 자가 줄기 세포.
다른 이름들:
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실험적: 식염수 주입(위약), 제대혈(UCB) 세포
각 그룹의 5명의 어린이는 기준선/치료 방문 시 비활성 물질(위약)을 받도록 무작위로 지정됩니다.
부모는 1년 방문 시 제대혈 또는 골수 채취 그룹으로 교차할 수 있는 기회가 주어집니다.
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Cord Blood Registry에 저장된 자가 제대혈.
다른 이름들:
총 10명의 어린이(각 코호트에서 5명)가 기준선 방문에서 무작위로 위약 주입을 받고 1년차에 줄기 세포 치료로 전환할 기회를 갖게 됩니다.
방문하다.
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실험적: 식염수 주입(위약), 골수 유래 단핵 세포(BMMNC)
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골수 채취에서 얻은 자가 줄기 세포.
다른 이름들:
총 10명의 어린이(각 코호트에서 5명)가 기준선 방문에서 무작위로 위약 주입을 받고 1년차에 줄기 세포 치료로 전환할 기회를 갖게 됩니다.
방문하다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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병원 내 주입 독성이 있는 참가자 수로 평가한 안전성
기간: 주입 후 24시간
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병원 내 주입 독성에는 혈역학, 폐, 간, 신장 또는 신경학적 합병증이 포함됩니다.
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주입 후 24시간
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장기 안전
기간: 주입 시점부터 주입 후 1년까지
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새로운 종괴 또는 기타 병리학적 구조 변화가 발생했거나 신경학적 상태가 악화된 참가자 수로 평가한 장기 안전성
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주입 시점부터 주입 후 1년까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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백질 무결성이 개선된 참가자 수.
기간: 베이스라인에서 주입 후 1년까지
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확산 텐서 영상(DTI) 자기 공명 영상(MRI) 피질 척수로(CST) 방사상 확산도(RD) 재건으로 측정한 백질 무결성이 개선된 참가자 수. 개선은 적어도 하나의 피질 척수로(CST) 재건에서 방사형 확산도(RD)가 감소한 것으로 정의됩니다. |
베이스라인에서 주입 후 1년까지
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총 운동 기능 분류 점수(GMFM-66)
기간: 주입 전 기준선
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간격 연령 조정 척도 점수는 0에서 100까지이며, 0은 낮은 운동 능력을 나타내고 100은 높은 운동 능력을 나타냅니다.
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주입 전 기준선
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총 운동 기능 분류 점수(GMFM-66)
기간: 주입 후 1년
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간격 연령 조정 척도 점수는 0에서 100까지이며, 0은 낮은 운동 능력을 나타내고 100은 높은 운동 능력을 나타냅니다.
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주입 후 1년
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총 운동 기능 분류 점수(GMFM-88)
기간: 주입 전 기준선
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0에서 100까지의 서수 조정된 원시 및 퍼센트 점수(0은 운동 능력이 낮은 아동을 나타내고 100은 높은 운동 능력을 나타냄).
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주입 전 기준선
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총 운동 기능 분류 점수(GMFM-88)
기간: 주입 후 1년
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0에서 100까지의 서수 조정된 원시 및 퍼센트 점수(0은 운동 능력이 낮은 아동을 나타내고 100은 높은 운동 능력을 나타냄).
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주입 후 1년
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Vineland 적응 행동 척도(VABS-2) 점수 - 커뮤니케이션
기간: 주입 전 기준선
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20~140점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 전 기준선
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Vineland 적응 행동 척도(VABS-2) 점수 - 커뮤니케이션
기간: 주입 후 1년
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20~140점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 후 1년
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Vineland 적응 행동 척도(VABS-2) 점수 - 일상 생활
기간: 주입 전 기준선
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20~140점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 전 기준선
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Vineland 적응 행동 척도(VABS-2) 점수 - 일상 생활
기간: 주입 후 1년
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20~140점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 후 1년
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Vineland 적응 행동 척도(VABS-2) 점수 - 사회적
기간: 주입 전 기준선
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20~140점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 전 기준선
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Vineland 적응 행동 척도(VABS-2) 점수 - 사회적
기간: 주입 후 1년
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20~140점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 후 1년
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Vineland 적응 행동 척도(VABS-2) 점수 - 운동
기간: 주입 전 기준선
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20~140점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 전 기준선
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Vineland 적응 행동 척도(VABS-2) 점수 - 운동
기간: 주입 후 1년
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20~140점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 후 1년
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장애 목록의 소아 평가 점수 - 자가 관리
기간: 주입 전 기준선
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0~100점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 전 기준선
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장애 목록의 소아 평가 점수 - 자가 관리
기간: 주입 후 1년
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0~100점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 후 1년
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장애 인벤토리의 소아 평가 점수 - 이동성
기간: 주입 전 기준선
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0~100점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 전 기준선
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장애 인벤토리의 소아 평가 점수 - 이동성
기간: 주입 후 1년
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0~100점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 후 1년
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장애 인벤토리의 소아 평가 점수 - 사회
기간: 주입 전 기준선
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0~100점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 전 기준선
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장애 인벤토리의 소아 평가 점수 - 사회
기간: 주입 후 1년
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0~100점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 후 1년
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발달 신경심리학적 평가(NEPSY-II) 점수 - 학습 및 기억 기억 소검사 - 회상
기간: 주입 전 기준선
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1에서 19까지 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타내고 점수가 낮을수록 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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주입 전 기준선
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발달 신경심리학적 평가(NEPSY-II) 점수 - 학습 및 기억 기억 소검사 - 회상
기간: 주입 후 1년
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1에서 19까지 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타내고 점수가 낮을수록 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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주입 후 1년
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발달 신경심리학적 평가(NEPSY-II) 점수 - 학습 및 기억 기억 소검사 - 무료/단서
기간: 주입 전 기준선
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1에서 19까지 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타내고 점수가 낮을수록 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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주입 전 기준선
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발달 신경심리학적 평가(NEPSY-II) 점수 - 학습 및 기억 기억 소검사 - 무료/단서
기간: 주입 후 1년
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1에서 19까지 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타내고 점수가 낮을수록 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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주입 후 1년
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Peabody Picture Vocabulary Test(PPVT-4) 점수로 평가한 표현 및 수용 어휘
기간: 주입 전 기준선
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20에서 160까지의 표준 점수.
점수가 높을수록 기능 수준이 높은 아동을 나타내고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮은 아동을 나타냅니다.
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주입 전 기준선
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Peabody Picture Vocabulary Test(PPVT-4) 점수로 평가한 표현 및 수용 어휘
기간: 주입 후 1년
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20에서 160까지의 표준 점수.
점수가 높을수록 기능 수준이 높은 아동을 나타내고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮은 아동을 나타냅니다.
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주입 후 1년
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뇌성마비 삶의 질 설문지(CPQOL) 점수 - 가족
기간: 주입 전 기준선
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0~100점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 전 기준선
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뇌성마비 삶의 질 설문지(CPQOL) 점수 - 가족
기간: 주입 후 1년
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0~100점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 후 1년
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뇌성마비 삶의 질 설문지(CPQOL) 점수 - 사회
기간: 주입 전 기준선
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0~100점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 전 기준선
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뇌성마비 삶의 질 설문지(CPQOL) 점수 - 사회
기간: 주입 후 1년
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0~100점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 후 1년
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뇌성마비 삶의 질 설문지(CPQOL) 점수 - 감정
기간: 주입 전 기준선
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0~100점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 전 기준선
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뇌성마비 삶의 질 설문지(CPQOL) 점수 - 감정
기간: 주입 후 1년
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0~100점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 후 1년
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뇌성마비 삶의 질 설문지(CPQOL) 점수 - 참여
기간: 주입 전 기준선
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0~100점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 전 기준선
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뇌성마비 삶의 질 설문지(CPQOL) 점수 - 참여
기간: 주입 후 1년
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0~100점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 후 1년
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뇌성마비 삶의 질 설문지(CPQOL) 점수 - 감정적
기간: 주입 전 기준선
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0~100점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 전 기준선
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뇌성마비 삶의 질 설문지(CPQOL) 점수 - 감정적
기간: 주입 후 1년
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0~100점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 후 1년
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뇌성마비 삶의 질 설문지(CPQOL) 점수 - Access
기간: 주입 전 기준선
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0~100점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 전 기준선
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뇌성마비 삶의 질 설문지(CPQOL) 점수 - Access
기간: 주입 후 1년
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0~100점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 후 1년
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뇌성마비 삶의 질 설문지(CPQOL) 점수 - 통증
기간: 주입 전 기준선
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0~100점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 전 기준선
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뇌성마비 삶의 질 설문지(CPQOL) 점수 - 통증
기간: 주입 후 1년
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0~100점 범위의 표준 점수가 높을수록 아동의 기능 수준이 높고 점수가 낮을수록 기능 수준이 낮습니다.
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주입 후 1년
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Motor-Free Visual Perception Test(MVPT-3) 점수로 평가한 시각-공간 처리
기간: 주입 전 기준선
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55~145 범위의 표준 점수로 점수가 높을수록 더 좋은 결과를 나타내고 낮을수록 좋지 않은 결과를 나타냅니다.
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주입 전 기준선
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Motor-Free Visual Perception Test(MVPT-3) 점수로 평가한 시각-공간 처리
기간: 주입 후 1년
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55~145 범위의 표준 점수로 점수가 높을수록 더 좋은 결과를 나타내고 낮을수록 좋지 않은 결과를 나타냅니다.
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주입 후 1년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Charles S Cox, MD, UTHealth, Medical School, Dept. of Pediatric Surgery
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2013년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2018년 2월 21일
연구 완료 (실제)
2018년 2월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 11월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 11월 19일
처음 게시됨 (추정)
2013년 11월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 11월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 10월 27일
마지막으로 확인됨
2022년 10월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .