Säkerhet och effektivitet hos stamceller från navelsträngsblod eller benmärg hos barn med cerebral pares (CP). (ACT for CP)

Inklusionskriterier:

1. Barn med diagnosen cerebral pares (spastisk CP på grund av periventrikulär vit substans skada eller neonatal hjärnskada från perinatal stroke eller intraventrikulär blödning)
2. Bruttomotorisk funktionsklassificering Poängnivå II-V
3. Ålder 24 månader till 10 år
4. Engelsktalande, om verbalt
5. Möjlighet att resa till Houston för behandling och uppföljning -

Exklusions kriterier:

1. Känd historia av:

   • Omedelbara anfall
   • Traumatisk hjärnskada
   • Genetisk störning (som påvisas genom nyföddscreening eller genetisk diagnostisk testning)
   • Nyligen behandlad eller aktuell infektion
   • Njurinsufficiens eller förändrad njurfunktion (enligt definitionen av serumkreatinin > 1,5 mg/dl vid screening)
   • Leversjukdom eller förändrad leverfunktion (enligt definitionen av SGPT > 150 U/L [icke-kontusionsrelaterad] och/eller T. Bilirubin >1,3 mg/dL vid screening)
   • HIV+ (som framgår av positivt blodprov)
   • Immunsuppression (enligt definitionen av WBC <3 000 celler/ml vid screening)
   • Infektiös relaterad neurologisk skada
   • Känslighet för etylenoxid (EtO) [finns i gasningsmedel och desinfektionsmedel]
2. Vid atetoid CP-diagnos måste andra etiologier såsom degenerativa, mitokondriella och metabola störningar uteslutas, och utfallsbedömningarna måste kunna utföras för att bedöma potentiella behandlingseffekter
3. Normal hjärn-MR
4. Bevis på akut sjukdom vid infusionstillfället, såsom, men inte begränsat till, feber (temperatur > 37,5 C), kräkningar, diarré, väsande andning eller knaster
5. Progredierande neurologisk sjukdom (enligt definitionen av Battens sjukdom, leukodystrofier, metabola störningar, mitokondriella störningar, neurotransmittorrubbningar)
6. Mikrocefali, makrocefali, kortikala missbildningar, genetiska störningar av dysgenes hjärnmissbildningar på grund av infektion eller metabola störningar
7. Lungsjukdom som kräver ventilatorstöd
8. Om hUCB-kandidat, bankade sladdceller på totalt <10 miljoner/kg
9. Om hUCB-kandidat, något positivt test av infektionssjukdom hos modern (hepatit A, hepatit B, HIV 1, HIV 2, HTLV 1, HTLV 2 och syfilis)
10. Om hUCB-kandidat, kontaminering av navelsträngsblodprov
11. Deltagande i en samtidig interventionsstudie
12. Ovilja att återkomma för uppföljningsbesök
13. Kontraindikationer för MRT
14. Varje patient som utredarna anser att studieinterventionen sannolikt inte kommer att gynna patienten kommer att vara ett skärmfel.
15. Alla patienter som för närvarande eller tidigare har varit inskrivna i en klinisk stamcellsstudie.