Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effektivitet av stamceller fra navlestrengsblod eller benmarg hos barn med cerebral parese (CP). (ACT for CP)

27. oktober 2022 oppdatert av: Charles Cox, The University of Texas Health Science Center, Houston

Autologe celleterapier for cerebral parese-kroniske (ACT for CP)

Hensikten med denne studien er å sammenligne sikkerheten og effektiviteten til to typer stamceller (enten navlestrengsblod eller benmarg) hos barn mellom 2 og 10 år med CP. 15 barn med navlestrengsblod ved CBR og 15 barn uten navlestrengsblod vil bli registrert i studien. Studien involverer ett baseline/behandlingsbesøk og 3 oppfølgingsbesøk etter 6 måneder, 12 måneder og 2 år. Fem barn i hver gruppe vil bli randomisert til en placebokontrollgruppe ved baseline/behandlingsbesøket. Foreldre vil ikke bli fortalt om barnet deres fikk stamceller eller placebo før det 12 måneder lange oppfølgingsbesøket. På det tidspunktet kan foreldre velge å la barnet deres motta stamcellebehandling; enten benmargshøsting eller navlestrengsblod hvis det fylles med CBR. Alle studiebesøk vil bli gjennomført ved UTHealth Medical School og Children's Memorial Hermann Hospital i Houston, Texas.

Per 21.01.2014 har vi nådd vår påmeldingsgrense for barn uten navlestrengsblod som gjennomgår benmargshøsting for stamceller.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • UTHealth, Medical School, Dept. of Pediatric Surgery

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 10 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Barn med diagnosen cerebral parese (spastisk CP på grunn av skade på periventrikulær hvit substans eller neonatal hjerneskade fra perinatalt slag eller intraventrikulær blødning)
  2. Bruttomotorisk funksjonsklassifisering Poengnivå II-V
  3. Alder 24 måneder til 10 år
  4. Engelsktalende, hvis verbal
  5. Evne til å reise til Houston for behandling og oppfølging -

Ekskluderingskriterier:

  1. Kjent historie om:

    • Uløselige anfall
    • Traumatisk hjerneskade
    • Genetisk lidelse (som vist ved nyfødtscreening eller genetisk diagnostisk testing)
    • Nylig behandlet eller nåværende infeksjon
    • Nyresvikt eller endret nyrefunksjon (som definert ved serumkreatinin > 1,5 mg/dl ved screening)
    • Leversykdom eller endret leverfunksjon (som definert av SGPT > 150 U/L [ikke-kontusjonsrelatert] og/eller T. Bilirubin >1,3 mg/dL ved screening)
    • HIV+ (som vist ved positiv blodprøve)
    • Immunsuppresjon (som definert av WBC <3000 celler/ml ved screening)
    • Infeksiøs relatert nevrologisk skade
    • Følsomhet for etylenoksid (EtO) [finnes i røykemidler og desinfeksjonsmidler]
  2. Ved atetoid CP-diagnose må andre etiologier som degenerative, mitokondrielle og metabolske forstyrrelser utelukkes, og utfallsvurderingene må kunne utføres for å vurdere potensielle behandlingseffekter
  3. Normal hjerne MR
  4. Tegn på akutt sykdom ved infusjonstidspunktet, slik som, men ikke begrenset til, feber (temperatur > 37,5 C), oppkast, diaré, hvesing eller knitring
  5. Progredierende nevrologisk sykdom (som definert av Batten-sykdom, leukodystrofier, metabolske forstyrrelser, mitokondrielle lidelser, nevrotransmitterforstyrrelser)
  6. Mikrocefali, makrocefali, kortikale misdannelser, genetiske forstyrrelser av dysgenese hjernemisdannelser på grunn av infeksjon eller metabolske forstyrrelser
  7. Lungesykdom som krever ventilatorstøtte
  8. Hvis hUCB-kandidat, bankede ledningsceller på til sammen <10 millioner/kg
  9. Hvis hUCB-kandidat, enhver positiv infeksjonssykdomstest for mor (hepatitt A, hepatitt B, HIV 1, HIV 2, HTLV 1, HTLV 2 og syfilis)
  10. Hvis hUCB-kandidat, kontaminering av navlestrengsblodprøve
  11. Deltakelse i en samtidig intervensjonsstudie
  12. Uvilje til å komme tilbake for oppfølgingsbesøk
  13. Kontraindikasjoner for MR
  14. Enhver pasient som etterforskerne mener at studieintervensjonen neppe vil være til nytte for pasienten, vil være en skjermfeil.
  15. Alle pasienter som for øyeblikket eller tidligere har vært registrert i en klinisk stamcellestudie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: navlestrengsblodceller (UCB).
Barn som har banket UCB med CBR vil motta en infusjon av navlestrengsblodstamceller ved baseline/behandlingsbesøk.
Biologisk: navlestrengsblodceller (hUCB).
Autologt navlestrengsblod oppsamlet med Cord Blood Registry.
Andre navn:
  • Autolgous stamceller
Eksperimentell: benmargsavledede mononukleære celler (BMMNCs)
Barn i BMMNC-gruppen vil gjennomgå benmargshøsting og stamcelleinfusjon ved baseline/behandlingsbesøket.
Biologisk: benmargsavledede mononukleære celler (BMMNCs)
Autologe stamceller fra benmargshøst.
Andre navn:
  • Autologe stamceller
Eksperimentell: saltvannsinfusjon (placebo), deretter celler fra navlestrengsblod (UCB).
Fem barn i hver gruppe vil bli tilfeldig tildelt en inaktiv substans (placebo) ved baseline/behandlingsbesøket. Foreldre vil få muligheten til å gå over til enten navlestrengsblod- eller benmargshøstergruppen ved ett års besøk.
Biologisk: navlestrengsblodceller (hUCB).
Autologt navlestrengsblod oppsamlet med Cord Blood Registry.
Andre navn:
  • Autolgous stamceller
Legemiddel: Saltvannsinfusjon (placebo)
Totalt 10 barn (5 fra hver kohort) vil bli randomisert til en placebo-infusjon ved baseline-besøket og deretter ha mulighet til å gå over til stamcellebehandling etter 1 år. besøk.
Eksperimentell: saltvannsinfusjon (placebo), deretter benmargsavledede mononukleære celler (BMMNCs)
Biologisk: benmargsavledede mononukleære celler (BMMNCs)
Autologe stamceller fra benmargshøst.
Andre navn:
  • Autologe stamceller
Legemiddel: Saltvannsinfusjon (placebo)
Totalt 10 barn (5 fra hver kohort) vil bli randomisert til en placebo-infusjon ved baseline-besøket og deretter ha mulighet til å gå over til stamcellebehandling etter 1 år. besøk.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet vurdert av antall deltakere med infusjonstoksisitet på sykehus
Tidsramme: 24 timer etter infusjon
Infusjonstoksisitet på sykehus inkluderer hemodynamiske, pulmonale, lever-, nyre- eller nevrologiske komplikasjoner.
24 timer etter infusjon
Langsiktig sikkerhet
Tidsramme: fra infusjonstidspunktet til 1 år etter infusjon
Langtidssikkerhet vurdert av antall deltakere som utviklet nye masselesjoner eller andre patologiske strukturelle endringer eller hadde forverret nevrologisk status
fra infusjonstidspunktet til 1 år etter infusjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med en forbedring i White Matter Integritet.
Tidsramme: fra baseline til 1 år etter infusjon

Antall deltakere med en forbedring i integritet av hvit substans målt ved diffusjonstensor imaging (DTI) magnetisk resonans imaging (MRI) rekonstruksjon av corticospinal tract (CST) radiell diffusivitet (RD).

Forbedring er definert som redusert radiell diffusivitet (RD) i minst én rekonstruksjon av kortikospinalkanalen (CST).
fra baseline til 1 år etter infusjon
Brutto motorfunksjonsklassifiseringspoeng (GMFM-66)
Tidsramme: baseline før infusjon
Aldersjustert intervall skalerte skårer fra 0 til 100 med 0 som reflekterer et barn med lav motorisk evne og 100 indikerer høy motorisk evne.
baseline før infusjon
Brutto motorfunksjonsklassifiseringspoeng (GMFM-66)
Tidsramme: 1 år etter infusjon
Aldersjustert intervall skalerte skårer fra 0 til 100 med 0 som reflekterer et barn med lav motorisk evne og 100 indikerer høy motorisk evne.
1 år etter infusjon
Brutto motorfunksjonsklassifiseringspoeng (GMFM-88)
Tidsramme: baseline før infusjon
Ordinal aldersjustert skalert rå og prosentpoeng fra 0 til 100 med 0 som reflekterer et barn med lav motorisk evne og 100 indikerer høy motorisk evne.
baseline før infusjon
Brutto motorfunksjonsklassifiseringspoeng (GMFM-88)
Tidsramme: 1 år etter infusjon
Ordinal aldersjustert skalert rå og prosentpoeng fra 0 til 100 med 0 som reflekterer et barn med lav motorisk evne og 100 indikerer høy motorisk evne.
1 år etter infusjon
Score på Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-2) - Kommunikasjon
Tidsramme: baseline før infusjon
Standard skår fra 20 til 140 med høyere skår indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skår indikerer et lavere funksjonsnivå.
baseline før infusjon
Score på Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-2) - Kommunikasjon
Tidsramme: 1 år etter infusjon
Standard skår fra 20 til 140 med høyere skår indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skår indikerer et lavere funksjonsnivå.
1 år etter infusjon
Score på Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-2) - Daglig livsstil
Tidsramme: baseline før infusjon
Standard skår fra 20 til 140 med høyere skår indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skår indikerer et lavere funksjonsnivå.
baseline før infusjon
Score på Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-2) - Daglig livsstil
Tidsramme: 1 år etter infusjon
Standard skår fra 20 til 140 med høyere skår indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skår indikerer et lavere funksjonsnivå.
1 år etter infusjon
Score på Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-2) – Sosial
Tidsramme: baseline før infusjon
Standard skår fra 20 til 140 med høyere skår indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skår indikerer et lavere funksjonsnivå.
baseline før infusjon
Score på Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-2) – Sosial
Tidsramme: 1 år etter infusjon
Standard skår fra 20 til 140 med høyere skår indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skår indikerer et lavere funksjonsnivå.
1 år etter infusjon
Score på Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-2) - Motor
Tidsramme: baseline før infusjon
Standard skår fra 20 til 140 med høyere skår indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skår indikerer et lavere funksjonsnivå.
baseline før infusjon
Score på Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-2) - Motor
Tidsramme: 1 år etter infusjon
Standard skår fra 20 til 140 med høyere skår indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skår indikerer et lavere funksjonsnivå.
1 år etter infusjon
Score på pediatrisk evaluering av funksjonshemmingsbeholdning - egenomsorg
Tidsramme: baseline før infusjon
Standardskårer fra 0 til 100 med høyere skårer indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skårer indikerer et lavere funksjonsnivå.
baseline før infusjon
Score på pediatrisk evaluering av funksjonshemmingsbeholdning - egenomsorg
Tidsramme: 1 år etter infusjon
Standardskårer fra 0 til 100 med høyere skårer indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skårer indikerer et lavere funksjonsnivå.
1 år etter infusjon
Score på pediatrisk evaluering av funksjonshemmingsbeholdning - Mobilitet
Tidsramme: baseline før infusjon
Standardskårer fra 0 til 100 med høyere skårer indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skårer indikerer et lavere funksjonsnivå.
baseline før infusjon
Score på pediatrisk evaluering av funksjonshemmingsbeholdning - Mobilitet
Tidsramme: 1 år etter infusjon
Standardskårer fra 0 til 100 med høyere skårer indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skårer indikerer et lavere funksjonsnivå.
1 år etter infusjon
Score på pediatrisk evaluering av funksjonshemming Inventar - Sosial
Tidsramme: baseline før infusjon
Standardskårer fra 0 til 100 med høyere skårer indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skårer indikerer et lavere funksjonsnivå.
baseline før infusjon
Score på pediatrisk evaluering av funksjonshemming Inventar - Sosial
Tidsramme: 1 år etter infusjon
Standardskårer fra 0 til 100 med høyere skårer indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skårer indikerer et lavere funksjonsnivå.
1 år etter infusjon
Poengsum på en utviklingsmessig NEuroPSYchological Assessment (NEPSY-II) - Undertest for læring og hukommelse - Tilbakekalling
Tidsramme: baseline før infusjon
Skalaer fra 1 til 19 med høyere skårer indikerer bedre resultater og lavere skårer indikerer dårligere resultater.
baseline før infusjon
Poengsum på en utviklingsmessig NEuroPSYchological Assessment (NEPSY-II) - Undertest for læring og hukommelse - Tilbakekalling
Tidsramme: 1 år etter infusjon
Skalaer fra 1 til 19 med høyere skårer indikerer bedre resultater og lavere skårer indikerer dårligere resultater.
1 år etter infusjon
Score på en utviklingsmessig NEuroPSYchological Assessment (NEPSY-II) - Undertest for læring og hukommelse - Free/Cued
Tidsramme: baseline før infusjon
Skalaer fra 1 til 19 med høyere skårer indikerer bedre resultater og lavere skårer indikerer dårligere resultater.
baseline før infusjon
Score på en utviklingsmessig NEuroPSYchological Assessment (NEPSY-II) - Undertest for læring og hukommelse - Free/Cued
Tidsramme: 1 år etter infusjon
Skalaer fra 1 til 19 med høyere skårer indikerer bedre resultater og lavere skårer indikerer dårligere resultater.
1 år etter infusjon
Ekspressivt og mottakelig ordforråd vurdert av poengsum på Peabody Picture Vocabulary Test (PPVT-4)
Tidsramme: baseline før infusjon
Standard poengsum fra 20 til 160. Høyere skårer indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skårer indikerer et lavere funksjonsnivå.
baseline før infusjon
Ekspressivt og mottakelig ordforråd vurdert av poengsum på Peabody Picture Vocabulary Test (PPVT-4)
Tidsramme: 1 år etter infusjon
Standard poengsum fra 20 til 160. Høyere skårer indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skårer indikerer et lavere funksjonsnivå.
1 år etter infusjon
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Familie
Tidsramme: baseline før infusjon
Standardskårer fra 0 til 100 med høyere skårer indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skårer indikerer et lavere funksjonsnivå.
baseline før infusjon
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Familie
Tidsramme: 1 år etter infusjon
Standardskårer fra 0 til 100 med høyere skårer indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skårer indikerer et lavere funksjonsnivå.
1 år etter infusjon
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Sosial
Tidsramme: baseline før infusjon
Standardskårer fra 0 til 100 med høyere skårer indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skårer indikerer et lavere funksjonsnivå.
baseline før infusjon
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Sosial
Tidsramme: 1 år etter infusjon
Standardskårer fra 0 til 100 med høyere skårer indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skårer indikerer et lavere funksjonsnivå.
1 år etter infusjon
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Følelser
Tidsramme: baseline før infusjon
Standardskårer fra 0 til 100 med høyere skårer indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skårer indikerer et lavere funksjonsnivå.
baseline før infusjon
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Følelser
Tidsramme: 1 år etter infusjon
Standardskårer fra 0 til 100 med høyere skårer indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skårer indikerer et lavere funksjonsnivå.
1 år etter infusjon
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Deltakelse
Tidsramme: baseline før infusjon
Standardskårer fra 0 til 100 med høyere skårer indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skårer indikerer et lavere funksjonsnivå.
baseline før infusjon
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Deltakelse
Tidsramme: 1 år etter infusjon
Standardskårer fra 0 til 100 med høyere skårer indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skårer indikerer et lavere funksjonsnivå.
1 år etter infusjon
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Emosjonell
Tidsramme: baseline før infusjon
Standardskårer fra 0 til 100 med høyere skårer indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skårer indikerer et lavere funksjonsnivå.
baseline før infusjon
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Emosjonell
Tidsramme: 1 år etter infusjon
Standardskårer fra 0 til 100 med høyere skårer indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skårer indikerer et lavere funksjonsnivå.
1 år etter infusjon
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Tilgang
Tidsramme: baseline før infusjon
Standardskårer fra 0 til 100 med høyere skårer indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skårer indikerer et lavere funksjonsnivå.
baseline før infusjon
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Tilgang
Tidsramme: 1 år etter infusjon
Standardskårer fra 0 til 100 med høyere skårer indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skårer indikerer et lavere funksjonsnivå.
1 år etter infusjon
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Smerte
Tidsramme: baseline før infusjon
Standardskårer fra 0 til 100 med høyere skårer indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skårer indikerer et lavere funksjonsnivå.
baseline før infusjon
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Smerte
Tidsramme: 1 år etter infusjon
Standardskårer fra 0 til 100 med høyere skårer indikerer et barn med høyere funksjonsnivå og lavere skårer indikerer et lavere funksjonsnivå.
1 år etter infusjon
Visuell-romlig prosessering som vurdert av poengsum på den motorfrie visuelle persepsjonstesten (MVPT-3)
Tidsramme: baseline før infusjon
Standard skårer fra 55 til 145 med høyere skårer som indikerer bedre resultater og lavere skårer dårligere resultater.
baseline før infusjon
Visuell-romlig prosessering som vurdert av poengsum på den motorfrie visuelle persepsjonstesten (MVPT-3)
Tidsramme: 1 år etter infusjon
Standard skårer fra 55 til 145 med høyere skårer som indikerer bedre resultater og lavere skårer dårligere resultater.
1 år etter infusjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Samarbeidspartnere

Cord Blood Registry (CBR)
Let's Cure CP Foundation
Mission Connect, a program of TIRR Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Charles S Cox, MD, UTHealth, Medical School, Dept. of Pediatric Surgery

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2013

Primær fullføring (Faktiske)

21. februar 2018

Studiet fullført (Faktiske)

21. februar 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. november 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. november 2013

Først lagt ut (Anslag)

20. november 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. november 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. oktober 2022

Sist bekreftet

1. oktober 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HSC-MS-12-0876

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere