Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af bankede navlestrengsblod eller knoglemarvsstamceller hos børn med cerebral parese (CP). (ACT for CP)

27. oktober 2022 opdateret af: Charles Cox, The University of Texas Health Science Center, Houston

Autologe celleterapier for cerebral parese-kroniske (ACT for CP)

Formålet med denne undersøgelse er at sammenligne sikkerheden og effektiviteten af ​​to typer stamceller, (enten bundet navlestrengsblod eller knoglemarv), hos børn i alderen 2 til 10 år med CP. 15 børn med banket navlestrengsblod på CBR og 15 børn uden banket navlestrengsblod vil blive optaget i undersøgelsen. Undersøgelsen involverer et baseline/behandlingsbesøg og 3 opfølgningsbesøg efter 6 måneder, 12 måneder og 2 år. Fem børn i hver gruppe vil blive randomiseret til en placebokontrolgruppe ved baseline/behandlingsbesøget. Forældre vil ikke få at vide, om deres barn fik stamceller eller placebo før det 12 måneder lange opfølgningsbesøg. På det tidspunkt kan forældre vælge at få deres barn til at modtage stamcellebehandling; enten knoglemarvshøst eller navlestrengsblod, hvis det er opsamlet med CBR. Alle studiebesøg vil blive gennemført på UTHealth Medical School og Children's Memorial Hermann Hospital i Houston, Texas.

Pr. 21-01-2014 har vi opfyldt vores tilmeldingsgrænse for børn uden navlestrengsblod, der gennemgår knoglemarvshøst for stamceller.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • UTHealth, Medical School, Dept. of Pediatric Surgery

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 10 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Børn med diagnosen cerebral parese (spastisk CP på grund af periventrikulær skade på hvidt stof eller neonatal hjerneskade fra perinatal slagtilfælde eller intraventrikulær blødning)
  2. Bruttomotorisk funktionsklassifikation Score niveau II-V
  3. Alder 24 måneder til 10 år
  4. Engelsktalende, hvis verbalt
  5. Mulighed for at rejse til Houston for behandling og opfølgning -

Ekskluderingskriterier:

  1. Kendt historie om:

    • Uoverskuelige anfald
    • Traumatisk hjerneskade
    • Genetisk lidelse (som påvist ved nyfødtscreening eller genetisk diagnostisk test)
    • Nyligt behandlet eller nuværende infektion
    • Nyreinsufficiens eller ændret nyrefunktion (som defineret ved serumkreatinin > 1,5 mg/dl ved screening)
    • Leversygdom eller ændret leverfunktion (som defineret ved SGPT > 150 U/L [ikke-kontusionsrelateret] og/eller T. Bilirubin >1,3 mg/dL ved screening)
    • HIV+ (som vist ved positiv blodprøve)
    • Immunsuppression (som defineret ved WBC <3.000 celler/ml ved screening)
    • Infektiøs relateret neurologisk skade
    • Følsomhed over for ethylenoxid (EtO) [findes i fumiganter og desinfektionsmidler]
  2. Ved atetoid CP-diagnose skal andre ætiologier såsom degenerative, mitokondrielle og metaboliske lidelser udelukkes, og udfaldsvurderingerne skal kunne udføres for at vurdere potentielle behandlingseffekter
  3. Normal hjerne-MR
  4. Tegn på akut sygdom på infusionstidspunktet, såsom, men ikke begrænset til, feber (temperatur > 37,5 C), opkastning, diarré, hvæsende vejrtrækning eller knitren
  5. Progredierende neurologisk sygdom (som defineret af Battens sygdom, leukodystrofier, metaboliske lidelser, mitokondrielle lidelser, neurotransmitterlidelser)
  6. Mikrocefali, makrocefali, kortikale misdannelser, genetiske forstyrrelser af dysgenese hjernemisdannelser på grund af infektion eller stofskifteforstyrrelser
  7. Lungesygdom, der kræver ventilatorstøtte
  8. Hvis hUCB-kandidat, bankede ledningsceller på i alt <10 millioner/kg
  9. Hvis hUCB-kandidat, enhver positiv test for infektionssygdom hos moderen (hepatitis A, hepatitis B, HIV 1, HIV 2, HTLV 1, HTLV 2 og syfilis)
  10. Hvis hUCB-kandidat, kontaminering af navlestrengsblodprøve
  11. Deltagelse i en samtidig interventionsundersøgelse
  12. Uvilje til at vende tilbage til opfølgende besøg
  13. Kontraindikationer til MR
  14. Enhver patient, som efterforskerne mener, at undersøgelsesinterventionen usandsynligt vil gavne patienten, vil være en skærmfejl.
  15. Alle patienter, der i øjeblikket er eller tidligere har været optaget i et klinisk stamcellestudie.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: navlestrengsblod (UCB) celler
Børn, der har banket UCB med CBR, vil modtage en infusion af navlestrengsblodstamceller ved baseline/behandlingsbesøget.
Biologisk: navlestrengsblod (hUCB) celler
Autologt navlestrengsblod opsamlet med Cord Blood Registry.
Andre navne:
  • Autolgous stamceller
Eksperimentel: knoglemarvs-afledte mononukleære celler (BMMNC'er)
Børn i BMMNC-gruppen vil gennemgå knoglemarvshøst og stamcelleinfusion ved baseline/behandlingsbesøget.
Biologisk: knoglemarvs-afledte mononukleære celler (BMMNC'er)
Autologe stamceller fra knoglemarvshøst.
Andre navne:
  • Autologe stamceller
Eksperimentel: saltvandsinfusion (placebo), derefter navlestrengsblod (UCB) celler
Fem børn i hver gruppe vil blive tilfældigt tildelt til at modtage et inaktivt stof (placebo) ved baseline/behandlingsbesøget. Forældre vil få mulighed for at gå over til enten navlestrengsblod- eller knoglemarvshøstgruppen ved det etårige besøg.
Biologisk: navlestrengsblod (hUCB) celler
Autologt navlestrengsblod opsamlet med Cord Blood Registry.
Andre navne:
  • Autolgous stamceller
Medicin: Saltvandsinfusion (placebo)
I alt 10 børn (5 fra hver kohorte) vil blive randomiseret til en placebo-infusion ved baseline-besøget og derefter have mulighed for at krydse over til stamcellebehandling på 1-året. besøg.
Eksperimentel: saltvandsinfusion (placebo), derefter knoglemarvs-afledte mononukleære celler (BMMNC'er)
Biologisk: knoglemarvs-afledte mononukleære celler (BMMNC'er)
Autologe stamceller fra knoglemarvshøst.
Andre navne:
  • Autologe stamceller
Medicin: Saltvandsinfusion (placebo)
I alt 10 børn (5 fra hver kohorte) vil blive randomiseret til en placebo-infusion ved baseline-besøget og derefter have mulighed for at krydse over til stamcellebehandling på 1-året. besøg.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed vurderet efter antal deltagere med infusionstoksicitet på hospitalet
Tidsramme: 24 timer efter infusion
Infusionstoksicitet på hospitalet omfatter hæmodynamiske, pulmonale, lever-, nyre- eller neurologiske komplikationer.
24 timer efter infusion
Langsigtet sikkerhed
Tidsramme: fra infusionstidspunktet til 1 år efter infusion
Langsigtet sikkerhed vurderet af antallet af deltagere, der udviklede nye masselæsioner eller andre patologiske strukturelle ændringer eller havde forværret neurologisk status
fra infusionstidspunktet til 1 år efter infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med en forbedring af integriteten i hvid substans.
Tidsramme: fra baseline til 1 år efter infusion

Antal deltagere med en forbedring i hvid substans integritet målt ved diffusion tensor imaging (DTI) magnetisk resonans imaging (MRI) rekonstruktion af corticospinal tract (CST) radial diffusivitet (RD).

Forbedring er defineret som nedsat radial diffusivitet (RD) i mindst én rekonstruktion af corticospinalkanalen (CST).
fra baseline til 1 år efter infusion
Score for bruttomotorfunktionsklassifikation (GMFM-66)
Tidsramme: baseline før infusion
Interval aldersjusteret skaleret score fra 0 til 100, hvor 0 afspejler et barn med lav motorisk evne og 100 indikerer høj motorisk evne.
baseline før infusion
Score for bruttomotorfunktionsklassifikation (GMFM-66)
Tidsramme: 1 år efter infusion
Interval aldersjusteret skaleret score fra 0 til 100, hvor 0 afspejler et barn med lav motorisk evne og 100 indikerer høj motorisk evne.
1 år efter infusion
Score for bruttomotorfunktionsklassifikation (GMFM-88)
Tidsramme: baseline før infusion
Ordinal aldersjusteret skaleret rå og procentscore fra 0 til 100, hvor 0 afspejler et barn med lav motorisk evne og 100 indikerer høj motorisk evne.
baseline før infusion
Score for bruttomotorfunktionsklassifikation (GMFM-88)
Tidsramme: 1 år efter infusion
Ordinal aldersjusteret skaleret rå og procentscore fra 0 til 100, hvor 0 afspejler et barn med lav motorisk evne og 100 indikerer høj motorisk evne.
1 år efter infusion
Score på Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-2) - Kommunikation
Tidsramme: baseline før infusion
Standardscore fra 20 til 140 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
baseline før infusion
Score på Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-2) - Kommunikation
Tidsramme: 1 år efter infusion
Standardscore fra 20 til 140 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
1 år efter infusion
Score på Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-2) - Daily Living
Tidsramme: baseline før infusion
Standardscore fra 20 til 140 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
baseline før infusion
Score på Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-2) - Daily Living
Tidsramme: 1 år efter infusion
Standardscore fra 20 til 140 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
1 år efter infusion
Score på Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-2) - Social
Tidsramme: baseline før infusion
Standardscore fra 20 til 140 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
baseline før infusion
Score på Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-2) - Social
Tidsramme: 1 år efter infusion
Standardscore fra 20 til 140 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
1 år efter infusion
Score på Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-2) - Motor
Tidsramme: baseline før infusion
Standardscore fra 20 til 140 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
baseline før infusion
Score på Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-2) - Motor
Tidsramme: 1 år efter infusion
Standardscore fra 20 til 140 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
1 år efter infusion
Score på pædiatrisk evaluering af handicapopgørelse - egenomsorg
Tidsramme: baseline før infusion
Standardscore fra 0 til 100 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
baseline før infusion
Score på pædiatrisk evaluering af handicapopgørelse - egenomsorg
Tidsramme: 1 år efter infusion
Standardscore fra 0 til 100 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
1 år efter infusion
Score på pædiatrisk evaluering af handicapopgørelse - Mobilitet
Tidsramme: baseline før infusion
Standardscore fra 0 til 100 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
baseline før infusion
Score på pædiatrisk evaluering af handicapopgørelse - Mobilitet
Tidsramme: 1 år efter infusion
Standardscore fra 0 til 100 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
1 år efter infusion
Score på pædiatrisk evaluering af handicapopgørelse - social
Tidsramme: baseline før infusion
Standardscore fra 0 til 100 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
baseline før infusion
Score på pædiatrisk evaluering af handicapopgørelse - social
Tidsramme: 1 år efter infusion
Standardscore fra 0 til 100 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
1 år efter infusion
Score på en udviklingsmæssig NEuroPSYchological Assessment (NEPSY-II) - Indlærings- og hukommelseshukommelsesundertest - Genkaldelse
Tidsramme: baseline før infusion
Skalaer fra 1 til 19 med højere score indikerer bedre resultater og lavere score indikerer dårligere resultater.
baseline før infusion
Score på en udviklingsmæssig NEuroPSYchological Assessment (NEPSY-II) - Indlærings- og hukommelseshukommelsesundertest - Genkaldelse
Tidsramme: 1 år efter infusion
Skalaer fra 1 til 19 med højere score indikerer bedre resultater og lavere score indikerer dårligere resultater.
1 år efter infusion
Score på en udviklingsmæssig NEuroPSYchological Assessment (NEPSY-II) - Indlærings- og hukommelseshukommelsesundertest - Free/cued
Tidsramme: baseline før infusion
Skalaer fra 1 til 19 med højere score indikerer bedre resultater og lavere score indikerer dårligere resultater.
baseline før infusion
Score på en udviklingsmæssig NEuroPSYchological Assessment (NEPSY-II) - Indlærings- og hukommelseshukommelsesundertest - Free/cued
Tidsramme: 1 år efter infusion
Skalaer fra 1 til 19 med højere score indikerer bedre resultater og lavere score indikerer dårligere resultater.
1 år efter infusion
Ekspressivt og modtageligt ordforråd som vurderet ved score på Peabody Picture Vocabulary Test (PPVT-4)
Tidsramme: baseline før infusion
Standardscore fra 20 til 160. Højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
baseline før infusion
Ekspressivt og modtageligt ordforråd som vurderet ved score på Peabody Picture Vocabulary Test (PPVT-4)
Tidsramme: 1 år efter infusion
Standardscore fra 20 til 160. Højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
1 år efter infusion
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Familie
Tidsramme: baseline før infusion
Standardscore fra 0 til 100 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
baseline før infusion
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Familie
Tidsramme: 1 år efter infusion
Standardscore fra 0 til 100 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
1 år efter infusion
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Social
Tidsramme: baseline før infusion
Standardscore fra 0 til 100 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
baseline før infusion
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Social
Tidsramme: 1 år efter infusion
Standardscore fra 0 til 100 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
1 år efter infusion
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Feelings
Tidsramme: baseline før infusion
Standardscore fra 0 til 100 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
baseline før infusion
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Feelings
Tidsramme: 1 år efter infusion
Standardscore fra 0 til 100 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
1 år efter infusion
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Deltagelse
Tidsramme: baseline før infusion
Standardscore fra 0 til 100 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
baseline før infusion
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Deltagelse
Tidsramme: 1 år efter infusion
Standardscore fra 0 til 100 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
1 år efter infusion
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Følelsesmæssig
Tidsramme: baseline før infusion
Standardscore fra 0 til 100 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
baseline før infusion
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Følelsesmæssig
Tidsramme: 1 år efter infusion
Standardscore fra 0 til 100 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
1 år efter infusion
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Adgang
Tidsramme: baseline før infusion
Standardscore fra 0 til 100 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
baseline før infusion
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Adgang
Tidsramme: 1 år efter infusion
Standardscore fra 0 til 100 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
1 år efter infusion
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Smerte
Tidsramme: baseline før infusion
Standardscore fra 0 til 100 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
baseline før infusion
Score på Cerebral Parese Quality of Life Questionnaire (CPQOL) - Smerte
Tidsramme: 1 år efter infusion
Standardscore fra 0 til 100 med højere score indikerer et barn med et højere funktionsniveau og lavere score indikerer et lavere funktionsniveau.
1 år efter infusion
Visuel-rumlig bearbejdning som vurderet ved score på den motorfri visuelle perceptionstest (MVPT-3)
Tidsramme: baseline før infusion
Standardscore spænder fra 55 til 145 med højere score, der indikerer bedre resultater og lavere scores dårligere resultater.
baseline før infusion
Visuel-rumlig bearbejdning som vurderet ved score på den motorfri visuelle perceptionstest (MVPT-3)
Tidsramme: 1 år efter infusion
Standardscore spænder fra 55 til 145 med højere score, der indikerer bedre resultater og lavere scores dårligere resultater.
1 år efter infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Samarbejdspartnere

Cord Blood Registry (CBR)
Let's Cure CP Foundation
Mission Connect, a program of TIRR Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Charles S Cox, MD, UTHealth, Medical School, Dept. of Pediatric Surgery

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. februar 2018

Studieafslutning (Faktiske)

21. februar 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. november 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. november 2013

Først opslået (Skøn)

20. november 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. november 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. oktober 2022

Sidst verificeret

1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HSC-MS-12-0876

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner